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Eine Phase-2a-Studie zu TPN-101 bei Patienten mit progressiver supranukleärer Lähmung (PSP)

12. Juli 2023 aktualisiert von: Transposon Therapeutics, Inc.
Dies ist eine Phase-2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von TPN-101-Patienten mit PSP.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, vierarmige Parallelgruppenstudie der Phase 2a mit einer unverblindeten Behandlungsphase bei Patienten mit PSP. Diese Studie umfasst einen 6-wöchigen Screening-Zeitraum, einen 24-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraum, einen 24-wöchigen Open-Label-Behandlungszeitraum und einen Nachuntersuchungsbesuch 4 Wochen nach der Behandlung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

41 Jahre bis 86 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinische Diagnose einer wahrscheinlichen progressiven supranukleären Blickparese (PSP)
  2. Vorhandensein von PSP-Symptomen seit weniger als 5 Jahren
  3. Hat einen zuverlässigen Betreuer/Informanten, der den Patienten zu allen Studienbesuchen begleitet.
  4. Ergebnis ≥ 18 beim Mini Mental State Exam (MMSE) beim Screening
  5. Der Patient muss sich zum Zeitpunkt des Screenings außerhalb einer qualifizierten Pflegeeinrichtung oder einer Demenzpflegeeinrichtung aufhalten, und die Aufnahme in eine solche Einrichtung darf nicht geplant werden. Der Aufenthalt in einer Einrichtung für betreutes Wohnen ist erlaubt

Ausschlusskriterien:

Die Patienten dürfen keines der folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Vorhandensein anderer signifikanter neurologischer oder psychiatrischer Störungen
  2. Anamnese einer klinisch signifikanten Hirnanomalie
  3. Vorhandensein von zerebellärer Ataxie, Choreoathetose, früher symptomatischer autonomer Dysfunktion oder mäßigem bis schwerem Ruhetremor, die auf Levodopa ansprechen
  4. Anamnestisch bekannter Serum- oder Plasma-Progranulinspiegel von weniger als einer Standardabweichung unter dem normalen Mittelwert des Patienten
  5. Bekanntes Vorhandensein einer krankheitsassoziierten Mutation in TARDBP-, GRN-, CHMPB2- oder VCP-Genen; oder andere ursächliche Gene für die frontotemporale Lobärdegeneration, die nicht mit der zugrunde liegenden Tau-Pathologie assoziiert sind
  6. Vorgeschichte klinisch signifikanter hämatologischer, endokriner, kardiovaskulärer, renaler, hepatischer oder gastrointestinaler Erkrankungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo einmal täglich für 24 Wochen (doppelblinde Behandlung), gefolgt von 400 mg/Tag TPN-101 für 24 Wochen (offene Behandlung).
Experimental: TPN-101, Dosis A
Arzneimittel: TPN-101, 100 mg/Tag
100 mg/Tag des Studienprüfmedikaments TPN-101 einmal täglich für 24 Wochen (doppelblinde Behandlung), gefolgt von 400 mg/Tag TPN-101 für 24 Wochen (offene Behandlung).
Experimental: TPN-101, Dosis B
Arzneimittel: TPN-101, 200 mg/Tag
200 mg/Tag des Studienprüfmedikaments TPN-101 einmal täglich für 24 Wochen (doppelblinde Behandlung), gefolgt von 400 mg/Tag TPN-101 für 24 Wochen (offene Behandlung).
Experimental: TPN-101, Dosis C
Arzneimittel: TPN-101, 400 mg/Tag
400 mg/Tag des Studienprüfmedikaments TPN-101 einmal täglich für 24 Wochen (doppelblinde Behandlung), gefolgt von 400 mg/Tag TPN-101 für 24 Wochen (offene Behandlung).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von TPN-101 bei Patienten mit progressiver supranukleärer Lähmung (PSP)
Zeitfenster: 48 Wochen
Inzidenz und Schweregrad von spontan gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Zusammenhang mit TPN-101 im Vergleich zu Placebo, das bei Patienten mit PSP für bis zu 48 Wochen verabreicht wurde
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Pharmakokinetik von TPN-101, gemessen anhand der Konzentrationen von TPN-101 in Plasma und Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
Bewerten Sie die pharmakodynamische Wirkung von TPN-101 auf die Neurodegeneration, gemessen anhand von Änderungen der Werte von CSF und Blood Neurofilament Light (NfL)
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
Bewerten Sie die klinische Wirkung von TPN-101, gemessen an den Änderungen der Punktzahl auf der Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS).
Zeitfenster: 48 Wochen
Das PSPRS besteht aus 28 Elementen in sechs Kategorien: tägliche Aktivitäten (nach Vorgeschichte), Verhalten, Bulbus, Augenmotorik, Gliedmaßenmotorik und Gangart/Mittellinie. Die Werte reichen von 0 bis 100, jeder Punkt wird mit 0-2 (sechs Punkte) oder 0-4 (22 Punkte) bewertet, wobei niedrigere Punkte einen besseren klinischen und funktionellen Zustand anzeigen.
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TPN-101-PSP-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Klinische Studien zur TPN-101, 400 mg/Tag

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