Um estudo de fase 2a de TPN-101 em pacientes com paralisia supranuclear progressiva (PSP)
2 de abril de 2026 atualizado por: Transposon Therapeutics, Inc.
Este é um estudo de Fase 2a para avaliar a segurança e tolerabilidade de pacientes TPN-101 com PSP.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico de Fase 2a, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, estudo de 4 braços com uma fase de tratamento aberto em pacientes com PSP.
Este estudo inclui um período de triagem de 6 semanas, um período de tratamento duplo-cego de 24 semanas, um período de tratamento aberto de 24 semanas e uma visita de acompanhamento 4 semanas após o tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
42
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Quest Research Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Irving Center for Clinical and Translational Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
41 anos a 86 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de provável paralisia supranuclear progressiva (PSP)
- Presença de sintomas de PSP por menos de 5 anos
- Tem um cuidador/informante confiável para acompanhar o paciente em todas as visitas do estudo.
- Pontuação ≥ 18 no Mini Exame do Estado Mental (MEEM) na Triagem
- O paciente deve residir fora de uma instalação de enfermagem especializada ou instalação de tratamento de demência no momento da triagem, e a admissão em tal instalação não deve ser planejada. Residência em uma instalação de vida assistida é permitida
Critério de exclusão:
Os pacientes não devem atender a nenhum dos seguintes critérios:
- Presença de outros distúrbios neurológicos ou psiquiátricos significativos
- História de anormalidade cerebral clinicamente significativa
- Presença de ataxia cerebelar, coreoatetose, disfunção autonômica sintomática precoce ou tremor de repouso moderado a grave, responsivo à levodopa
- História conhecida de nível sérico ou plasmático de progranulina inferior a um desvio padrão abaixo da média normal do paciente
- Presença conhecida de mutação associada à doença nos genes TARDBP, GRN, CHMPB2 ou VCP; ou qualquer outro gene causador de degeneração lobar frontotemporal não associado à patologia tau subjacente
- História de doença hematológica, endócrina, cardiovascular, renal, hepática ou gastrointestinal clinicamente significativa
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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Placebo uma vez ao dia por 24 semanas (tratamento duplo-cego) seguido por 400 mg/dia de TPN-101 por 24 semanas (tratamento aberto).
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Experimental: TPN-101, Dose A
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100 mg/dia do medicamento experimental do estudo TPN-101 uma vez ao dia por 24 semanas (tratamento duplo-cego) seguido por 400 mg/dia TPN-101 por 24 semanas (tratamento aberto).
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Experimental: TPN-101, Dose B
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200 mg/dia do medicamento experimental do estudo TPN-101 uma vez ao dia por 24 semanas (tratamento duplo-cego) seguido por 400 mg/dia TPN-101 por 24 semanas (tratamento aberto).
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Experimental: TPN-101, Dose C
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400 mg/dia do medicamento experimental do estudo TPN-101 uma vez ao dia por 24 semanas (tratamento duplo-cego) seguido por 400 mg/dia TPN-101 por 24 semanas (tratamento aberto).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a segurança e tolerabilidade do TPN-101 em pacientes com paralisia supranuclear progressiva (PSP)
Prazo: 48 semanas
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Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relatados espontaneamente associados a TPN-101 v. placebo administrado por até 48 semanas em pacientes com PSP
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48 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie a farmacocinética do TPN-101 conforme medido pelas concentrações de TPN-101 no plasma e líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: 48 semanas
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48 semanas
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Avaliar o efeito farmacodinâmico de TPN-101 na neurodegeneração, conforme medido por alterações nos níveis de LCR e luz de neurofilamento sanguíneo (NfL)
Prazo: 48 semanas
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48 semanas
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Avalie o efeito clínico de TPN-101 conforme medido por alterações na pontuação na Escala de Avaliação de Paralisia Supranuclear Progressiva (PSPRS)
Prazo: 48 semanas
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O PSPRS é composto por 28 itens em seis categorias: atividades diárias (por histórico), comportamento, bulbar, motor ocular, motor dos membros e marcha/linha média.
As pontuações variam de 0 a 100, cada item é graduado de 0 a 2 (seis itens) ou de 0 a 4 (22 itens), com pontuações mais baixas indicando melhor estado clínico e funcional.
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48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
24 de fevereiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
24 de março de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
6 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças oculares
- Tauopatias
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Doenças dos Gânglios da Base
- Doenças do Nervo Craniano
- Oftalmoplegia
- Distúrbios da motilidade ocular
- Paralisia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Paralisia Supranuclear Progressiva
Outros números de identificação do estudo
- TPN-101-PSP-201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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