Piattaforma sanitaria digitale personalizzata per i pazienti affetti dalla malattia di Gaucher

Con risultati di qualità e valore, le parole d'ordine per l'assistenza sanitaria nel 21° secolo, le parti interessate di tutto il mondo sono alla ricerca di modi innovativi ed economicamente vantaggiosi per fornire un'assistenza sanitaria "intelligente" incentrata sul paziente e basata sulla tecnologia, sia all'interno che all'esterno delle mura ospedaliere. La trasformazione digitale nella sanità e nell’assistenza mira a sostenere la gestione della salute e del benessere, rafforzando al tempo stesso la partecipazione delle persone e facilitando la trasformazione dei servizi sanitari e assistenziali verso modelli di assistenza più digitalizzati, centrati sulla persona e basati sulla comunità, consentendo così un migliore accesso all’assistenza sanitaria e alla sostenibilità dei sistemi sanitari e assistenziali.

A livello globale, i ricercatori vedono anche un aumento del desiderio dei pazienti stessi di svolgere un ruolo attivo nella gestione della propria assistenza sanitaria. Nelle malattie rare, come la malattia di Gaucher (GD), il coinvolgimento dei pazienti attraverso una tecnologia digitale combinata può avere un’importanza aggiuntiva. Si raccomanda che i pazienti con GD siano gestiti da un team multidisciplinare di esperti con esperienza a lungo termine con le diverse manifestazioni cliniche e le potenziali comorbilità correlate o non correlate alla GD; le loro visite di follow-up presso il centro di eccellenza sono solitamente in corso. su base annuale o semestrale. Tuttavia, tra queste visite potrebbero verificarsi eventi medici correlati e non correlati alla malattia, alcuni dei quali potrebbero essere emergenti. Una piattaforma digitale Gaucher consentirà di aggiornare gli eventi medici che si verificano al paziente tra queste visite e consentirà agli specialisti di fornire consulenza medica aggiornata al paziente e al medico locale quando necessario.

Inoltre, i pazienti affetti da GD necessitano di un impegno terapeutico per tutta la vita; terapia enzimatica sostitutiva (ERT) e terapia di riduzione del substrato (SRT). L’aderenza al regime terapeutico è essenziale per raggiungere la normalizzazione. Quando i pazienti vengono seguiti solo una volta l'anno in una clinica specializzata, l'aderenza alla terapia potrebbe rappresentare un problema. Una piattaforma digitale Gaucher fornirà strumenti digitali (e applicazioni) per l’autogestione, l’aderenza e i risultati riferiti dai pazienti utilizzando un’APP dedicata Gaucher. Verrà sviluppata e installata una dashboard di avviso per gli operatori sanitari al fine di consentire una comunicazione accessibile tra il paziente e gli operatori sanitari e poter rispondere in modo tempestivo.

Gli esiti riportati dai pazienti (PRO) e le misure degli esiti riportati dai pazienti (PROM) sono sempre più importanti nella ricerca e nella pratica clinica e per monitorare l’efficienza dei servizi sanitari. L’uso delle PROM è fondamentale per garantire che ciò che conta per i pazienti venga catturato in modo valido, affidabile, reattivo e fattibile. Una piattaforma Digital Gaucher può raccogliere PROM specifiche di GD.

Infine, una piattaforma digitale Gaucher garantirà l’acquisizione di tutti i dati clinici rilevanti, file di dati completi e dati mancanti completi, un impegno importante per il trattamento dei singoli pazienti affetti da una malattia rara e multisistemica come la GD. Il completamento dei dati è essenziale per lo sviluppo di un database, indipendente dalle aziende farmaceutiche o dalle modalità di trattamento, con dati in tempo reale di alta qualità. Questo database può quindi essere utilizzato per l’analisi dei big data per trovare predittori di complicazioni e prodotti legati alla GD.