Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2a-studie af TPN-101 hos patienter med progressiv supranukleær parese (PSP)

2. april 2026 opdateret af: Transposon Therapeutics, Inc.
Dette er et fase 2a-studie for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TPN-101-patienter med PSP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2a multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret parallelgruppe, 4-armsstudie med en åben behandlingsfase hos patienter med PSP. Denne undersøgelse omfatter en 6-ugers screeningsperiode, en 24-ugers dobbeltblind behandlingsperiode, en 24-ugers åben behandlingsperiode og et opfølgningsbesøg 4 uger efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center, Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • UFHealth Fixel Institute for Neurological Diseases
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Irving Center for Clinical and Translational Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

41 år til 86 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af sandsynlig progressiv supranukleær parese (PSP)
  2. Tilstedeværelse af PSP-symptomer i mindre end 5 år
  3. Har en pålidelig behandler/informant til at ledsage patienten til alle studiebesøg.
  4. Score ≥ 18 på Mini Mental State Exam (MMSE) ved screening
  5. Patienten skal på screeningstidspunktet opholde sig uden for et faglært plejehjem eller demenscenter, og indlæggelse på et sådant sted må ikke planlægges. Det er tilladt at bo i et plejehjem

Ekskluderingskriterier:

Patienter må ikke opfylde nogen af ​​følgende kriterier:

  1. Tilstedeværelse af andre væsentlige neurologiske eller psykiatriske lidelser
  2. Anamnese med klinisk signifikant hjerneabnormitet
  3. Tilstedeværelse af cerebellar ataksi, choreoathetosis, tidlig symptomatisk autonom dysfunktion eller moderat til svær hvilende tremor, som reagerer på levodopa
  4. Kendt anamnese med serum- eller plasmaprogranulinniveau mindre end én standardafvigelse under det normale patientmiddel
  5. Kendt tilstedeværelse af sygdomsassocieret mutation i TARDBP-, GRN-, CHMPB2- eller VCP-gener; eller enhver anden frontotemporal lobar degeneration forårsagende gener, der ikke er forbundet med underliggende tau-patologi
  6. Anamnese med klinisk signifikant hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær, nyre-, lever- eller gastrointestinal sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo én gang dagligt i 24 uger (dobbeltblind behandling) efterfulgt af 400 mg/dag TPN-101 i 24 uger (åben behandling).
Eksperimentel: TPN-101, dosis A
Medicin: TPN-101, 100 mg/dag
100 mg/dag af forsøgslægemidlet TPN-101 én gang dagligt i 24 uger (dobbeltblind behandling) efterfulgt af 400 mg/dag TPN-101 i 24 uger (åben behandling).
Eksperimentel: TPN-101, dosis B
Medicin: TPN-101, 200 mg/dag
200 mg/dag af forsøgslægemidlet TPN-101 én gang dagligt i 24 uger (dobbeltblind behandling) efterfulgt af 400 mg/dag TPN-101 i 24 uger (åben behandling).
Eksperimentel: TPN-101, dosis C
Medicin: TPN-101, 400 mg/dag
400 mg/dag af forsøgslægemidlet TPN-101 én gang dagligt i 24 uger (dobbeltblind behandling) efterfulgt af 400 mg/dag TPN-101 i 24 uger (åben behandling).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TPN-101 hos patienter med progressiv supranukleær parese (PSP)
Tidsramme: 48 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af spontant rapporterede behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) forbundet med TPN-101 v. placebo administreret i op til 48 uger hos patienter med PSP
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder farmakokinetikken af ​​TPN-101 målt ved koncentrationer af TPN-101 i plasma og cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 48 uger
48 uger
Vurder den farmakodynamiske effekt af TPN-101 på neurodegeneration målt ved ændringer i niveauerne af CSF og blod neurofilament lys (NfL)
Tidsramme: 48 uger
48 uger
Vurder den kliniske effekt af TPN-101 som målt ved ændringer i score på Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
Tidsramme: 48 uger
PSPRS består af 28 genstande i seks kategorier: daglige aktiviteter (efter historie), adfærd, bulbar, okulær motorik, lemmermotorik og gang/midtlinje. Scoringer varierer fra 0 til 100, hvert punkt er karakteriseret 0-2 (seks elementer) eller 0-4 (22 elementer), med lavere score, der indikerer bedre klinisk og funktionel status.
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Transposon Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

24. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

6. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TPN-101-PSP-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Progressiv Supranuklear Parese

Kliniske forsøg med TPN-101, 400 mg/dag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner