Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2a-studie av TPN-101 hos pasienter med progressiv supranukleær parese (PSP)

2. april 2026 oppdatert av: Transposon Therapeutics, Inc.
Dette er en fase 2a-studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til TPN-101-pasienter med PSP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2a multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert parallellgruppe, 4-armsstudie med en åpen behandlingsfase hos pasienter med PSP. Denne studien inkluderer en 6-ukers screeningperiode, en 24-ukers dobbeltblind behandlingsperiode, en 24-ukers åpen behandlingsperiode og et oppfølgingsbesøk 4 uker etter behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

41 år til 86 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Klinisk diagnose av sannsynlig progressiv supranukleær parese (PSP)
  2. Tilstedeværelse av PSP-symptomer i mindre enn 5 år
  3. Har en pålitelig omsorgsperson/informant til å følge pasienten til alle studiebesøk.
  4. Poeng ≥ 18 på Mini Mental State Exam (MMSE) ved screening
  5. Pasienten må oppholde seg utenfor et kvalifisert pleiehjem eller demensinstitusjon på screeningtidspunktet, og innleggelse til et slikt anlegg skal ikke planlegges. Det er tillatt å bo i et hjelpehjem

Ekskluderingskriterier:

Pasienter må ikke oppfylle noen av følgende kriterier:

  1. Tilstedeværelse av andre betydelige nevrologiske eller psykiatriske lidelser
  2. Anamnese med klinisk signifikant hjerneabnormitet
  3. Tilstedeværelse av cerebellar ataksi, koreoatetose, tidlig symptomatisk autonom dysfunksjon, eller moderat til alvorlig hvileskjelving, respons på levodopa
  4. Kjent anamnese med serum- eller plasmaprogranulinnivå mindre enn ett standardavvik under normal pasientgjennomsnitt
  5. Kjent tilstedeværelse av sykdomsassosiert mutasjon i TARDBP-, GRN-, CHMPB2- eller VCP-gener; eller andre frontotemporale lobar degenerasjon forårsakende gener som ikke er assosiert med underliggende tau-patologi
  6. Anamnese med klinisk signifikant hematologisk, endokrin, kardiovaskulær, nyre-, lever- eller gastrointestinal sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo én gang daglig i 24 uker (dobbeltblind behandling) etterfulgt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 uker (åpen behandling).
Eksperimentell: TPN-101, dose A
Legemiddel: TPN-101, 100 mg/dag
100 mg/dag med undersøkelseslegemiddel TPN-101 én gang daglig i 24 uker (dobbeltblind behandling) etterfulgt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 uker (åpen behandling).
Eksperimentell: TPN-101, dose B
Legemiddel: TPN-101, 200 mg/dag
200 mg/dag med undersøkelsesmedisin TPN-101 én gang daglig i 24 uker (dobbeltblind behandling) etterfulgt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 uker (åpen behandling).
Eksperimentell: TPN-101, dose C
Legemiddel: TPN-101, 400 mg/dag
400 mg/dag med undersøkelsesmedisin TPN-101 én gang daglig i 24 uker (dobbeltblind behandling) etterfulgt av 400 mg/dag TPN-101 i 24 uker (åpen behandling).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheten og toleransen til TPN-101 hos pasienter med progressiv supranukleær parese (PSP)
Tidsramme: 48 uker
Forekomst og alvorlighetsgrad av spontant rapporterte behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) assosiert med TPN-101 v. placebo administrert i opptil 48 uker hos pasienter med PSP
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder farmakokinetikken til TPN-101 målt ved konsentrasjoner av TPN-101 i plasma og cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 48 uker
48 uker
Vurder den farmakodynamiske effekten av TPN-101 på nevrodegenerasjon målt ved endringer i nivåene av CSF og blodnevrofilamentlys (NfL)
Tidsramme: 48 uker
48 uker
Vurder den kliniske effekten av TPN-101 målt ved endringer i poengsum på Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
Tidsramme: 48 uker
PSPRS består av 28 elementer i seks kategorier: daglige aktiviteter (etter historie), atferd, bulbar, okulær motor, lemmotor og gang/midtlinje. Poeng varierer fra 0 til 100, hvert element er gradert 0-2 (seks elementer) eller 0-4 (22 elementer), med lavere poengsum som indikerer bedre klinisk og funksjonell status.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2021

Primær fullføring (Faktiske)

24. februar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

24. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TPN-101-PSP-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere