Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TPN-101:n vaiheen 2a tutkimus potilailla, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP)

keskiviikko 12. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Transposon Therapeutics, Inc.
Tämä on vaiheen 2a tutkimus, jossa arvioidaan PSP:tä sairastavien TPN-101-potilaiden turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2a monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, 4-haarainen tutkimus, jossa on avoin hoitovaihe potilailla, joilla on PSP. Tämä tutkimus sisältää 6 viikon seulontajakson, 24 viikon kaksoissokkohoitojakson, 24 viikon avoimen hoitojakson ja seurantakäynnin 4 viikkoa hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

41 vuotta - 86 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Todennäköisen progressiivisen supranukleaarisen halvauksen (PSP) kliininen diagnoosi
  2. PSP-oireiden esiintyminen alle 5 vuotta
  3. Hänellä on luotettava hoitaja/informaattori, joka on potilaan mukana kaikilla opintokäynneillä.
  4. Pistemäärä ≥ 18 Mini Mental State Exam (MMSE) seulonnassa
  5. Potilaan tulee oleskella ammattitaitoisen sairaanhoitolaitoksen tai dementian hoitolaitoksen ulkopuolella seulonnan aikana, eikä vastaanottoa tällaiseen laitokseen saa suunnitella. Asuminen palvelutalossa on sallittua

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

  1. Muiden merkittävien neurologisten tai psykiatristen häiriöiden esiintyminen
  2. Kliinisesti merkittävä aivopoikkeavuus historiassa
  3. Pikkuaivojen ataksia, koreoatetoosi, varhainen oireinen autonominen toimintahäiriö tai kohtalainen tai vaikea lepovapina, joka reagoi levodopaan
  4. Tunnettu seerumin tai plasman progranuliinitaso, joka on vähemmän kuin yksi standardipoikkeama alle potilaan normaalin keskiarvon
  5. Tautiin liittyvän mutaation tunnettu esiintyminen TARDBP-, GRN-, CHMPB2- tai VCP-geeneissä; tai mitkä tahansa muut frontotemporaalista lobardegeneraatiota aiheuttavat geenit, jotka eivät liity taustalla olevaan tau-patologiaan
  6. Kliinisesti merkittävä hematologinen, endokriininen, kardiovaskulaarinen, munuaisten, maksan tai ruoansulatuskanavan sairaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Plasebo kerran päivässä 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/vrk TPN-101 24 viikon ajan (avoin hoito).
Kokeellinen: TPN-101, annos A
Lääke: TPN-101, 100 mg/vrk
100 mg/vrk tutkimustutkimuslääkettä TPN-101 kerran vuorokaudessa 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/päivä TPN-101:tä 24 viikon ajan (avoin hoito).
Kokeellinen: TPN-101, annos B
Lääke: TPN-101, 200 mg/vrk
200 mg/vrk tutkimustutkimuslääkettä TPN-101 kerran vuorokaudessa 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/vrk TPN-101 24 viikon ajan (avoin hoito).
Kokeellinen: TPN-101, annos C
Lääke: TPN-101, 400 mg/vrk
400 mg/vrk tutkimustutkimuslääkettä TPN-101 kerran vuorokaudessa 24 viikon ajan (kaksoissokkohoito), jota seurasi 400 mg/vrk TPN-101 24 viikon ajan (avoin hoito).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi TPN-101:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Spontaanisti raportoitujen hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus, kun TPN-101 v. lumelääkettä annettiin enintään 48 viikon ajan PSP-potilailla
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi TPN-101:n farmakokinetiikka mitattuna TPN-101:n pitoisuuksilla plasmassa ja aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
Arvioi TPN-101:n farmakodynaaminen vaikutus hermoston rappeutumiseen mitattuna CSF:n ja veren neurofilamenttivalon (NfL) tasoissa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
Arvioi TPN-101:n kliininen vaikutus mitattuna PSPRS:n (Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale) pistemäärän muutoksilla.
Aikaikkuna: 48 viikkoa
PSPRS koostuu 28 tuotteesta kuudessa kategoriassa: päivittäiset aktiviteetit (historian mukaan), käyttäytyminen, bulbar, silmämoottori, raajan motoriikka ja kävely/keskiviiva. Pisteet vaihtelevat 0–100, jokainen kohta on arvosteltu 0–2 (kuusi kohtaa) tai 0–4 (22 kohtaa), ja alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa kliinistä ja toiminnallista tilaa.
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Transposon Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 15. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 13. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TPN-101-PSP-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Progressiivinen supranukleaarinen halvaus

Kliiniset tutkimukset TPN-101, 400 mg/vrk

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Pakistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa