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Une étude de phase 2a du TPN-101 chez des patients atteints de paralysie supranucléaire progressive (PSP)

12 juillet 2023 mis à jour par: Transposon Therapeutics, Inc.
Il s'agit d'une étude de phase 2a visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité des patients TPN-101 atteints de PSP.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2a multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à 4 groupes parallèles avec une phase de traitement en ouvert chez des patients atteints de PSP. Cette étude comprend une période de dépistage de 6 semaines, une période de traitement en double aveugle de 24 semaines, une période de traitement en ouvert de 24 semaines et une visite de suivi 4 semaines après le traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

41 ans à 86 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic clinique de probable paralysie supranucléaire progressive (PSP)
  2. Présence de symptômes de PSP depuis moins de 5 ans
  3. A un soignant / informateur fiable pour accompagner le patient à toutes les visites d'étude.
  4. Score ≥ 18 au mini-examen de l'état mental (MMSE) lors du dépistage
  5. Le patient doit résider à l'extérieur d'un établissement de soins infirmiers qualifié ou d'un établissement de soins pour personnes atteintes de démence au moment du dépistage, et l'admission dans un tel établissement ne doit pas être planifiée. La résidence dans une résidence-services est autorisée

Critère d'exclusion:

Les patients ne doivent répondre à aucun des critères suivants :

  1. Présence d'autres troubles neurologiques ou psychiatriques importants
  2. Antécédents d'anomalie cérébrale cliniquement significative
  3. Présence d'ataxie cérébelleuse, de choréoathétose, de dysfonctionnement autonome symptomatique précoce ou de tremblement de repos modéré à sévère, répondant à la lévodopa
  4. Antécédents connus de taux de progranuline sérique ou plasmatique inférieur à un écart type en dessous de la moyenne normale du patient
  5. Présence connue d'une mutation associée à la maladie dans les gènes TARDBP, GRN, CHMPB2 ou VCP ; ou tout autre gène responsable de la dégénérescence lobaire frontotemporale non associé à une pathologie tau sous-jacente
  6. Antécédents de maladie hématologique, endocrinienne, cardiovasculaire, rénale, hépatique ou gastro-intestinale cliniquement significative

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo une fois par jour pendant 24 semaines (traitement en double aveugle) suivi de 400 mg/jour de TPN-101 pendant 24 semaines (traitement en ouvert).
Expérimental: TPN-101, Dose A
Médicament: TPN-101, 100 mg/jour
100 mg/jour du médicament expérimental TPN-101 une fois par jour pendant 24 semaines (traitement en double aveugle) suivi de 400 mg/jour de TPN-101 pendant 24 semaines (traitement en ouvert).
Expérimental: TPN-101, Dose B
Médicament: TPN-101, 200 mg/jour
200 mg/jour du médicament expérimental TPN-101 une fois par jour pendant 24 semaines (traitement en double aveugle) suivi de 400 mg/jour de TPN-101 pendant 24 semaines (traitement en ouvert).
Expérimental: TPN-101, Dose C
Médicament: TPN-101, 400 mg/jour
400 mg/jour du médicament expérimental TPN-101 une fois par jour pendant 24 semaines (traitement en double aveugle) suivi de 400 mg/jour de TPN-101 pendant 24 semaines (traitement en ouvert).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du TPN-101 chez les patients atteints de paralysie supranucléaire progressive (PSP)
Délai: 48 semaines
Incidence et gravité des événements indésirables apparus sous traitement (EIAT) spontanément signalés associés au TPN-101 par rapport au placebo administré pendant jusqu'à 48 semaines chez les patients atteints de PSP
48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la pharmacocinétique du TPN-101 telle que mesurée par les concentrations de TPN-101 dans le plasma et le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: 48 semaines
48 semaines
Évaluer l'effet pharmacodynamique du TPN-101 sur la neurodégénérescence tel que mesuré par les changements dans les niveaux de LCR et de lumière des neurofilaments sanguins (NfL)
Délai: 48 semaines
48 semaines
Évaluer l'effet clinique du TPN-101 tel que mesuré par les changements de score sur l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSPRS)
Délai: 48 semaines
Le PSPRS est composé de 28 éléments répartis en six catégories : activités quotidiennes (par historique), comportement, bulbaire, moteur oculaire, moteur des membres et démarche/ligne médiane. Les scores vont de 0 à 100, chaque élément est noté de 0 à 2 (six éléments) ou de 0 à 4 (22 éléments), les scores inférieurs indiquant un meilleur état clinique et fonctionnel.
48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Transposon Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 octobre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2021

Première publication (Réel)

6 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TPN-101-PSP-201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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