AT1001 voor de behandeling van COVID-19-gerelateerde MIS-C
Een fase 2a (Proof of Concept), gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van AT1001 voor de behandeling van COVID-19-gerelateerd multisysteem-inflammatoir syndroom bij kinderen (MIS-C) te evalueren
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van AT1001 versus placebo bij pediatrische patiënten met SARS-CoV-2-infectie die vroege tekenen van MIS-C ervaren en een hoog risico op progressie lopen.
AT1001 10 μg/kg/dosis tot 500 μg/dosis (afgerond op de dichtstbijzijnde 50 μg) of overeenkomende placebo wordt vier keer per dag (QID) oraal toegediend volgens de zorgstandaard voor MIS-C.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 2a (Proof of Concept), gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van AT1001 te evalueren voor gebruik bij in het ziekenhuis opgenomen pediatrische patiënten met de diagnose MIS-C. In aanmerking komende deelnemers (N=20) zullen worden behandeld met AT1001 of overeenkomende placebo oraal vier keer per dag (QID) gedurende maximaal 21 dagen als aanvulling op de standaardzorg.
Het onderzoek omvat drie fasen:
- Screening/Baseline: Het belangrijkste doel van deze fase is om te bepalen of de deelnemer voldoet aan het toelatingscriterium na het verkrijgen van geïnformeerde toestemming en het verkrijgen van baselinebeoordelingen.
- Behandeling: Geschikte deelnemers zullen gedurende 21 dagen worden behandeld met AT1001 of overeenkomende placebo 10 μg/kg/dosis QID tot 500 μg/dosis (afgerond op de dichtstbijzijnde 50 μg) als aanvulling op de standaardbehandeling voor MIS-C.
- Follow-up gedurende 24 weken: de deelnemer komt terug voor vervolgbezoeken tijdens wekelijkse kliniekbezoeken in week 1 tot en met week 3, met maandelijkse telegeneeskundebezoeken in week 4, week 8, week 16 en week 20, en kliniekbezoeken in week 12 en week 24.
Veiligheidsmonitoring, inclusief lichamelijk onderzoek, vitale functies en klinische laboratoriumtesten, zullen worden uitgevoerd tijdens de screeningsfase, periodiek tijdens de behandelingsfase en in de follow-upfase. Bijwerkingen en gelijktijdige medicatie worden gedurende het hele onderzoek geregistreerd.
De totale duur van de deelname van de deelnemers aan het onderzoek is ongeveer 24 weken (met een behandelingsperiode van 21 dagen). De totale duur van de studie is naar verwachting 12 maanden, afhankelijk van de tijdlijn van de inschrijving.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Pediatrische patiënten met of zonder comorbiditeit
- Leeftijd ≥ 1 maand tot < 21 jaar
MIS-C bevestigd door tekenen en symptomen zoals beschreven door de CDC Health Advisory (https://www.cdc.gov/mis-c/hcp/; 14 mei 2020)
- Aanhoudende koorts/rillingen (>38,0°C gedurende ≥24 uur, of melding van subjectieve koorts die ≥24 uur aanhoudt); EN
- Een of meer laboratoriumparameters (bewijs van ontsteking); EN,
i) verhoogd C-reactief proteïne (CRP) ii) verhoogde bezinkingssnelheid van erytrocyten (ESR) iii) verhoogd ferritine iv) verhoogd melkzuurdehydrogenase (LDH) v) verhoogd d-dimeer vi) verhoogd fibrinogeen vii) verhoogd procalcitonine viii) verhoogd interleukine 6 (IL-6) ix) verhoogde neutrofielen x) verminderde lymfocyten xi) laag albumine c) Bewijs van klinisch ernstige ziekte die ziekenhuisopname vereist, met multisysteem (>2) orgaanbetrokkenheid (cardiaal, renaal, respiratoir, hematologisch, gastro-intestinaal, dermatologisch of neurologisch) MOETEN gastro-intestinale symptomen omvatten, zoals misselijkheid, braken, diarree en/of buikpijn; EN, d) Geen alternatieve plausibele diagnoses; EN e) Positief voor huidige of recente SARS-CoV-2-infectie door RT-PCR, serologie of antigeentest
- Betrokkene (of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger) die in staat is om een formulier voor geïnformeerde toestemming en toestemming te begrijpen en te ondertekenen, indien van toepassing.
