진행성 핵상 마비(PSP) 환자를 대상으로 한 TPN-101의 2a상 연구
2026년 4월 2일 업데이트: Transposon Therapeutics, Inc.
이것은 PSP가 있는 TPN-101 환자의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 2a상 연구입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
이것은 PSP 환자를 대상으로 공개 라벨 치료 단계를 진행하는 2a상 다중 센터, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 병렬 그룹, 4군 연구입니다.
이 연구는 6주 스크리닝 기간, 24주 이중 맹검 치료 기간, 24주 공개 라벨 치료 기간 및 치료 4주 후 추적 방문을 포함합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
42
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- QUEST Research Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Irving Center for Clinical and Translational Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
41년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 가능한 진행성 핵상 마비 (PSP)의 임상 진단
- 5년 미만 동안 PSP 증상의 존재
- 모든 연구 방문에 환자를 동반할 신뢰할 수 있는 간병인/정보 제공자가 있습니다.
- 스크리닝 시 간이 정신 상태 검사(MMSE)에서 18점 이상
- 환자는 스크리닝 시점에 전문 요양 시설 또는 치매 치료 시설 외부에 거주해야 하며 이러한 시설에 입소할 계획을 세워서는 안 됩니다. 생활 보조 시설에 거주할 수 있습니다.
제외 기준:
환자는 다음 기준을 충족하지 않아야 합니다.
- 다른 중요한 신경학적 또는 정신과적 장애의 존재
- 임상적으로 중요한 뇌 이상의 병력
- 소뇌 운동실조증, 무도무정위운동증, 초기 증상이 있는 자율 신경 기능 장애 또는 레보도파에 반응하는 중등도에서 중증의 떨림이 있는 경우
- 정상 환자 평균보다 1 표준 편차 미만인 혈청 또는 혈장 프로그래눌린 수치의 알려진 이력
- TARDBP, GRN, CHMPB2 또는 VCP 유전자에서 질병 관련 돌연변이의 알려진 존재; 또는 근본적인 타우 병리와 관련되지 않은 다른 전측두엽 변성 원인 유전자
- 임상적으로 유의한 혈액, 내분비, 심혈관, 신장, 간 또는 위장관 질환의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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24주 동안 1일 1회 위약(이중 맹검 치료)에 이어 24주 동안 400mg/일 TPN-101(개방 라벨 치료).
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실험적: TPN-101, 용량 A
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24주 동안 1일 1회 연구 약물 TPN-101 100mg/일(이중 맹검 치료)에 이어서 24주 동안 400mg/일 TPN-101(개방 라벨 치료).
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실험적: TPN-101, 용량 B
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연구 약물 TPN-101 200mg/일 24주 동안 1일 1회(이중 맹검 치료) 이후 24주 동안 400mg/일 TPN-101(개방 라벨 치료).
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실험적: TPN-101, 용량 C
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연구 약물 TPN-101 400mg/일 24주 동안 1일 1회(이중 맹검 치료) 이후 24주 동안 TPN-101 400mg/일(개방 라벨 치료).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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진행성 핵상 마비(PSP) 환자에서 TPN-101의 안전성 및 내약성 평가
기간: 48주
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PSP 환자에서 최대 48주 동안 TPN-101 대 위약 투여와 관련하여 자발적으로 보고된 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률 및 중증도
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48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 및 뇌척수액(CSF) 내 TPN-101의 농도로 측정한 TPN-101의 약동학 평가
기간: 48주
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48주
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CSF 및 혈액 신경필라멘트 광(NfL) 수준의 변화로 측정되는 신경변성에 대한 TPN-101의 약력학적 효과를 평가합니다.
기간: 48주
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48주
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진행성 핵상 마비 평가 척도(PSPRS)의 점수 변화로 측정한 TPN-101의 임상 효과를 평가합니다.
기간: 48주
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PSPRS는 일상 활동(이력별), 행동, 구근, 안구 운동, 사지 운동 및 보행/정중선의 6개 범주에 28개 항목으로 구성됩니다.
점수 범위는 0에서 100까지이며 각 항목은 0-2(6개 항목) 또는 0-4(22개 항목)로 등급이 매겨지며 점수가 낮을수록 더 나은 임상 및 기능 상태를 나타냅니다.
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48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 12일
기본 완료 (실제)
2024년 2월 24일
연구 완료 (실제)
2024년 3월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 29일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
TPN-101, 400mg/일에 대한 임상 시험
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Transposon Therapeutics, Inc.종료됨
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Transposon Therapeutics, Inc.완전한
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Nanjing Nutrabuilding Bio-tech Co., Ltd.Biofortis, Merieux NutriSciences모병
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QED Therapeutics, a BridgeBio company초대로 등록연골무형성증미국, 호주, 캐나다, 싱가포르, 프랑스, 노르웨이, 포르투갈, 스페인, 스웨덴, 영국
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Hangzhou Zhongmei Huadong Pharmaceutical Co., Ltd.모병
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Humanis Saglık Anonim SirketiNovagenix Bioanalytical Drug R&D Center; Farmagen Ar-Ge Biyot. Ltd. Sti완전한
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GlaxoSmithKline아직 모집하지 않음
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Praxis Precision Medicines모병