AT1001 для лечения связанных с COVID-19 MIS-C
Фаза 2a (доказательство концепции), рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности AT1001 для лечения связанного с COVID-19 мультисистемного воспалительного синдрома у детей (MIS-C)
Основная цель этого исследования — оценить эффективность и безопасность AT1001 по сравнению с плацебо у педиатрических пациентов с инфекцией SARS-CoV-2, которые имеют ранние признаки MIS-C и имеют высокий риск прогрессирования.
AT1001 10 мкг/кг/доза до 500 мкг/доза (с округлением до ближайших 50 мкг) или соответствующее плацебо будет вводиться перорально четыре раза в день (четыре раза в день) в соответствии со стандартом лечения MIS-C.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2a (доказательство концепции) для оценки эффективности и безопасности AT1001 для использования у госпитализированных педиатрических пациентов с диагнозом MIS-C. Подходящие участники (N = 20) будут получать AT1001 или соответствующее плацебо перорально четыре раза в день (QID) на срок до 21 дня в качестве дополнения к стандартному лечению.
Исследование включает в себя три этапа:
- Скрининг/базовый уровень: основная цель этого этапа — определить, соответствует ли участник критерию включения после получения информированного согласия, и получить базовые оценки.
- Лечение. Подходящие участники будут получать AT1001 или соответствующее плацебо 10 мкг/кг/дозу четыре раза в день до 500 мкг/дозу (с округлением до ближайших 50 мкг) в течение 21 дня в качестве дополнения к стандарту лечения MIS-C.
- Последующее наблюдение в течение 24 недель: участник будет возвращаться для последующих посещений во время еженедельных посещений клиники в течение недели с 1 по 3, с ежемесячными посещениями телемедицины на неделе 4, неделе 8, неделе 16 и неделе 20, и посещениями клиники на неделе. 12 и 24 неделя.
Мониторинг безопасности, включая физикальное обследование, жизненно важные органы и клинические лабораторные исследования, будет проводиться на этапе скрининга, периодически на этапе лечения и на этапе последующего наблюдения. Нежелательные явления и сопутствующие лекарства будут регистрироваться в течение всего исследования.
Общая продолжительность участия участников в исследовании составляет примерно 24 недели (с периодом лечения 21 день). Общая продолжительность исследования прогнозируется на уровне 12 месяцев, в зависимости от графика зачисления.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Педиатрические пациенты с сопутствующими заболеваниями или без них
- Возраст от ≥ 1 месяца до < 21 года
Подтвержденный MIS-C по признакам и симптомам, как подробно описано в рекомендациях CDC Health Advisory (https://www.cdc.gov/mis-c/hcp/; 14 мая 2020 г.)
- Стойкая лихорадка/озноб (>38,0°C в течение ≥24 часов или отчет о субъективной лихорадке, продолжающейся ≥24 часов); И
- Один или несколько лабораторных показателей (признаки воспаления); И,
i) повышенный уровень С-реактивного белка (СРБ) ii) повышенная скорость оседания эритроцитов (СОЭ) iii) повышенный уровень ферритина iv) повышенный уровень дегидрогеназы молочной кислоты (ЛДГ) v) повышенный уровень d-димера vi) повышенный уровень фибриногена vii) повышенный уровень прокальцитонина viii) повышенный уровень интерлейкина 6 (ИЛ-6) ix) повышенный уровень нейтрофилов x) сниженный уровень лимфоцитов xi) низкий уровень альбумина c) Признаки клинически тяжелого заболевания, требующего госпитализации, с мультисистемным (>2) поражением органов (сердечные, почечные, дыхательные, гематологические, желудочно-кишечные, дерматологические или неврологический) - ДОЛЖНЫ включать желудочно-кишечные симптомы, такие как тошнота, рвота, диарея и/или боль в животе; И, d) Отсутствие альтернативных вероятных диагнозов; И д) Положительный результат на текущую или недавнюю инфекцию SARS-CoV-2 по данным ОТ-ПЦР, серологии или теста на антиген.
- Субъект (или законный уполномоченный представитель), способный понять и подписать форму информированного согласия и форму согласия, когда это необходимо.
Критерий исключения:
- Женщины-участницы беременны и/или кормят грудью.
- Участница женского пола имеет детородный потенциал и не желает использовать приемлемый метод контроля над рождаемостью на время исследования.
- У участника имеется серьезное сопутствующее заболевание, которое, по определению исследователя, может сделать участника непригодным для регистрации, включая нестабильное состояние здоровья.
- Участие в любом другом клиническом исследовании с использованием экспериментального препарата в течение 30 дней до скрининга или намерение участвовать в другом клиническом исследовании во время участия в исследовании AT1001 MIS-C 101.
- Участвовали в сдаче крови/плазмы или кровопотере более 400 мл в течение 90 дней или более 200 мл в течение 30 дней до скрининга.
- Известная гиперчувствительность к любому из компонентов препарата AT1001.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо будет вводиться перорально четыре раза в день (QID) в соответствии со стандартом лечения MIS-C.
|
Соответствующее плацебо будет вводиться перорально четыре раза в день (QID) в соответствии со стандартом лечения MIS-C.
|
|
Экспериментальный: Ларазотида ацетат
AT1001 от 10 мкг/кг/доза до 500 мкг/доза (округляется до ближайших 50 мкг) будет вводиться перорально четыре раза в день (QID) в соответствии со стандартом лечения MIS-C.
|
AT1001 10 мкг/кг/доза до 500 мкг/доза (с округлением до ближайших 50 мкг) будет вводиться перорально четыре раза в день (четыре раза в день) в соответствии со стандартом лечения MIS-C.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оцените эффективность и безопасность AT1001 по сравнению с плацебо при смягчении симптомов MIS-C.
Временное ограничение: 24 недели
|
• Оценить эффективность и безопасность AT1001 по сравнению с плацебо у педиатрических пациентов с инфекцией SARS-CoV-2, которые имеют ранние признаки MIS-C и имеют высокий риск прогрессирования.
|
24 недели
|
|
Определите долю участников с улучшением желудочно-кишечных симптомов, связанных с MIS-C, и отсутствием прогрессирования заболевания.
Временное ограничение: 24 недели
|
Улучшение желудочно-кишечных симптомов определяется как:
Отсутствие прогрессирования MIS-C определяется как:
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определить влияние AT1001 на инфекционно-воспалительные маркеры MIS-C
Временное ограничение: 24 недели
|
Вторичные цели этого исследования включают определение влияния AT1001 на инфекционные и воспалительные маркеры MIS-C.
|
24 недели
|
|
Определите влияние AT1001 на улучшение симптомов MIS-C в течение ≥48 часов, как определено в отчете о симптомах пациента или лица, осуществляющего уход, в Опроснике симптомов MIS-C.
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Определите влияние AT1001 на продолжительность пребывания в больнице (дни от исходного уровня до готовности к выписке).
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Определите влияние AT1001 на повторное обращение за медицинской помощью по поводу симптомов, связанных с MISC, после выписки.
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Определите влияние AT1001 на изменение по сравнению с исходным уровнем вовлечения дополнительных систем органов во время острых проявлений/госпитализации, как это определено клинической оценкой и клинико-лабораторными тестами.
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Определите влияние AT1001 на изменение по сравнению с исходным уровнем уровней антител IgM, IgG и IgA против SARS CoV-2.
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Определите влияние AT1001 на изменение по сравнению с исходным уровнем маркеров воспаления (CRP, d-димер, ферритин).
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Определите влияние AT1001 на нормализацию спайка SARS-CoV-2, S1 и нуклеокапсида.
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Определите влияние AT1001 на изменение уровня зонулина по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Определить влияние AT1001 на изменение смертности (все причины)
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
|
Определите влияние AT1001 на необходимость более интенсивной медицинской помощи (например, перевод из больничной палаты в отделение интенсивной терапии, дополнительный кислород, искусственная вентиляция легких).
Временное ограничение: 24 недели
|
Перевод из палаты в отделение интенсивной терапии; дополнительный кислород; механическая вентиляция.
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2021P002143
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .