A TPN-101 2a fázisú vizsgálata progresszív szupranukleáris bénulásban (PSP) szenvedő betegeknél
2026. április 2. frissítette: Transposon Therapeutics, Inc.
Ez egy fázis 2a vizsgálat a PSP-ben szenvedő TPN-101 betegek biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 2a fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos párhuzamos csoportos, 4 karból álló vizsgálat nyílt kezelési fázissal PSP-ben szenvedő betegeken.
Ez a vizsgálat tartalmaz egy 6 hetes szűrési időszakot, egy 24 hetes kettős vak kezelési időszakot, egy 24 hetes nyílt kezelési időszakot és egy nyomon követési látogatást a kezelés után 4 héttel.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
42
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
- UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
- UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Irving Center for Clinical and Translational Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
41 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Valószínűleg progresszív supranukleáris bénulás (PSP) klinikai diagnózisa
- PSP-tünetek jelenléte kevesebb mint 5 évig
- Megbízható gondozója/informátora van, aki elkíséri a beteget minden tanulmányi látogatásra.
- Pontszám ≥ 18 a Mini Mental State Exam (MMSE) szűréskor
- A betegnek a szűrés idején szakképzett ápolási intézményen vagy demenciával foglalkozó intézményen kívül kell tartózkodnia, és ilyen intézménybe történő felvételét nem szabad tervezni. Segített lakóhellyel rendelkező intézményben való tartózkodás megengedett
Kizárási kritériumok:
A betegek nem felelhetnek meg az alábbi kritériumok egyikének:
- Egyéb jelentős neurológiai vagy pszichiátriai rendellenességek jelenléte
- Klinikailag jelentős agyi rendellenességek anamnézisében
- A levodopára reagáló kisagyi ataxia, koreoathetózis, korai tünetekkel járó autonóm diszfunkció vagy közepes vagy súlyos nyugalmi tremor jelenléte
- Az anamnézisben szereplő szérum- vagy plazmaprogranulinszint egy standard eltérésnél kevesebb a normál beteg átlagánál
- Betegséggel összefüggő mutáció ismert jelenléte a TARDBP, GRN, CHMPB2 vagy VCP génekben; vagy bármely más frontotemporális lebeny degenerációt okozó gén, amely nem kapcsolódik a mögöttes tau-patológiához
- Klinikailag jelentős hematológiai, endokrin, szív- és érrendszeri, vese-, máj- vagy gyomor-bélrendszeri betegség anamnézisében
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Placebo naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten keresztül (nyílt kezelés).
|
|
Kísérleti: TPN-101, A dózis
|
100 mg/nap TPN-101 vizsgálati gyógyszer naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten át (nyílt kezelés).
|
|
Kísérleti: TPN-101, B adag
|
200 mg/nap TPN-101 vizsgálati vizsgálati gyógyszer naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten át (nyílt kezelés).
|
|
Kísérleti: TPN-101, C adag
|
400 mg/nap TPN-101 vizsgálati vizsgálati gyógyszer naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten át (nyílt kezelés).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A TPN-101 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése progresszív supranukleáris bénulásban (PSP) szenvedő betegeknél
Időkeret: 48 hét
|
A legfeljebb 48 hétig alkalmazott TPN-101 v. placebóval kapcsolatos, spontán jelentett, kezelésből eredő mellékhatások (TEAE) előfordulása és súlyossága PSP-ben szenvedő betegeknél
|
48 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Értékelje a TPN-101 farmakokinetikáját a TPN-101 plazmában és agy-gerincvelői folyadékban (CSF) mért koncentrációjával
Időkeret: 48 hét
|
48 hét
|
|
|
A TPN-101 neurodegenerációra kifejtett farmakodinámiás hatásának értékelése a CSF és a vér neurofilamentális fényének (NfL) szintjének változásai alapján
Időkeret: 48 hét
|
48 hét
|
|
|
Értékelje a TPN-101 klinikai hatását a progresszív szupranukleáris bénulás értékelési skála (PSPRS) pontszámának változásai alapján
Időkeret: 48 hét
|
A PSPRS 28 elemből áll hat kategóriában: napi tevékenységek (előzmény szerint), viselkedés, bulbar, szemmotor, végtagmotor és járás/középvonal.
A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, minden elem 0-2-ig (hat elem) vagy 0-4-ig (22 elem) van besorolva, az alacsonyabb pontszámok jobb klinikai és funkcionális állapotot jeleznek.
|
48 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. december 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. február 24.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. március 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. július 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 29.
Első közzététel (Tényleges)
2021. augusztus 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 2.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Szembetegségek
- Tauopathies
- Neurodegeneratív betegségek
- Mozgási zavarok
- Basalis ganglion betegségek
- Koponyaideg-betegségek
- Ophthalmoplegia
- Szemmozgási zavarok
- Bénulás
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Jelek és tünetek
- Progresszív szupranukleáris bénulás
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TPN-101-PSP-201
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .