进行性核上性麻痹 (PSP) 患者 TPN-101 的 2a 期研究
2026年4月2日 更新者：Transposon Therapeutics, Inc.
这是一项 2a 期研究，旨在评估 TPN-101 PSP 患者的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一项 2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照平行组、4 组研究，在 PSP 患者中进行开放标签治疗。
该研究包括 6 周的筛选期、24 周的双盲治疗期、24 周的开放标签治疗期和治疗后 4 周的随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
42
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla、California、美国、92037
- UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
-
San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
-
-
Colorado
-
Englewood、Colorado、美国、80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Florida
-
Boca Raton、Florida、美国、33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville、Florida、美国、32608
- UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills、Michigan、美国、48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、美国、89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Irving Center for Clinical and Translational Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
41年 至 86年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 可能进行性核上性麻痹 (PSP) 的临床诊断
- PSP 症状出现时间少于 5 年
- 有可靠的护理人员/信息提供者陪同患者进行所有研究访问。
- 筛选时的简易精神状态测试 (MMSE) 得分≥18
- 患者在筛查时必须居住在专业护理机构或痴呆症护理机构之外，并且不得计划入住此类机构。 允许居住在辅助生活设施中
排除标准：
患者不得满足以下任何条件：
- 存在其他严重的神经或精神疾病
- 具有临床意义的脑异常病史
- 存在小脑性共济失调、舞蹈手足徐动症、早期症状性自主神经功能障碍或中度至重度静息性震颤，对左旋多巴有反应
- 血清或血浆颗粒蛋白原水平低于正常患者平均值一个标准差的已知病史
- 已知在 TARDBP、GRN、CHMPB2 或 VCP 基因中存在与疾病相关的突变；或任何其他与潜在的 tau 病理学无关的额颞叶变性致病基因
- 具有临床意义的血液、内分泌、心血管、肾脏、肝脏或胃肠道疾病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
|
安慰剂每天一次，持续 24 周（双盲治疗），随后 400 mg/天 TPN-101 持续 24 周（开放标签治疗）。
|
|
实验性的：TPN-101，剂量 A
|
100 毫克/天的研究试验药物 TPN-101，每天一次，持续 24 周（双盲治疗），然后是 400 毫克/天的 TPN-101，持续 24 周（开放标签治疗）。
|
|
实验性的：TPN-101，剂量 B
|
200 毫克/天的研究试验药物 TPN-101，每天一次，持续 24 周（双盲治疗），然后是 400 毫克/天的 TPN-101，持续 24 周（开放标签治疗）。
|
|
实验性的：TPN-101，剂量 C
|
400 毫克/天的研究试验药物 TPN-101，每天一次，持续 24 周（双盲治疗），然后是 400 毫克/天的 TPN-101，持续 24 周（开放标签治疗）。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估 TPN-101 在进行性核上性麻痹 (PSP) 患者中的安全性和耐受性
大体时间：48周
|
自发报告的与 TPN-101 相关的治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度。安慰剂在 PSP 患者中给药长达 48 周
|
48周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
通过血浆和脑脊液 (CSF) 中 TPN-101 的浓度来评估 TPN-101 的药代动力学
大体时间：48周
|
48周
|
|
|
通过 CSF 和血液神经丝光 (NfL) 水平的变化来评估 TPN-101 对神经变性的药效学作用
大体时间：48周
|
48周
|
|
|
通过进行性核上性麻痹评定量表 (PSPRS) 评分的变化来评估 TPN-101 的临床效果
大体时间：48周
|
PSPRS 由 6 个类别的 28 个项目组成：日常活动（按病史）、行为、延髓、眼部运动、肢体运动和步态/中线。
分数范围从 0 到 100，每个项目分为 0-2（6 个项目）或 0-4（22 个项目），分数越低表示临床和功能状态越好。
|
48周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月12日
初级完成 (实际的)
2024年2月24日
研究完成 (实际的)
2024年3月24日
研究注册日期
首次提交
2021年7月19日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月29日
首次发布 (实际的)
2021年8月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月2日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.