Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TPN-101 2a fázisú vizsgálata progresszív szupranukleáris bénulásban (PSP) szenvedő betegeknél

2023. július 12. frissítette: Transposon Therapeutics, Inc.
Ez egy fázis 2a vizsgálat a PSP-ben szenvedő TPN-101 betegek biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2a fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos párhuzamos csoportos, 4 karból álló vizsgálat nyílt kezelési fázissal PSP-ben szenvedő betegeken. Ez a vizsgálat tartalmaz egy 6 hetes szűrési időszakot, egy 24 hetes kettős vak kezelési időszakot, egy 24 hetes nyílt kezelési időszakot és egy nyomon követési látogatást a kezelés után 4 héttel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

41 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Valószínűleg progresszív supranukleáris bénulás (PSP) klinikai diagnózisa
  2. PSP-tünetek jelenléte kevesebb mint 5 évig
  3. Megbízható gondozója/informátora van, aki elkíséri a beteget minden tanulmányi látogatásra.
  4. Pontszám ≥ 18 a Mini Mental State Exam (MMSE) szűréskor
  5. A betegnek a szűrés idején szakképzett ápolási intézményen vagy demenciával foglalkozó intézményen kívül kell tartózkodnia, és ilyen intézménybe történő felvételét nem szabad tervezni. Segített lakóhellyel rendelkező intézményben való tartózkodás megengedett

Kizárási kritériumok:

A betegek nem felelhetnek meg az alábbi kritériumok egyikének:

  1. Egyéb jelentős neurológiai vagy pszichiátriai rendellenességek jelenléte
  2. Klinikailag jelentős agyi rendellenességek anamnézisében
  3. A levodopára reagáló kisagyi ataxia, koreoathetózis, korai tünetekkel járó autonóm diszfunkció vagy közepes vagy súlyos nyugalmi tremor jelenléte
  4. Az anamnézisben szereplő szérum- vagy plazmaprogranulinszint egy standard eltérésnél kevesebb a normál beteg átlagánál
  5. Betegséggel összefüggő mutáció ismert jelenléte a TARDBP, GRN, CHMPB2 vagy VCP génekben; vagy bármely más frontotemporális lebeny degenerációt okozó gén, amely nem kapcsolódik a mögöttes tau-patológiához
  6. Klinikailag jelentős hematológiai, endokrin, szív- és érrendszeri, vese-, máj- vagy gyomor-bélrendszeri betegség anamnézisében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Placebo naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten keresztül (nyílt kezelés).
Kísérleti: TPN-101, A dózis
Drog: TPN-101, 100 mg/nap
100 mg/nap TPN-101 vizsgálati gyógyszer naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten át (nyílt kezelés).
Kísérleti: TPN-101, B adag
Drog: TPN-101, 200 mg/nap
200 mg/nap TPN-101 vizsgálati vizsgálati gyógyszer naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten át (nyílt kezelés).
Kísérleti: TPN-101, C adag
Drog: TPN-101, 400 mg/nap
400 mg/nap TPN-101 vizsgálati vizsgálati gyógyszer naponta egyszer 24 héten keresztül (kettős vak kezelés), majd 400 mg/nap TPN-101 24 héten át (nyílt kezelés).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A TPN-101 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése progresszív supranukleáris bénulásban (PSP) szenvedő betegeknél
Időkeret: 48 hét
A legfeljebb 48 hétig alkalmazott TPN-101 v. placebóval kapcsolatos, spontán jelentett, kezelésből eredő mellékhatások (TEAE) előfordulása és súlyossága PSP-ben szenvedő betegeknél
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a TPN-101 farmakokinetikáját a TPN-101 plazmában és agy-gerincvelői folyadékban (CSF) mért koncentrációjával
Időkeret: 48 hét
48 hét
A TPN-101 neurodegenerációra kifejtett farmakodinámiás hatásának értékelése a CSF és a vér neurofilamentális fényének (NfL) szintjének változásai alapján
Időkeret: 48 hét
48 hét
Értékelje a TPN-101 klinikai hatását a progresszív szupranukleáris bénulás értékelési skála (PSPRS) pontszámának változásai alapján
Időkeret: 48 hét
A PSPRS 28 elemből áll hat kategóriában: napi tevékenységek (előzmény szerint), viselkedés, bulbar, szemmotor, végtagmotor és járás/középvonal. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, minden elem 0-2-ig (hat elem) vagy 0-4-ig (22 elem) van besorolva, az alacsonyabb pontszámok jobb klinikai és funkcionális állapotot jeleznek.
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Transposon Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2023. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2023. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 29.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TPN-101-PSP-201

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Progresszív szupranukleáris bénulás

Klinikai vizsgálatok a TPN-101, 400 mg/nap

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Japan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel