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進行性核上性麻痺（PSP）患者におけるTPN-101の第2a相試験

2023年7月12日 更新者：Transposon Therapeutics, Inc.
これは、PSP を有する TPN-101 患者の安全性と忍容性を評価する第 2a 相試験です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、PSP患者を対象とした非盲検治療段階を伴う第2a相多施設無作為化二重盲検プラセボ対照並行群4群試験です。 この研究には、6 週間のスクリーニング期間、24 週間の二重盲検治療期間、24 週間の非盲検治療期間、および治療後 4 週間のフォローアップ来院が含まれます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

40

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

41年～86年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 進行性核上性麻痺（PSP）の臨床診断
  2. 5年未満のPSP症状の存在
  3. -すべての研究訪問に患者に同行する信頼できる介護者/情報提供者がいます。
  4. -スクリーニング時のミニメンタルステート試験（MMSE）で18以上のスコア
  5. -患者は、スクリーニング時に熟練した介護施設または認知症ケア施設の外に居住している必要があり、そのような施設への入院を計画してはなりません。 生活保護施設への入居が許可されています

除外基準:

患者は、次の基準のいずれも満たしてはなりません。

  1. -他の重大な神経学的または精神学的障害の存在
  2. 臨床的に重大な脳異常の病歴
  3. レボドパに反応する小脳性運動失調、舞踏病性アテトーゼ、初期の症候性自律神経機能障害、または中等度から重度の安静時振戦の存在
  4. -血清または血漿プログラニュリンレベルの既知の病歴 正常な患者の平均より1標準偏差未満
  5. -TARDBP、GRN、CHMPB2、または VCP 遺伝子における疾患関連変異の既知の存在;またはその他の前頭側頭葉変性症の原因となる遺伝子で、根底にあるタウの病理に関連していない
  6. -臨床的に重要な血液、内分泌、心血管、腎臓、肝臓、または胃腸の疾患の病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
プラセボを 1 日 1 回 24 週間 (二重盲検治療)、続いて 400 mg/日 TPN-101 を 24 週間 (非盲検治療)。
実験的：TPN-101、ドーズA
薬：TPN-101、100mg/日
治験薬 TPN-101 を 100 mg/日 1 日 1 回 24 週間 (二重盲検)、続いて 400 mg/日 TPN-101 を 24 週間 (非盲検治療)。
実験的：TPN-101、ドーズB
薬：TPN-101 200mg/日
治験薬 TPN-101 を 200 mg/日、1 日 1 回 24 週間 (二重盲検)、続いて 400 mg/日 TPN-101 を 24 週間 (非盲検治療)。
実験的：TPN-101、ドーズC
薬：TPN-101 400mg/日
治験薬TPN-101を1日1回400mg/日で24週間（二重盲検治療）、続いてTPN-101を400mg/日で24週間（非盲検治療）。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
進行性核上性麻痺 (PSP) 患者における TPN-101 の安全性と忍容性を評価する
時間枠：48週間
PSP患者に最大48週間投与されたTPN-101対プラセボに関連して自発的に報告された治療に起因する有害事象（TEAE）の発生率と重症度
48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿および脳脊髄液 (CSF) 中の TPN-101 の濃度によって測定される TPN-101 の薬物動態の評価
時間枠：48週間
48週間
CSF および血中神経フィラメント光 (NfL) のレベルの変化によって測定される神経変性に対する TPN-101 の薬力学的効果を評価する
時間枠：48週間
48週間
進行性核上性麻痺評価尺度 (PSPRS) のスコアの変化によって測定される TPN-101 の臨床効果を評価する
時間枠：48週間
PSPRS は、日常活動 (病歴別)、行動、眼球運動、眼球運動、四肢運動、歩行/正中線の 6 つのカテゴリの 28 項目で構成されています。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、各項目は 0 ～ 2 (6 項目) または 0 ～ 4 (22 項目) で評価され、スコアが低いほど臨床的および機能的状態が良好であることを示します。
48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Transposon Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年10月15日

一次修了 (推定)

2023年12月31日

研究の完了 (推定)

2023年12月31日

試験登録日

最初に提出

2021年7月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年7月29日

最初の投稿 (実際)

2021年8月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月12日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TPN-101-PSP-201

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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