Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2а исследования TPN-101 у пациентов с прогрессирующим надъядерным параличом (ПНП)

12 июля 2023 г. обновлено: Transposon Therapeutics, Inc.
Это исследование фазы 2а для оценки безопасности и переносимости TPN-101 у пациентов с ПНП.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2а в параллельных группах, 4 группы с открытой фазой лечения пациентов с ПНП. Это исследование включает 6-недельный скрининговый период, 24-недельный период двойного слепого лечения, 24-недельный открытый период лечения и контрольный визит через 4 недели после лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 41 год до 86 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Клинический диагноз вероятного прогрессирующего надъядерного паралича (ПНП)
  2. Наличие симптомов ПСП в течение менее 5 лет
  3. Имеет надежного опекуна/информатора, который будет сопровождать пациента во время всех визитов в рамках исследования.
  4. Оценка ≥ 18 по Мини-экзамену психического состояния (MMSE) при скрининге
  5. Пациент должен проживать за пределами учреждения квалифицированного сестринского ухода или учреждения по уходу за больными деменцией во время скрининга, и госпитализация в такое учреждение не должна планироваться. Разрешено проживание в доме престарелых

Критерий исключения:

Пациенты не должны соответствовать ни одному из следующих критериев:

  1. Наличие других значительных неврологических или психических расстройств
  2. История клинически значимой аномалии головного мозга
  3. Наличие мозжечковой атаксии, хореоатетоза, ранней симптоматической вегетативной дисфункции или умеренного или тяжелого тремора покоя, реагирующего на леводопу
  4. Известный в анамнезе уровень програнулина в сыворотке или плазме менее чем на одно стандартное отклонение ниже нормального среднего значения для пациента.
  5. Известное наличие связанной с заболеванием мутации в генах TARDBP, GRN, CHMPB2 или VCP; или любые другие гены, вызывающие дегенерацию лобно-височных долей, не связанные с лежащей в основе тау-патологией
  6. Клинически значимые гематологические, эндокринные, сердечно-сосудистые, почечные, печеночные или желудочно-кишечные заболевания в анамнезе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо один раз в день в течение 24 недель (двойное слепое лечение), затем 400 мг/день TPN-101 в течение 24 недель (открытое лечение).
Экспериментальный: ТПН-101, доза А
Лекарство: ТПН-101, 100 мг/сут.
100 мг/день исследуемого препарата TPN-101 один раз в день в течение 24 недель (двойное слепое лечение), затем 400 мг/день TPN-101 в течение 24 недель (открытое лечение).
Экспериментальный: ТПН-101, доза Б
Лекарство: ТПН-101, 200 мг/сут.
200 мг/день исследуемого препарата TPN-101 один раз в день в течение 24 недель (двойное слепое лечение), затем 400 мг/день TPN-101 в течение 24 недель (открытое лечение).
Экспериментальный: ТПН-101, доза С
Лекарство: ТПН-101, 400 мг/сут.
400 мг/день исследуемого препарата TPN-101 один раз в день в течение 24 недель (двойное слепое лечение), затем 400 мг/день TPN-101 в течение 24 недель (открытое лечение).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость TPN-101 у пациентов с прогрессирующим надъядерным параличом (ПНП)
Временное ограничение: 48 недель
Частота и тяжесть спонтанно зарегистрированных нежелательных явлений, связанных с лечением (TEAE), связанных с приемом TPN-101 по сравнению с плацебо в течение до 48 недель у пациентов с ПНП
48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените фармакокинетику TPN-101, измеренную по концентрации TPN-101 в плазме и спинномозговой жидкости (ЦСЖ).
Временное ограничение: 48 недель
48 недель
Оцените фармакодинамический эффект TPN-101 на нейродегенерацию, измеренный по изменениям уровней спинномозговой жидкости и легких нейрофиламентов в крови (NfL).
Временное ограничение: 48 недель
48 недель
Оценить клинический эффект TPN-101, измеряемый изменениями в баллах по Шкале оценки прогрессирующего надъядерного паралича (PSPRS).
Временное ограничение: 48 недель
PSPRS состоит из 28 пунктов в шести категориях: повседневная деятельность (по анамнезу), поведение, бульбарная, моторика глаз, моторика конечностей и походка/средняя линия. Баллы варьируются от 0 до 100, каждый пункт оценивается от 0 до 2 (шесть пунктов) или от 0 до 4 (22 пункта), при этом более низкие баллы указывают на лучшее клиническое и функциональное состояние.
48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Transposon Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 октября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TPN-101-PSP-201

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ТПН-101, 400 мг/сут.

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Qatar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться