Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase 2a su TPN-101 in pazienti con paralisi sopranucleare progressiva (PSP)

2 aprile 2026 aggiornato da: Transposon Therapeutics, Inc.
Questo è uno studio di fase 2a per valutare la sicurezza e la tollerabilità dei pazienti con PSP TPN-101.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico di Fase 2a, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli controllato con placebo, a 4 bracci con una fase di trattamento in aperto in pazienti con PSP. Questo studio include un periodo di screening di 6 settimane, un periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane, un periodo di trattamento in aperto di 24 settimane e una visita di follow-up 4 settimane dopo il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 41 anni a 86 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica di probabile paralisi sopranucleare progressiva (PSP)
  2. Presenza di sintomi PSP per meno di 5 anni
  3. Ha un caregiver/informatore affidabile che accompagni il paziente a tutte le visite dello studio.
  4. Punteggio ≥ 18 al Mini Mental State Exam (MMSE) allo Screening
  5. Il paziente deve risiedere al di fuori di una struttura infermieristica qualificata o di una struttura per la cura della demenza al momento dello screening e il ricovero in tale struttura non deve essere pianificato. È consentita la residenza in una struttura di residenza assistita

Criteri di esclusione:

I pazienti non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri:

  1. Presenza di altri disturbi neurologici o psichiatrici significativi
  2. Storia di anomalie cerebrali clinicamente significative
  3. Presenza di atassia cerebellare, coreoatetosi, disfunzione autonomica sintomatica precoce o tremore a riposo da moderato a grave, responsivo alla levodopa
  4. Anamnesi nota di livelli sierici o plasmatici di progranulina inferiori a una deviazione standard al di sotto della media normale del paziente
  5. Presenza nota di mutazione associata alla malattia nei geni TARDBP, GRN, CHMPB2 o VCP; o qualsiasi altro gene causativo della degenerazione lobare frontotemporale non associato alla sottostante patologia tau
  6. Storia di malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare, renale, epatica o gastrointestinale clinicamente significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo una volta al giorno per 24 settimane (trattamento in doppio cieco) seguito da 400 mg/die di TPN-101 per 24 settimane (trattamento in aperto).
Sperimentale: TPN-101, Dose A
Droga: TPN-101, 100 mg/giorno
100 mg/giorno del farmaco sperimentale in studio TPN-101 una volta al giorno per 24 settimane (trattamento in doppio cieco) seguito da 400 mg/giorno di TPN-101 per 24 settimane (trattamento in aperto).
Sperimentale: TPN-101, Dose B
Droga: TPN-101, 200 mg/giorno
200 mg/giorno del farmaco sperimentale in studio TPN-101 una volta al giorno per 24 settimane (trattamento in doppio cieco) seguito da 400 mg/giorno di TPN-101 per 24 settimane (trattamento in aperto).
Sperimentale: TPN-101, Dose C
Droga: TPN-101, 400 mg/giorno
400 mg/giorno del farmaco sperimentale in studio TPN-101 una volta al giorno per 24 settimane (trattamento in doppio cieco) seguito da 400 mg/giorno di TPN-101 per 24 settimane (trattamento in aperto).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di TPN-101 in pazienti con paralisi sopranucleare progressiva (PSP)
Lasso di tempo: 48 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) segnalati spontaneamente associati a TPN-101 vs. placebo somministrato per un massimo di 48 settimane in pazienti con PSP
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la farmacocinetica di TPN-101 misurata dalle concentrazioni di TPN-101 nel plasma e nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Valutare l'effetto farmacodinamico di TPN-101 sulla neurodegenerazione misurato dai cambiamenti nei livelli di CSF e luce del neurofilamento del sangue (NfL)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Valutare l'effetto clinico di TPN-101 misurato dai cambiamenti nel punteggio sulla scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva (PSPRS)
Lasso di tempo: 48 settimane
Il PSPRS è composto da 28 elementi in sei categorie: attività quotidiane (per anamnesi), comportamento, bulbo, motore oculare, motore degli arti e andatura/linea mediana. I punteggi vanno da 0 a 100, ogni elemento è classificato 0-2 (sei elementi) o 0-4 (22 elementi), con punteggi più bassi che indicano un migliore stato clinico e funzionale.
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

24 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

24 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

6 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TPN-101-PSP-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su TPN-101, 400 mg/giorno

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Bangladesh

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi