Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2a TPN-101 u pacjentów z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP)

2 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Transposon Therapeutics, Inc.
Jest to badanie fazy 2a mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji pacjentów z TPN-101 z PSP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2a w grupach równoległych, z 4 ramionami, z otwartą fazą leczenia pacjentów z PSP. Badanie to obejmuje 6-tygodniowy okres badań przesiewowych, 24-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, 24-tygodniowy okres leczenia metodą otwartej próby oraz wizytę kontrolną 4 tygodnie po leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

41 lat do 86 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie kliniczne prawdopodobnego postępującego porażenia nadjądrowego (PSP)
  2. Obecność objawów PSP krócej niż 5 lat
  3. Ma godnego zaufania opiekuna/informatora, który towarzyszy pacjentowi na wszystkich wizytach studyjnych.
  4. Uzyskać wynik ≥ 18 na Mini Mental State Exam (MMSE) podczas badania przesiewowego
  5. Pacjent musi przebywać poza wykwalifikowaną placówką opiekuńczą lub placówką opieki dla osób z demencją w czasie badania przesiewowego, a przyjęcie do takiej placówki nie może być planowane. Dozwolony jest pobyt w domu pomocy społecznej

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

  1. Obecność innych istotnych zaburzeń neurologicznych lub psychiatrycznych
  2. Historia klinicznie istotnych nieprawidłowości mózgu
  3. Obecność ataksji móżdżkowej, choreoatetozy, wczesnych objawowych dysfunkcji układu autonomicznego lub umiarkowanego do ciężkiego drżenia spoczynkowego, reagującego na lewodopę
  4. Znany w przeszłości poziom progranuliny w surowicy lub osoczu mniejszy niż jedno odchylenie standardowe poniżej normalnej średniej pacjenta
  5. Znana obecność mutacji związanej z chorobą w genach TARDBP, GRN, CHMPB2 lub VCP; lub jakiekolwiek inne geny sprawcze zwyrodnienia płata czołowo-skroniowego niezwiązane z podstawową patologią tau
  6. Historia klinicznie istotnych chorób hematologicznych, endokrynologicznych, sercowo-naczyniowych, nerek, wątroby lub przewodu pokarmowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo raz dziennie przez 24 tygodnie (leczenie metodą podwójnie ślepej próby), a następnie 400 mg/dobę TPN-101 przez 24 tygodnie (leczenie otwarte).
Eksperymentalny: TPN-101, Dawka A
Lek: TPN-101, 100 mg/dzień
100 mg/dobę badanego leku TPN-101 raz dziennie przez 24 tygodnie (leczenie metodą podwójnie ślepej próby), a następnie 400 mg/dobę TPN-101 przez 24 tygodnie (leczenie otwarte).
Eksperymentalny: TPN-101, Dawka B
Lek: TPN-101, 200 mg/dzień
200 mg/dobę badanego leku TPN-101 raz dziennie przez 24 tygodnie (leczenie metodą podwójnie ślepej próby), a następnie 400 mg/dobę TPN-101 przez 24 tygodnie (leczenie otwarte).
Eksperymentalny: TPN-101, Dawka C
Lek: TPN-101, 400 mg/dzień
400 mg/dobę badanego leku TPN-101 raz dziennie przez 24 tygodnie (leczenie metodą podwójnie ślepej próby), a następnie 400 mg/dobę TPN-101 przez 24 tygodnie (leczenie otwarte).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji TPN-101 u pacjentów z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP)
Ramy czasowe: 48 tygodni
Częstość występowania i nasilenie spontanicznie zgłaszanych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) związanych z TPN-101 w porównaniu z placebo podawanym przez okres do 48 tygodni pacjentom z PSP
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić farmakokinetykę TPN-101 mierzoną na podstawie stężeń TPN-101 w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Ocena wpływu farmakodynamicznego TPN-101 na neurodegenerację mierzoną zmianami poziomu CSF i światła neurofilamentów we krwi (NfL)
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Ocena efektu klinicznego TPN-101 mierzonego zmianami w punktacji w Skali Oceny Postępującego Porażenia Nadjądrowego (PSPRS)
Ramy czasowe: 48 tygodni
PSPRS składa się z 28 pozycji w sześciu kategoriach: codzienne czynności (według historii), zachowanie, ruch opuszkowy, motoryka gałek ocznych, motoryka kończyn i chód/linia środkowa. Wyniki wahają się od 0 do 100, każda pozycja jest oceniana w skali 0-2 (sześć pozycji) lub 0-4 (22 pozycje), przy czym niższe wyniki wskazują na lepszy stan kliniczny i funkcjonalny.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TPN-101-PSP-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Postępujące porażenie nadjądrowe

Badania kliniczne na TPN-101, 400 mg/dzień

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj