AT1001 för behandling av COVID-19-relaterad MIS-C
En fas 2a (Proof of Concept), randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av AT1001 för behandling av covid-19-relaterat multisysteminflammatoriskt syndrom hos barn (MIS-C)
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av AT1001 jämfört med placebo hos pediatriska patienter med SARS-CoV-2-infektion som upplever tidiga tecken på MIS-C och löper hög risk för progression.
AT1001 10 μg/kg/dos upp till 500 μg/dos (avrundat till närmaste 50 μg) eller matchande placebo kommer att administreras oralt fyra gånger om dagen (QID) enligt standarden för vård för MIS-C.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 2a (Proof of Concept), randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av AT1001 för användning på sjukhusvårdade pediatriska patienter med diagnosen MIS-C. Kvalificerade deltagare (N=20) kommer att behandlas med AT1001 eller matchande placebo oralt fyra gånger om dagen (QID) i upp till 21 dagar som ett tillägg till standardvården.
Studien omfattar tre faser:
- Screening/Baseline: Huvudsyftet med denna fas är att avgöra om deltagaren uppfyller inträdeskriteriet efter att ha erhållit informerat samtycke och få baslinjebedömningar.
- Behandling: Kvalificerade deltagare kommer att behandlas med AT1001 eller matchande placebo 10 μg/kg/dos QID upp till 500 μg/dos (avrundat till närmaste 50 μg) i 21 dagar som ett tillägg till standardvård för MIS-C.
- Uppföljning under 24 veckor: Deltagaren kommer tillbaka för ett uppföljningsbesök under veckovisa klinikbesök under vecka 1 till och med vecka 3, med månatliga telemedicinbesök under vecka 4, vecka 8, vecka 16 och vecka 20, och klinikbesök under vecka 12 och vecka 24.
Säkerhetsövervakning, inklusive fysisk undersökning, vitala och kliniska laboratorietester kommer att utföras under screeningsfasen, periodvis under behandlingsfasen och i uppföljningsfasen. Biverkningar och samtidig medicinering kommer att registreras under hela studien.
Den totala varaktigheten av deltagarnas deltagande i studien är cirka 24 veckor (med 21 dagars behandlingsperiod). Studiens totala varaktighet beräknas vara 12 månader, beroende på tidsplanen för registreringen.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Pediatriska patienter med eller utan komorbiditet
- Ålder ≥ 1 månad till < 21 år
Bekräftat MIS-C genom tecken och symtom enligt detaljerade uppgifter i CDC Health Advisory (https://www.cdc.gov/mis-c/hcp/; 14 maj 2020)
- Ihållande feber/frossa (>38,0°C i ≥24 timmar, eller rapport om subjektiv feber som varat ≥24 timmar); OCH
- En eller flera laboratorieparametrar (bevis på inflammation); OCH,
i) förhöjt C-reaktivt protein (CRP) ii) förhöjd erytrocytsedimentationshastighet (ESR) iii) förhöjt ferritin iv) förhöjt mjölksyradehydrogenas (LDH) v) förhöjt d-dimer vi) förhöjt fibrinogen vii) förhöjt prokalcitonin viii) förhöjt interleukin 6 (IL-6) ix) ökade neutrofiler x) minskade lymfocyter xi) lågt albumin c) Bevis på kliniskt allvarlig sjukdom som kräver sjukhusvård, med multisystem (>2) organinblandning (hjärt-, njur-, andnings-, hematologisk, gastrointestinal, dermatologisk eller neurologiska)-MÅSTE inkludera GI-symtom, såsom illamående, kräkningar, diarré och/eller buksmärtor; OCH, d) Inga alternativa rimliga diagnoser; OCH e) Positiv för aktuell eller nyligen genomförd SARS-CoV-2-infektion genom RT-PCR, serologi eller antigentest
- Subjekt (eller juridiskt auktoriserat ombud) som kan förstå och underteckna ett informerat samtyckesformulär och samtyckesformulär, när så är lämpligt.
Exklusions kriterier:
- Kvinnliga deltagare gravida och/eller ammande.
- Kvinnlig deltagare har fertilitet och är ovillig att använda en acceptabel metod för preventivmedel under hela studien.
- Deltagaren har en betydande komorbid sjukdom som enligt utredarens beslut skulle göra deltagaren olämplig för inskrivning, inklusive instabila medicinska tillstånd.
- Deltagande i någon annan klinisk undersökning med ett experimentellt läkemedel inom 30 dagar före screening eller avser att delta i en annan klinisk studie samtidigt som du deltar i AT1001 MIS-C 101-studien.
- Har deltagit i en blod-/plasmadonation eller blodförlust på mer än 400 ml inom 90 dagar, eller mer än 200 ml inom 30 dagar före screening.
- Känd överkänslighet mot någon av formuleringskomponenterna i AT1001.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebo kommer att administreras oralt fyra gånger om dagen (QID) till standarden för vård för MIS-C.
|
Matchande placebo kommer att administreras oralt fyra gånger om dagen (QID) till standarden för vård för MIS-C.
|
|
Experimentell: Larazotidacetat
AT1001 10 μg/kg/dos upp till 500 μg/dos (avrundat till närmaste 50 μg) kommer att administreras oralt fyra gånger om dagen (QID) enligt standarden för vård för MIS-C.
|
AT1001 10 μg/kg/dos upp till 500 μg/dos (avrundat till närmaste 50 μg) kommer att administreras oralt fyra gånger om dagen (QID) enligt standarden för vård för MIS-C.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdera effektiviteten och säkerheten av AT1001 jämfört med placebo på mildrande symtom på MIS-C
Tidsram: 24 veckor
|
• Att utvärdera effektiviteten och säkerheten av AT1001 jämfört med placebo hos pediatriska patienter med SARS-CoV-2-infektion som upplever tidiga tecken på MIS-C och löper hög risk för progression.
|
24 veckor
|
|
Bestäm andelen deltagare med förbättring av MIS-C-relaterade GI-symtom och ingen sjukdomsprogression
Tidsram: 24 veckor
|
Förbättring av GI-symtom definieras som:
Ingen progression av MIS-C definieras som:
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bestäm effekten av AT1001 på infektiösa och inflammatoriska markörer för MIS-C
Tidsram: 24 veckor
|
Sekundära syften med denna studie inkluderar att bestämma effekten av AT1001 på infektiösa och inflammatoriska markörer för MIS-C.
|
24 veckor
|
|
Bestäm effekten av AT1001 på förbättring av MIS-C-symtom under ≥48 timmar, enligt patientens eller vårdgivarens symptomrapport på MIS-C-symtomenkäten.
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Bestäm effekten av AT1001 på vårdtiden på sjukhus (dagar från baslinjen till beredskap för utskrivning).
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Bestäm effekten av AT1001 på återpresentation till medicinsk vård för MISC-relaterade symtom efter utskrivning.
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Bestäm effekten av AT1001 på förändring från baslinjen i ytterligare organsystems involvering under akut presentation/sjukhusvård, som identifierats av klinisk bedömning och kliniska laboratorietester.
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Bestäm effekten av AT1001 på förändring från baslinjen i nivåer av IgM, IgG och IgA antikroppar mot SARS CoV-2.
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Bestäm effekten av AT1001 på förändring från baslinjen i nivåer av inflammatoriska markörer (CRP, d-dimer, ferritin).
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Bestäm effekten av AT1001 på normalisering av SARS-CoV-2 Spike, S1 och nukleokapsid.
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Bestäm effekten av AT1001 på förändringar från baslinjen i nivåerna av zonulin.
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Bestäm effekten av AT1001 på förändringar i dödlighet (alla orsaker)
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Bestäm inverkan av AT1001 på behovet av upptrappning av vården (t.ex. överföring från sjukhusavdelning till intensivvårdsavdelning; extra syrgas; mekanisk ventilation).
Tidsram: 24 veckor
|
Överföring från sjukhusavdelning till ICU; extra syre; mekanisk ventilation.
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2021P002143
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .