A BAd rendszer hatékonyságának megfigyelése a kiújult és refrakter myeloma multiplex kezelésében

A myeloma multiplex (MM) a hematológiai rendszer második leggyakoribb rosszindulatú daganata, amely az összes hematológiai rosszindulatú daganat 10%-át teszi ki. Az olyan új gyógyszerek megjelenésével, mint a proteaszóma inhibitorok és immunmodulátorok, az MM hatékonysága jelentősen javult, és a betegek progressziómentes túlélési aránya és általános túlélési aránya jelentősen javult. Az elsődleges vagy másodlagos gyógyszerrezisztencia miatt azonban az MM továbbra is gyógyíthatatlan, és a betegek idővel visszaesnek és refrakterek lesznek. Jelenleg a legtöbb első vonalbeli kezelés egyszerre tartalmaz proteaszóma-gátlókat és immunmodulátorokat, és a betegek gyakran rezisztensek e kétféle gyógyszerrel szemben. A CD38 monoklonális antitest egy új gyógyszer, amelyet két éve dobtak piacra, de az ára túl magas, nagyjából évi 500 000 jüan, és a legtöbb beteg nem engedheti meg magának. Jelenleg Kínában a betegek számára elérhető új gyógyszerek még nagyon korlátozottak, és a kutatóknak sürgősen új kezelési lehetőségeket kell találniuk a Kínában meglévő gyógyszerek között, hogy meghosszabbítsák a betegek életét. A bendamusztin egy alkilező szer, és jelenleg főleg limfóma kezelésére használják Kínában. De Európában a bendamusztint MM gyógyszerként engedélyezték. Az NCCN irányelvei a bendamusztint + proteaszóma inhibitorokat vagy immunmodulátorokat + hormonokat is tartalmazzák, mint az MM javasolt kezelését. Mivel a relapszusban és refrakter MM-ben szenvedő betegek többsége rezisztens volt a proteaszóma-inhibitorokkal és immunmodulátorokkal szemben, a kutató megállapította, hogy az NCCN-irányelvek által javasolt sémák nem hatékonyak ezeknél a betegeknél. Ezért a vizsgáló megpróbálta kombinálni a bendamustint liposzómákkal és dexametazonnal (BAd) a kiújult és refrakter MM kezelésére. Jelenleg 3 beteget kezeltek ezzel a programmal, ezek mindegyike többsoros recidíva. Közülük 1 beteg ért el teljes választ (CR) 2 kezelési ciklus után. Jelenleg 6 kúra fejeződött be és CR állapotban van. A másik 2 esetben részleges választ ért el, a teljes válaszadási arány elérte a 100%-ot. A betegeknél gyakori mellékhatás a hematológiai toxicitás volt, de mindegyiket tolerálták. Egyetlen beteg sem hagyta abba a gyógyszer szedését mellékhatások miatt. A bendamusztin ára egy kezelési ciklusonként nagyjából 6000-8000 jüan között mozog, amit a betegek alapvetően megengedhetnek maguknak. Ezért a program hatékonyság, gazdaságosság és biztonság szempontjából megvalósítható. A betegek kis száma miatt a vizsgálónak tovább kell bővítenie a minták számát, hogy megfigyelje a gyógyszer optimális dózisát, hatékonyságát és mellékhatásait. Ha a programot validálják és megvalósíthatóvá válik, több betegnek fog hasznot húzni, amennyire csak lehetséges, meghosszabbítja az életüket, és lehetősége lesz megvárni más új gyógyszerek megjelenését.