Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AT1001 do leczenia MIS-C związanego z COVID-19

12 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Lael Yonker, M.D., Massachusetts General Hospital

Faza 2a (weryfikacja koncepcji), randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa AT1001 w leczeniu wieloukładowego zespołu zapalnego u dzieci (MIS-C) związanego z COVID-19

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa AT1001 w porównaniu z placebo u pacjentów pediatrycznych z zakażeniem SARS-CoV-2, u których występują wczesne objawy MIS-C i u których występuje wysokie ryzyko progresji.

AT1001 10 μg/kg/dawkę do 500 μg/dawkę (w zaokrągleniu do najbliższych 50 μg) lub odpowiadające jej placebo będzie podawane doustnie cztery razy dziennie (QID) zgodnie ze standardem opieki dla MIS-C.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2a (weryfikacja koncepcji), mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania AT1001 u hospitalizowanych pacjentów pediatrycznych, u których zdiagnozowano MIS-C. Kwalifikujący się uczestnicy (N=20) będą leczeni AT1001 lub odpowiadającym placebo doustnie cztery razy dziennie (QID) przez okres do 21 dni jako dodatek do standardowej opieki.

Badanie obejmuje trzy fazy:

  • Badanie przesiewowe/linia bazowa: Głównym celem tej fazy jest ustalenie, czy uczestnik spełnia kryterium wstępne po uzyskaniu świadomej zgody i uzyskanie ocen podstawowych.
  • Leczenie: Kwalifikujący się uczestnicy będą leczeni AT1001 lub odpowiadającym mu placebo w dawce 10 μg/kg/dawkę QID do 500 μg/dawkę (w zaokrągleniu do najbliższych 50 μg) przez 21 dni jako dodatek do standardowej opieki w przypadku MIS-C.
  • Obserwacja przez 24 tygodnie: Uczestnik powróci na wizyty kontrolne podczas cotygodniowych wizyt w klinice od 1 do 3 tygodnia, z comiesięcznymi wizytami telemedycznymi w 4, 8, 16 i 20 tygodniu oraz wizytami w klinice w tygodniu 12 i 24 tydzień.

Monitorowanie bezpieczeństwa, w tym badanie fizykalne, funkcje życiowe i kliniczne testy laboratoryjne, będzie przeprowadzane podczas fazy przesiewowej, okresowo podczas fazy leczenia i podczas fazy obserwacji. Zdarzenia niepożądane i jednocześnie stosowane leki będą rejestrowane podczas całego badania.

Całkowity czas udziału uczestników w badaniu wynosi około 24 tygodni (z 21-dniowym okresem leczenia). Przewiduje się, że całkowity czas trwania badania wyniesie 12 miesięcy, w zależności od harmonogramu rekrutacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci pediatryczni z chorobami współistniejącymi lub bez
  2. Wiek od ≥ 1 miesiąca do < 21 lat

  3. Potwierdzony MIS-C za pomocą objawów podmiotowych i przedmiotowych zgodnie z zaleceniami CDC Health Advisory (https://www.cdc.gov/mis-c/hcp/; 14 maja 2020)

    1. utrzymująca się gorączka/dreszcze (>38,0°C przez ≥24 godziny lub subiektywna gorączka trwająca ≥24 godziny); I
    2. Jeden lub więcej parametrów laboratoryjnych (dowód na stan zapalny); I,

    i) podwyższony poziom białka C-reaktywnego (CRP) ii) podwyższony wskaźnik sedymentacji erytrocytów (ESR) iii) podwyższony poziom ferrytyny iv) podwyższony poziom dehydrogenazy kwasu mlekowego (LDH) v) podwyższony poziom d-dimerów vi) podwyższony fibrynogen vii) podwyższony poziom prokalcytoniny viii) podwyższony poziom interleukiny 6 (IL-6) ix) zwiększona liczba granulocytów obojętnochłonnych x) zmniejszona liczba limfocytów xi) niski poziom albumin c) Dowody na klinicznie ciężką chorobę wymagającą hospitalizacji z zajęciem wieloukładowym (>2) narządów (sercowy, nerkowy, oddechowy, hematologiczny, żołądkowo-jelitowy, dermatologiczny lub neurologiczne) – MUSI obejmować objawy żołądkowo-jelitowe, takie jak nudności, wymioty, biegunka i/lub ból brzucha; ORAZ, d) Brak alternatywnych wiarygodnych diagnoz; ORAZ e) Pozytywny wynik aktualnego lub niedawnego zakażenia SARS-CoV-2 w teście RT-PCR, serologicznym lub antygenowym

