Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2a TPN-101 u pacientů s progresivní supranukleární obrnou (PSP)

2. dubna 2026 aktualizováno: Transposon Therapeutics, Inc.
Toto je studie fáze 2a k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti pacientů s TPN-101 s PSP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a s paralelními skupinami se 4 rameny s otevřenou fází léčby u pacientů s PSP. Tato studie zahrnuje 6týdenní screeningové období, 24týdenní dvojitě zaslepené léčebné období, 24týdenní otevřené léčebné období a následnou návštěvu 4 týdny po léčbě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

41 let až 86 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza pravděpodobné progresivní supranukleární obrny (PSP)
  2. Přítomnost symptomů PSP po dobu kratší než 5 let
  3. Má spolehlivého pečovatele/informátora, který doprovází pacienta na všechny studijní návštěvy.
  4. Skóre ≥ 18 na Mini Mental State Exam (MMSE) při screeningu
  5. Pacient musí v době screeningu pobývat mimo kvalifikované ošetřovatelské zařízení nebo zařízení pro péči o demence a přijetí do takového zařízení nesmí být plánováno. Pobyt v zařízení pro asistované bydlení je povolen

Kritéria vyloučení:

Pacienti nesmí splňovat žádné z následujících kritérií:

  1. Přítomnost dalších významných neurologických nebo psychiatrických poruch
  2. Anamnéza klinicky významné mozkové abnormality
  3. Přítomnost cerebelární ataxie, choreoatetózy, časné symptomatické autonomní dysfunkce nebo středně těžkého až těžkého klidového třesu, reagujícího na levodopu
  4. Známá anamnéza hladiny progranulinu v séru nebo plazmě méně než jedna standardní odchylka pod normálním průměrem pacienta
  5. Známá přítomnost mutace související s onemocněním v genech TARDBP, GRN, CHMPB2 nebo VCP; nebo jakékoli jiné geny způsobující frontotemporální lobární degeneraci, které nejsou spojeny se základní patologií tau
  6. Anamnéza klinicky významných hematologických, endokrinních, kardiovaskulárních, ledvinových, jaterních nebo gastrointestinálních onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo jednou denně po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepená léčba) a následně 400 mg/den TPN-101 po dobu 24 týdnů (otevřená léčba).
Experimentální: TPN-101, dávka A
Lék: TPN-101, 100 mg/den
100 mg/den studijního hodnoceného léku TPN-101 jednou denně po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepená léčba) a následně 400 mg/den TPN-101 po dobu 24 týdnů (otevřená léčba).
Experimentální: TPN-101, dávka B
Lék: TPN-101, 200 mg/den
200 mg/den studijního hodnoceného léku TPN-101 jednou denně po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepená léčba) a následně 400 mg/den TPN-101 po dobu 24 týdnů (otevřená léčba).
Experimentální: TPN-101, dávka C
Lék: TPN-101, 400 mg/den
400 mg/den studijního hodnoceného léku TPN-101 jednou denně po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepená léčba) a následně 400 mg/den TPN-101 po dobu 24 týdnů (otevřená léčba).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit bezpečnost a snášenlivost TPN-101 u pacientů s progresivní supranukleární obrnou (PSP)
Časové okno: 48 týdnů
Výskyt a závažnost spontánně hlášených nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) spojených s TPN-101 vs. placebo podávaným po dobu až 48 týdnů u pacientů s PSP
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posuďte farmakokinetiku TPN-101 měřenou koncentracemi TPN-101 v plazmě a mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Posuďte farmakodynamický účinek TPN-101 na neurodegeneraci měřený změnami v hladinách CSF a krevního neurofilamentového světla (NfL)
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Posuďte klinický účinek TPN-101 měřený změnami ve skóre na stupnici progresivní supranukleární obrny (PSPRS)
Časové okno: 48 týdnů
PSPRS se skládá z 28 položek v šesti kategoriích: denní aktivity (podle historie), chování, bulbární, oční motorika, motorika končetin a chůze/střední čára. Skóre se pohybuje od 0 do 100, každá položka je hodnocena 0-2 (šest položek) nebo 0-4 (22 položek), přičemž nižší skóre ukazuje na lepší klinický a funkční stav.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

24. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

24. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TPN-101-PSP-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Progresivní supranukleární obrna

Klinické studie na TPN-101, 400 mg/den

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit