TPN-101:n vaiheen 2a tutkimus potilailla, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP)
torstai 2. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Transposon Therapeutics, Inc.
Tämä on vaiheen 2a tutkimus, jossa arvioidaan PSP:tä sairastavien TPN-101-potilaiden turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2a monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, 4-haarainen tutkimus, jossa on avoin hoitovaihe potilailla, joilla on PSP.
Tämä tutkimus sisältää 6 viikon seulontajakson, 24 viikon kaksoissokkohoitojakson, 24 viikon avoimen hoitojakson ja seurantakäynnin 4 viikkoa hoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
42
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Irving Center for Clinical and Translational Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
41 vuotta - 86 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Todennäköisen progressiivisen supranukleaarisen halvauksen (PSP) kliininen diagnoosi
- PSP-oireiden esiintyminen alle 5 vuotta
- Hänellä on luotettava hoitaja/informaattori, joka on potilaan mukana kaikilla opintokäynneillä.
- Pistemäärä ≥ 18 Mini Mental State Exam (MMSE) seulonnassa
- Potilaan tulee oleskella ammattitaitoisen sairaanhoitolaitoksen tai dementian hoitolaitoksen ulkopuolella seulonnan aikana, eikä vastaanottoa tällaiseen laitokseen saa suunnitella. Asuminen palvelutalossa on sallittua
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:
- Muiden merkittävien neurologisten tai psykiatristen häiriöiden esiintyminen
- Kliinisesti merkittävä aivopoikkeavuus historiassa
- Pikkuaivojen ataksia, koreoatetoosi, varhainen oireinen autonominen toimintahäiriö tai kohtalainen tai vaikea lepovapina, joka reagoi levodopaan
- Tunnettu seerumin tai plasman progranuliinitaso, joka on vähemmän kuin yksi standardipoikkeama alle potilaan normaalin keskiarvon
- Tautiin liittyvän mutaation tunnettu esiintyminen TARDBP-, GRN-, CHMPB2- tai VCP-geeneissä; tai mitkä tahansa muut frontotemporaalista lobardegeneraatiota aiheuttavat geenit, jotka eivät liity taustalla olevaan tau-patologiaan
- Kliinisesti merkittävä hematologinen, endokriininen, kardiovaskulaarinen, munuaisten, maksan tai ruoansulatuskanavan sairaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plasebo kerran päivässä 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/vrk TPN-101 24 viikon ajan (avoin hoito).
|
|
Kokeellinen: TPN-101, annos A
|
100 mg/vrk tutkimustutkimuslääkettä TPN-101 kerran vuorokaudessa 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/päivä TPN-101:tä 24 viikon ajan (avoin hoito).
|
|
Kokeellinen: TPN-101, annos B
|
200 mg/vrk tutkimustutkimuslääkettä TPN-101 kerran vuorokaudessa 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/vrk TPN-101 24 viikon ajan (avoin hoito).
|
|
Kokeellinen: TPN-101, annos C
|
400 mg/vrk tutkimustutkimuslääkettä TPN-101 kerran vuorokaudessa 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/vrk TPN-101 24 viikon ajan (avoin hoito).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi TPN-101:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Spontaanisti raportoitujen hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus, kun TPN-101 v. lumelääkettä annettiin enintään 48 viikon ajan PSP-potilailla
|
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi TPN-101:n farmakokinetiikka mitattuna TPN-101:n pitoisuuksilla plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
48 viikkoa
|
|
|
Arvioi TPN-101:n farmakodynaaminen vaikutus hermoston rappeutumiseen mitattuna CSF:n ja veren neurofilamenttivalon (NfL) tasoissa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
48 viikkoa
|
|
|
Arvioi TPN-101:n kliininen vaikutus mitattuna PSPRS:n (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) pistemäärän muutoksilla.
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
PSPRS koostuu 28 tuotteesta kuudessa kategoriassa: päivittäiset aktiviteetit (historian mukaan), käyttäytyminen, bulbar, silmämoottori, raajan motoriikka ja kävely/keskiviiva.
Pisteet vaihtelevat 0–100, jokainen kohta on arvosteltu 0–2 (kuusi kohtaa) tai 0–4 (22 kohtaa), ja alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa kliinistä ja toiminnallista tilaa.
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 12. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 24. helmikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 24. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 6. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Silmäsairaudet
- Tauopatiat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Oftalmoplegia
- Silmien motiliteettihäiriöt
- Halvaus
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Supranuclear halvaus, progressiivinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- TPN-101-PSP-201
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .