Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2a-studie av TPN-101 hos patienter med progressiv supranukleär pares (PSP)

2 april 2026 uppdaterad av: Transposon Therapeutics, Inc.
Detta är en fas 2a-studie för att utvärdera säkerheten och toleransen för TPN-101-patienter med PSP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2a multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad parallellgruppsstudie med 4 armar med en öppen behandlingsfas hos patienter med PSP. Denna studie inkluderar en 6-veckors screeningperiod, en 24-veckors dubbelblind behandlingsperiod, en 24-veckors öppen behandlingsperiod och ett uppföljningsbesök 4 veckor efter behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

42

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

41 år till 86 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnos av trolig progressiv supranukleär pares (PSP)
  2. Närvaro av PSP-symtom i mindre än 5 år
  3. Har en pålitlig vårdgivare/informatör som följer med patienten vid alla studiebesök.
  4. Poäng ≥ 18 på Mini Mental State Exam (MMSE) vid screening
  5. Patienten måste vara bosatt utanför en kvalificerad vårdinrättning eller demensinrättning vid tidpunkten för screening, och intagning till en sådan anläggning får inte planeras. Det är tillåtet att bo på en hemtjänst

Exklusions kriterier:

Patienter får inte uppfylla något av följande kriterier:

  1. Förekomst av andra betydande neurologiska eller psykiatriska störningar
  2. Historik av kliniskt signifikant hjärnavvikelse
  3. Förekomst av cerebellär ataxi, koreoatetos, tidig symtomatisk autonom dysfunktion eller måttlig till svår vilotremor, känslig för levodopa
  4. Känd historia av serum- eller plasmaprogranulinnivåer mindre än en standardavvikelse under det normala patientmedelvärdet
  5. Känd förekomst av sjukdomsassocierad mutation i TARDBP-, GRN-, CHMPB2- eller VCP-gener; eller någon annan frontotemporal lobar degeneration orsakande gener som inte är associerade med underliggande tau-patologi
  6. Historik med kliniskt signifikanta hematologiska, endokrina, kardiovaskulära, njur-, lever- eller gastrointestinala sjukdomar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo en gång dagligen i 24 veckor (dubbelblind behandling) följt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 veckor (öppen behandling).
Experimentell: TPN-101, Dos A
Läkemedel: TPN-101, 100 mg/dag
100 mg/dag av studieläkemedlet TPN-101 en gång dagligen i 24 veckor (dubbelblind behandling) följt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 veckor (öppen behandling).
Experimentell: TPN-101, Dos B
Läkemedel: TPN-101, 200 mg/dag
200 mg/dag av studieläkemedlet TPN-101 en gång dagligen i 24 veckor (dubbelblind behandling) följt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 veckor (öppen behandling).
Experimentell: TPN-101, Dos C
Läkemedel: TPN-101, 400 mg/dag
400 mg/dag av studieläkemedlet TPN-101 en gång dagligen i 24 veckor (dubbelblind behandling) följt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 veckor (öppen behandling).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedöm säkerheten och toleransen för TPN-101 hos patienter med progressiv supranukleär pares (PSP)
Tidsram: 48 veckor
Incidensen och svårighetsgraden av spontant rapporterade behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) associerade med TPN-101 v. placebo administrerat i upp till 48 veckor hos patienter med PSP
48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedöm farmakokinetiken för TPN-101 mätt med koncentrationer av TPN-101 i plasma och cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Bedöm den farmakodynamiska effekten av TPN-101 på neurodegeneration mätt genom förändringar i nivåerna av CSF och blodets neurofilamentljus (NfL)
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Bedöm den kliniska effekten av TPN-101 mätt med förändringar i poäng på PSPRS (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale)
Tidsram: 48 veckor
PSPRS består av 28 artiklar i sex kategorier: dagliga aktiviteter (efter historia), beteende, bulbar, okulär motor, extremitetsmotor och gång/mittlinje. Poängen sträcker sig från 0 till 100, varje artikel är betygsatt 0-2 (sex poster) eller 0-4 (22 poster), med lägre poäng som indikerar bättre klinisk och funktionell status.
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 december 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

24 februari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

24 mars 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2021

Första postat (Faktisk)

6 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TPN-101-PSP-201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera