BAd方案治疗复发难治性多发性骨髓瘤的疗效观察
2021年8月7日 更新者：Liao Aijun
观察BAd治疗复发难治性多发性骨髓瘤的最佳剂量、疗效及不良反应。
研究概览
详细说明
多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二常见的恶性肿瘤，占所有血液系统恶性肿瘤的10%。
随着蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等新药的出现，MM的疗效得到显着提高，患者的无进展生存率和总生存率得到显着提高。
然而，由于原发性或继发性耐药，MM仍然无法治愈，患者最终会复发和难治。
目前一线治疗大多同时含有蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，患者往往对这两类药物产生耐药。
CD38单克隆抗体是两年前上市的新药，但价格太高，一年50万元左右，大部分患者买不起。
目前，中国可供患者使用的新药仍然非常有限，研究者迫切需要在中国现有药物中寻找新的治疗选择，以延长患者的生命。
苯达莫司汀是一种烷化剂，目前国内主要用于治疗淋巴瘤。
但在欧洲，苯达莫司汀已被批准为 MM 药物。
NCCN 指南也将苯达莫司汀 + 蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂 + 激素作为 MM 的推荐治疗方法。
由于大多数复发难治性MM患者已经对蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂产生耐药，研究者发现NCCN指南推荐的方案在这些患者中使用时效果不佳。
因此，研究者尝试将苯达莫司汀与脂质体和地塞米松（BAd）联合治疗复发难治性MM。
目前已有3例患者接受该方案治疗，均为多线复发。
其中1例患者在2个疗程后获得完全缓解（CR）。
目前已完成6个疗程，已处于CR状态。
另2例达到部分缓解，总缓解率达到100%。
患者常见的不良反应为血液学毒性，但均能耐受。
无患者因不良反应停药。
苯达莫司汀一个疗程的价格大致在6000-8000元之间，患者基本可以负担得起。
因此，该方案在有效性、经济性和安全性方面是可行的。
由于患者数量较少，研究者需要进一步扩大样本数以观察药物的最佳剂量、疗效和不良反应。
如果该方案得到验证和可行，将造福更多患者，尽可能延长他们的生命，并有机会等待其他新药的问世。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xin Gao
- 电话号码：18904152377
- 邮箱：gaoxin121469@163.com
学习地点
-
-
Liaoning
-
Shenyang、Liaoning、中国、110000
- 招聘中
- Shengjing Hospital of China Medical University
-
接触：
- Liao Aijun
- 电话号码：18940259833
- 邮箱：liaoaijun1001@outlook.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁
- ≥1行复发或难治性多发性骨髓瘤
- 谷丙转氨酶低于正常上限的2.5倍，总胆红素低于正常上限的1.5倍
- 肌酐清除率>40ml/min
- 没有严重的心脏病
排除标准：
- 未经治疗的多发性骨髓瘤患者
- 孕妇或哺乳期妇女
- 谷丙转氨酶超过正常上限2.5倍，总胆红素超过正常上限1.5倍
- 肌酐清除率≤40ml/min
- 严重心脏病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：不良处理
苯达莫司汀 70-90mg/m2，d1，d2 脂质体阿霉素 15-20mg/m2，d1 或阿霉素 10mg d1-d4 地塞米松 40mg qw po。
(20mg, >70岁) 每28天1个疗程，共完成6个疗程。
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苯达莫司汀 70-90mg/m2，d1，d2 脂质体阿霉素 15-20mg/m2，d1 或阿霉素 10mg d1-d4 地塞米松 40mg qw po。
(20mg, >70岁) 每28天1个疗程，共完成6个疗程。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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ORR、CR、PR、MR、SD
大体时间：从治疗开始到 6 个疗程治疗结束
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计算总缓解率（ORR）、完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、微缓解（MR）和疾病稳定（SD）评价疗效；
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从治疗开始到 6 个疗程治疗结束
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不良事件发生率
大体时间：从治疗开始到 6 个疗程治疗结束
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根据血液学、非血液学不良事件（如血小板减少、恶心、呕吐）评估安全性。
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从治疗开始到 6 个疗程治疗结束
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生存
大体时间：从治疗开始到疾病进展。如果患者没有疾病进展，随访时间将在治疗后1年结束
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计算无进展生存期 (PFS) 以评估生存状态。
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从治疗开始到疾病进展。如果患者没有疾病进展，随访时间将在治疗后1年结束
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Liao Aijun、Shengjing Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年6月1日
初级完成 (预期的)
2023年5月31日
研究完成 (预期的)
2024年5月31日
研究注册日期
首次提交
2021年8月2日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月7日
首次发布 (实际的)
2021年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月7日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2021PS168J
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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