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Un estudio de fase 2a de TPN-101 en pacientes con parálisis supranuclear progresiva (PSP)

12 de julio de 2023 actualizado por: Transposon Therapeutics, Inc.
Este es un estudio de fase 2a para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de los pacientes con PSP con TPN-101.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2a multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo, de 4 brazos con una fase de tratamiento de etiqueta abierta en pacientes con PSP. Este estudio incluye un Período de selección de 6 semanas, un Período de tratamiento doble ciego de 24 semanas, un Período de tratamiento abierto de 24 semanas y una Visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

41 años a 86 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico clínico de probable parálisis supranuclear progresiva (PSP)
  2. Presencia de síntomas de PSP durante menos de 5 años
  3. Tiene un cuidador/informante confiable para acompañar al paciente a todas las visitas del estudio.
  4. Puntuación ≥ 18 en el Mini examen del estado mental (MMSE) en la selección
  5. El paciente debe residir fuera de un centro de enfermería especializada o un centro de atención de la demencia en el momento de la Evaluación, y no se debe planificar la admisión a dicho centro. Se permite la residencia en un centro de vida asistida

Criterio de exclusión:

Los pacientes no deben cumplir ninguno de los siguientes criterios:

  1. Presencia de otros trastornos neurológicos o psiquiátricos significativos
  2. Antecedentes de anomalía cerebral clínicamente significativa
  3. Presencia de ataxia cerebelosa, coreoatetosis, disfunción autonómica sintomática temprana o temblor en reposo de moderado a intenso, que responde a levodopa
  4. Antecedentes conocidos de nivel de progranulina sérica o plasmática inferior a una desviación estándar por debajo de la media normal del paciente
  5. Presencia conocida de mutación asociada a la enfermedad en los genes TARDBP, GRN, CHMPB2 o VCP; o cualquier otro gen causante de la degeneración del lóbulo frontotemporal no asociado con la patología subyacente de tau
  6. Antecedentes de enfermedades hematológicas, endocrinas, cardiovasculares, renales, hepáticas o gastrointestinales clínicamente significativas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).
Experimental: TPN-101, dosis A
Droga: TPN-101, 100 mg/día
100 mg/día del fármaco en investigación del estudio TPN-101 una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).
Experimental: TPN-101, dosis B
Droga: TPN-101, 200 mg/día
200 mg/día del fármaco en investigación del estudio TPN-101 una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).
Experimental: TPN-101, Dosis C
Droga: TPN-101, 400 mg/día
400 mg/día del fármaco en investigación del estudio TPN-101 una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de TPN-101 en pacientes con parálisis supranuclear progresiva (PSP)
Periodo de tiempo: 48 semanas
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) informados espontáneamente asociados con TPN-101 versus placebo administrado durante hasta 48 semanas en pacientes con PSP
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la farmacocinética de TPN-101 medida por las concentraciones de TPN-101 en plasma y líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas
Evaluar el efecto farmacodinámico de TPN-101 en la neurodegeneración medido por cambios en los niveles de LCR y neurofilamento ligero en sangre (NfL)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas
Evaluar el efecto clínico de TPN-101 medido por cambios en la puntuación en la Escala de calificación de parálisis supranuclear progresiva (PSPRS)
Periodo de tiempo: 48 semanas
El PSPRS se compone de 28 ítems en seis categorías: actividades diarias (por historial), comportamiento, bulbar, motor ocular, motor de las extremidades y marcha/línea media. Las puntuaciones van de 0 a 100, cada elemento se califica de 0 a 2 (seis elementos) o de 0 a 4 (22 elementos), y las puntuaciones más bajas indican un mejor estado clínico y funcional.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Transposon Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de octubre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

6 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TPN-101-PSP-201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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