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwelijke deelnemers zwanger en/of lacterend.
- Vrouwelijke deelnemer kan zwanger worden en is niet bereid om een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van het onderzoek.
- Deelnemer heeft een significante comorbide ziekte die volgens de vaststelling van de onderzoeker de deelnemer ongeschikt zou maken voor inschrijving, inclusief onstabiele medische aandoeningen.
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek waarbij een experimenteel geneesmiddel wordt gebruikt binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening of van plan is deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek tijdens deelname aan het AT1001 MIS-C 101-onderzoek.
- Heeft deelgenomen aan een bloed-/plasmadonatie of bloedverlies van meer dan 400 ml binnen 90 dagen, of meer dan 200 ml binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
- Bekende overgevoeligheid voor een van de formuleringscomponenten van AT1001.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Een bijpassende placebo zal vier keer per dag oraal worden toegediend (QID) volgens de zorgstandaard voor MIS-C.
|
Matching placebo zal oraal vier keer per dag (QID) worden toegediend aan de zorgstandaard voor MIS-C.
|
|
Experimenteel: Larazotide-acetaat
AT1001 10 μg/kg/dosis tot 500 μg/dosis (afgerond op de dichtstbijzijnde 50 μg) wordt viermaal daags oraal toegediend (QID) volgens de zorgstandaard voor MIS-C.
|
AT1001 10 μg/kg/dosis tot 500 μg/dosis (afgerond op de dichtstbijzijnde 50 μg) wordt vier keer per dag (QID) oraal toegediend volgens de zorgstandaard voor MIS-C.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueer de werkzaamheid en veiligheid van AT1001 versus placebo bij het verlichten van de symptomen van MIS-C
Tijdsspanne: 24 weken
|
• Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van AT1001 versus placebo bij pediatrische patiënten met SARS-CoV-2-infectie die vroege tekenen van MIS-C ervaren en een hoog risico op progressie lopen.
|
24 weken
|
|
Bepaal het deel van de deelnemers met verbetering van MIS-C-gerelateerde gastro-intestinale symptomen en geen progressie van de ziekte
Tijdsspanne: 24 weken
|
Verbetering van GI-symptomen wordt gedefinieerd als:
Geen progressie van MIS-C wordt gedefinieerd als:
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bepaal de impact van AT1001 op infectieuze en inflammatoire markers van MIS-C
Tijdsspanne: 24 weken
|
Secundaire doelstellingen van deze studie omvatten het bepalen van de impact van AT1001 op infectieuze en inflammatoire markers van MIS-C.
|
24 weken
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op verbetering van MIS-C-symptomen gedurende ≥48 uur, zoals bepaald door het symptoomrapport van de patiënt of verzorger op de MIS-C Symptom Questionnaire.
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op de duur van het verblijf in het ziekenhuis (dagen vanaf baseline tot gereedheid voor ontslag).
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op de terugkeer naar de medische zorg voor MISC-gerelateerde symptomen na ontslag.
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de betrokkenheid van extra orgaansystemen tijdens acute presentatie/ziekenhuisopname, zoals geïdentificeerd door klinische beoordeling en klinische laboratoriumtests.
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op verandering ten opzichte van baseline in niveaus van IgM-, IgG- en IgA-antilichamen tegen SARS CoV-2.
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op verandering ten opzichte van baseline in niveaus van ontstekingsmarkers (CRP, d-dimeer, ferritine).
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op de normalisatie van SARS-CoV-2 Spike, S1 en nucleocapsid.
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in niveaus van zonuline.
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op verandering in sterfte (alle oorzaken)
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Bepaal de impact van AT1001 op de behoefte aan escalatie van zorg (bijvoorbeeld overdracht van ziekenhuisafdeling naar ICU; aanvullende zuurstof; mechanische ventilatie).
Tijdsspanne: 24 weken
|
Overdracht van ziekenhuisafdeling naar IC; aanvullende zuurstof; mechanische ventilatie.
|
24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2021P002143
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .