为戈谢病患者定制的数字健康平台

质量成果和价值是 21 世纪医疗保健的口号，全球利益相关者正在寻找创新、经济高效的方法，在医院内外提供以患者为中心、技术支持的“智能”医疗保健。健康和护理领域的数字化转型旨在支持健康和福祉管理，同时增强人们的参与能力，促进健康和护理服务向更加数字化、以人为中心和社区为基础的护理模式转变，从而使人们能够更好地获得服务医疗保健以及医疗保健系统的可持续性。

在全球范围内，研究人员还发现患者自己在医疗保健管理中发挥积极作用的愿望有所增加。 对于戈谢病 (GD) 等罕见疾病，通过组合数字技术进行患者参与可能会更加重要。 建议 GD 患者由多学科专家团队进行管理，该团队对不同的临床表现和潜在的 GD 相关或不相关的合并症具有长期经验，他们在卓越中心的随访通常在每年或半年一次。 然而，在这些就诊之间可能会发生与疾病相关和不相关的医疗事件，其中一些可能是紧急的。 数字戈谢平台将能够更新患者在两次就诊之间发生的医疗事件，并使专家能够在需要时向患者和当地医生提供最新的医疗咨询。

此外，GD 患者需要终生致力于治疗；酶替代疗法（ERT）和底物减少疗法（SRT）。 坚持治疗方案对于实现正常化至关重要。 当患者每年仅在专门诊所进行一次至两次随访时，治疗的依从性可能会出现问题。 数字戈谢平台将提供数字工具（和应用程序），用于使用戈谢专用应用程序进行自我管理、依从性和患者报告结果。 将为卫生专业人员开发和安装警报仪表板，以便患者和卫生专业人员之间能够进行无障碍沟通，并能够及时做出反应。

患者报告结果 (PRO) 和患者报告结果测量 (PROM) 在研究和临床实践以及监测医疗保健服务效率方面变得越来越重要。 PROM 的使用对于确保以有效、可靠、响应迅速且可行的方式捕获对患者重要的信息至关重要。 数字 Gaucher 平台可以收集 GD 特定的 PROM。

最后，数字戈谢平台将确保捕获所有相关的临床数据、完整的数据文件和完整的缺失数据，这对于治疗患有罕见多系统疾病（如 GD）的个体患者来说是重要的努力。 数据补全对于数据库的开发至关重要，该数据库与制药公司或治疗方式无关，具有高质量的实时数据。 然后，该数据库可用于大数据分析，以寻找 GD 相关并发症和商品的预测因子。