Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2a-studie van TPN-101 bij patiënten met progressieve supranucleaire verlamming (PSP)

12 juli 2023 bijgewerkt door: Transposon Therapeutics, Inc.
Dit is een fase 2a-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van TPN-101-patiënten met PSP te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2a multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, 4-armige studie met een open-label behandelingsfase bij patiënten met PSP. Deze studie omvat een screeningperiode van 6 weken, een dubbelblinde behandelingsperiode van 24 weken, een open-label behandelingsperiode van 24 weken en een vervolgbezoek 4 weken na de behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

41 jaar tot 86 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Klinische diagnose van waarschijnlijke progressieve supranucleaire verlamming (PSP)
  2. Aanwezigheid van PSP-symptomen gedurende minder dan 5 jaar
  3. Heeft een betrouwbare verzorger/informant om de patiënt naar alle studiebezoeken te begeleiden.
  4. Score ≥ 18 op het Mini Mental State Exam (MMSE) bij Screening
  5. De patiënt moet op het moment van de screening buiten een bekwame verpleeginrichting of zorginstelling voor dementie verblijven en opname in een dergelijke instelling mag niet worden gepland. Verblijf in een assistentiewoning is toegestaan

Uitsluitingscriteria:

Patiënten mogen aan geen van de volgende criteria voldoen:

  1. Aanwezigheid van andere significante neurologische of psychiatrische stoornissen
  2. Geschiedenis van klinisch significante hersenafwijkingen
  3. Aanwezigheid van cerebellaire ataxie, choreoathetose, vroege symptomatische autonome disfunctie of matige tot ernstige tremor in rust, reagerend op levodopa
  4. Bekende voorgeschiedenis van serum- of plasmaprogranulineniveaus van minder dan één standaarddeviatie onder het normale patiëntgemiddelde
  5. Bekende aanwezigheid van ziektegerelateerde mutatie in TARDBP-, GRN-, CHMPB2- of VCP-genen; of enige andere veroorzakende genen voor frontotemporale kwabdegeneratie die niet geassocieerd zijn met onderliggende tau-pathologie
  6. Geschiedenis van klinisch significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire, nier-, lever- of gastro-intestinale aandoeningen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo eenmaal daags gedurende 24 weken (dubbelblinde behandeling) gevolgd door 400 mg/dag TPN-101 gedurende 24 weken (open-label behandeling).
Experimenteel: TPN-101, dosis A
Geneesmiddel: TPN-101, 100 mg/dag
100 mg/dag van het onderzoeksgeneesmiddel TPN-101 eenmaal daags gedurende 24 weken (dubbelblinde behandeling) gevolgd door 400 mg/dag TPN-101 gedurende 24 weken (open-label behandeling).
Experimenteel: TPN-101, dosis B
Geneesmiddel: TPN-101, 200 mg/dag
200 mg/dag van het onderzoeksgeneesmiddel TPN-101 eenmaal daags gedurende 24 weken (dubbelblinde behandeling) gevolgd door 400 mg/dag TPN-101 gedurende 24 weken (open-label behandeling).
Experimenteel: TPN-101, dosis C
Geneesmiddel: TPN-101, 400 mg/dag
400 mg/dag van het onderzoeksgeneesmiddel TPN-101 eenmaal daags gedurende 24 weken (dubbelblinde behandeling) gevolgd door 400 mg/dag TPN-101 gedurende 24 weken (open-label behandeling).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de veiligheid en verdraagbaarheid van TPN-101 bij patiënten met progressieve supranucleaire verlamming (PSP)
Tijdsspanne: 48 weken
Incidentie en ernst van spontaan gemelde tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) geassocieerd met TPN-101 v. placebo toegediend gedurende maximaal 48 weken bij patiënten met PSP
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de farmacokinetiek van TPN-101 zoals gemeten door concentraties van TPN-101 in plasma en cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
Beoordeel het farmacodynamische effect van TPN-101 op neurodegeneratie zoals gemeten door veranderingen in de niveaus van CSF en bloed neurofilament licht (NfL)
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
Beoordeel het klinische effect van TPN-101 zoals gemeten door veranderingen in score op de Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
Tijdsspanne: 48 weken
De PSPRS bestaat uit 28 items in zes categorieën: dagelijkse activiteiten (op geschiedenis), gedrag, bulbaire motoriek, oogmotoriek, ledemaatmotoriek en gang/middellijn. Scores variëren van 0 tot 100, elk item krijgt een score van 0-2 (zes items) of 0-4 (22 items), waarbij lagere scores een betere klinische en functionele status aangeven.
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 oktober 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2023

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TPN-101-PSP-201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Progressieve supranucleaire verlamming

Klinische onderzoeken op TPN-101, 400 mg/dag

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren