AT1001 用于治疗 COVID-19 相关的 MIS-C
一项 2a 期（概念验证）、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 AT1001 治疗儿童 COVID-19 相关多系统炎症综合征 (MIS-C) 的疗效和安全性
本研究的主要目的是评估 AT1001 与安慰剂相比对 SARS-CoV-2 感染儿科患者的疗效和安全性，这些患者有早期 MIS-C 迹象并且进展风险很高。
AT1001 10 μg/kg/剂量高达 500 μg/剂量（四舍五入到最接近的 50 μg）或匹配的安慰剂将按照 MIS-C 的护理标准每天口服四次（QID）。
研究概览
详细说明
这是一项 2a 期（概念验证）、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 AT1001用于诊断为 MIS-C 的住院儿科患者的疗效和安全性。 符合条件的参与者 (N=20) 将接受 AT1001 或匹配的安慰剂治疗，每天口服四次 (QID)，最多 21 天，作为标准护理的补充。
研究包括三个阶段：
- 筛选/基线：此阶段的主要目的是确定参与者在获得知情同意后是否符合进入标准并获得基线评估。
- 治疗：符合条件的参与者将接受 AT1001 或匹配的安慰剂 10 μg/kg/剂量 QID 高达 500 μg/剂量（四舍五入至最接近的 50 μg）治疗 21 天，作为 MIS-C 护理标准的附加。
- 随访 24 周：参与者将在第 1 周至第 3 周的每周门诊就诊期间返回进行随访，第 4 周、第 8 周、第 16 周和第 20 周每月进行远程医疗就诊，并在第 3 周进行门诊就诊第 12 周和第 24 周。
将在筛选阶段、治疗阶段和随访阶段定期进行安全监测，包括身体检查、生命体征和临床实验室检测。 在整个研究过程中将记录不良事件和合并用药。
参与者参与研究的总持续时间约为 24 周（治疗期为 21 天）。 研究的总持续时间预计为 12 个月，具体取决于注册时间表。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 有或无合并症的儿科患者
- 年龄 ≥ 1 个月至 < 21 岁
根据 CDC 健康咨询 (https://www.cdc.gov/mis-c/hcp/) 详述的体征和症状确认 MIS-C； 2020 年 5 月 14 日）
- 持续发热/发冷（＞38.0°C ≥24 小时，或报告主观发热持续≥24 小时）；和
- 一项或多项实验室参数（炎症证据）；和，
i) C-反应蛋白 (CRP) 升高 ii) 红细胞沉降率 (ESR) 升高 iii) 铁蛋白升高 iv) 乳酸脱氢酶 (LDH) 升高 v) d-二聚体升高 vi) 纤维蛋白原升高 vii) 降钙素原升高 viii) 白介素升高6 (IL-6) ix) 中性粒细胞增多 x) 淋巴细胞减少 xi) 低白蛋白 c) 临床严重疾病需要住院治疗的证据，多系统 (>2) 器官受累（心脏、肾脏、呼吸、血液、胃肠道、皮肤或神经系统）-必须包括胃肠道症状，例如恶心、呕吐、腹泻和/或腹痛； AND, d) 没有其他可能的诊断；和 e) 通过 RT-PCR、血清学或抗原测试对当前或最近的 SARS-CoV-2 感染呈阳性
- 受试者（或法定授权代表）能够理解并在适当时签署知情同意书和同意书。
排除标准：
- 怀孕和/或哺乳期的女性参与者。
- 女性参与者具有生育潜力，并且不愿意在研究期间使用可接受的节育方法。
- 参与者患有严重的合并症，根据研究者的判断，该疾病会使参与者不适合入组，包括不稳定的医疗状况。
- 在筛选前 30 天内使用实验药物参与任何其他临床研究，或打算在参与 AT1001 MIS-C 101 研究的同时参与另一项临床研究。
- 在筛选前 90 天内参加过血液/血浆捐献或失血超过 400 毫升，或在筛选前 30 天内失血超过 200 毫升。
- 已知对 AT1001 的任何配方成分过敏。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
匹配的安慰剂将按照 MIS-C 的护理标准每天口服四次 (QID)。
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匹配的安慰剂将按照 MIS-C 的护理标准每天口服四次 (QID)。
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实验性的：醋酸拉扎肽
AT1001 10 μg/kg/剂量至 500 μg/剂量（四舍五入至最接近的 50 μg）将按照 MIS-C 护理标准每天口服四次（QID）。
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AT1001 10 μg/kg/剂量高达 500 μg/剂量（四舍五入到最接近的 50 μg）将按照 MIS-C 的护理标准每天口服四次（QID）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 AT1001 与安慰剂相比缓解 MIS-C 症状的有效性和安全性
大体时间：24周
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• 评估 AT1001 与安慰剂相比对患有 SARS-CoV-2 感染的儿科患者的有效性和安全性，这些患者有早期 MIS-C 迹象并且进展风险很高。
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24周
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确定 MIS-C 相关 GI 症状改善且疾病无进展的参与者比例
大体时间：24周
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胃肠道症状的改善定义为：
MIS-C 的无进展定义为：
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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确定 AT1001 对 MIS-C 感染和炎症标志物的影响
大体时间：24周
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本研究的次要目的包括确定 AT1001 对 MIS-C 感染和炎症标志物的影响。
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24周
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确定 AT1001 对改善 MIS-C 症状持续≥48 小时的影响，根据 MIS-C 症状问卷上的患者或护理人员症状报告确定。
大体时间：24周
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24周
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确定 AT1001 对住院时间的影响（从基线到准备出院的天数）。
大体时间：24周
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24周
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确定 AT1001 对出院后因 MISC 相关症状再次就医的影响。
大体时间：24周
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24周
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确定 AT1001 对急性表现/住院期间其他器官系统受累基线变化的影响，如临床评估和临床实验室测试所确定。
大体时间：24周
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24周
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确定 AT1001 对针对 SARS CoV-2 的 IgM、IgG 和 IgA 抗体水平从基线变化的影响。
大体时间：24周
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24周
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确定 AT1001 对炎症标志物（CRP、d-二聚体、铁蛋白）水平从基线变化的影响。
大体时间：24周
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24周
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确定 AT1001 对 SARS-CoV-2 尖峰、S1 和核衣壳标准化的影响。
大体时间：24周
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24周
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确定 AT1001 对连蛋白水平从基线变化的影响。
大体时间：24周
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24周
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确定 AT1001 对死亡率变化的影响（所有原因）
大体时间：24周
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24周
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确定 AT1001 对升级护理需求的影响（例如，从医院病房转移到 ICU；补充氧气；机械通气）。
大体时间：24周
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从医院病房转入ICU；补充氧气；机械通气。
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24周
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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