  4. Uczestnik (lub upoważniony przedstawiciel prawny) jest w stanie zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody i formularz zgody, w stosownych przypadkach.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestniczki w ciąży i/lub karmiące piersią.
  2. Uczestniczka może zajść w ciążę i nie chce stosować akceptowalnej metody antykoncepcji w czasie trwania badania.
  3. U uczestnika występuje istotna choroba współistniejąca, która w ocenie badacza uniemożliwiłaby mu włączenie się do programu, w tym niestabilne stany medyczne.
  4. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym z użyciem leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub zamiar uczestniczenia w innym badaniu klinicznym podczas udziału w badaniu AT1001 MIS-C 101.
  5. Uczestniczyć w oddawaniu krwi/osocza lub utracie krwi większej niż 400 ml w ciągu 90 dni lub większej niż 200 ml w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  6. Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników preparatu AT1001.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Odpowiednie placebo będzie podawane doustnie cztery razy dziennie (QID) zgodnie ze standardem leczenia MIS-C.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo będzie podawane doustnie cztery razy dziennie (QID) zgodnie ze standardem opieki dla MIS-C.
Eksperymentalny: Octan larazotydu
AT1001 10 µg/kg/dawkę do 500 µg/dawkę (w zaokrągleniu do najbliższych 50 µg) będzie podawane doustnie cztery razy dziennie (QID) zgodnie ze standardem leczenia MIS-C.
Lek: Octan larazotydu
AT1001 10 μg/kg/dawkę do 500 μg/dawkę (w zaokrągleniu do najbliższych 50 μg) będzie podawać doustnie cztery razy dziennie (QID) zgodnie ze standardem opieki dla MIS-C.
Inne nazwy:
  • AT1001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa AT1001 w porównaniu z placebo w łagodzeniu objawów MIS-C
Ramy czasowe: 24 tygodnie
• Ocena skuteczności i bezpieczeństwa AT1001 w porównaniu z placebo u pacjentów pediatrycznych z zakażeniem SARS-CoV-2, u których występują wczesne objawy MIS-C i występuje u nich wysokie ryzyko progresji.
24 tygodnie
Określ odsetek uczestników z poprawą objawów żołądkowo-jelitowych związanych z MIS-C i bez progresji choroby
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Poprawę objawów ze strony przewodu pokarmowego definiuje się jako:

  • Poprawa w wynikach skali objawów ze strony przewodu pokarmowego PedsQL ≥48 godzin, zgodnie z odpowiedzią pacjenta lub opiekuna.
  • ORAZ poprawa objawów klinicznych objawów żołądkowo-jelitowych, udokumentowana pełnym badaniem przedmiotowym lub oceną kliniczną oraz klinicznymi badaniami laboratoryjnymi lub obrazowymi.

Brak progresji MIS-C definiuje się jako:

  • Brak zajęcia dodatkowych narządów, co stwierdzono na podstawie oceny klinicznej i klinicznych badań laboratoryjnych lub badań obrazowych.
  • ORAZ brak nowych lub nasilających się objawów żołądkowo-jelitowych przez ≥48 godzin, w tym nudności, wymiotów, biegunki, utraty apetytu i/lub bólu brzucha, jak określono na podstawie zgłoszenia objawów pacjenta lub opiekuna lub pogorszenia wyników skali objawów żołądkowo-jelitowych PedsQL.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określ wpływ AT1001 na zakaźne i zapalne markery MIS-C
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Drugorzędne cele tego badania obejmują określenie wpływu AT1001 na zakaźne i zapalne markery MIS-C.
24 tygodnie
Określić wpływ AT1001 na złagodzenie objawów MIS-C przez ≥48 godzin, zgodnie z raportem dotyczącym objawów pacjenta lub opiekuna w Kwestionariuszu objawów MIS-C.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Określić wpływ AT1001 na długość pobytu w szpitalu (dni od wizyty początkowej do gotowości do wypisu).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Określ wpływ AT1001 na ponowne zgłaszanie się do opieki medycznej w przypadku objawów związanych z MISC po wypisaniu ze szpitala.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Określić wpływ AT1001 na zmianę w porównaniu z wartością wyjściową zajęcia dodatkowego układu(-ów) narządów podczas ostrej prezentacji/hospitalizacji, zgodnie z oceną kliniczną i klinicznymi testami laboratoryjnymi.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Określ wpływ AT1001 na zmianę poziomu przeciwciał IgM, IgG i IgA w stosunku do wartości wyjściowych przeciwko SARS CoV-2.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Określenie wpływu AT1001 na zmianę w stosunku do wartości wyjściowych poziomów markerów stanu zapalnego (CRP, d-dimer, ferrytyna).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Określ wpływ AT1001 na normalizację SARS-CoV-2 Spike, S1 i nukleokapsydu.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Określić wpływ AT1001 na zmianę poziomów zonuliny w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Określ wpływ AT1001 na zmianę śmiertelności (wszystkie przyczyny)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Określ wpływ AT1001 na potrzebę eskalacji opieki (np. przeniesienie z oddziału szpitalnego na OIOM, dodatkowy tlen, wentylacja mechaniczna).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Przeniesienie z oddziału szpitalnego na OIOM; dodatkowy tlen; mechaniczna wentylacja.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 maja 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021P002143

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Covid19

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj