AT1001 COVID-19:ään liittyvän MIS-C:n hoitoon
Vaihe 2a (Proof of Concept), satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus AT1001:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi COVID-19:ään liittyvän lasten monisysteemisen tulehdussyndroman (MIS-C) hoidossa
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida AT1001:n tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna SARS-CoV-2-infektiota sairastavilla lapsipotilailla, joilla on varhaisia MIS-C:n merkkejä ja joilla on suuri riski etenemään.
AT1001 10 μg/kg/annos enintään 500 μg/annos (pyöristettynä lähimpään 50 μg:aan) tai vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta neljä kertaa päivässä (QID) MIS-C:n hoidon standardien mukaisesti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2a (Proof of Concept), satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida AT1001:n tehoa ja turvallisuutta käytettäväksi sairaalassa olevilla lapsipotilailla, joilla on diagnosoitu MIS-C. Kelpoisia osallistujia (N=20) hoidetaan AT1001:llä tai vastaavalla lumelääkevalmisteella suun kautta neljä kertaa päivässä (QID) enintään 21 päivän ajan standardin hoidon lisänä.
Tutkimus sisältää kolme vaihetta:
- Seulonta/perustaso: Tämän vaiheen päätarkoituksena on määrittää, täyttääkö osallistuja osallistumiskriteerit saatuaan tietoisen suostumuksen, ja saada lähtötilanteen arvioinnit.
- Hoito: Soveltuvia osallistujia hoidetaan AT1001:llä tai vastaavalla lumelääkevalmisteella 10 μg/kg/annos QID aina 500 μg:aan asti (pyöristettynä lähimpään 50 μg:aan) 21 päivän ajan MIS-C:n standardihoidon lisänä.
- Seuranta 24 viikon ajan: Osallistuja palaa seurantakäynneille viikoittaisilla klinikkakäynneillä viikoilta 1 - 3, kuukausittain telelääketieteen käynnillä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 16 ja viikolla 20 ja klinikkakäynneillä viikolla 12 ja viikko 24.
Turvallisuusseuranta, mukaan lukien fyysinen tutkimus, elintärkeät tiedot ja kliiniset laboratoriotutkimukset, suoritetaan seulontavaiheen aikana, määräajoin hoitovaiheessa ja seurantavaiheessa. Haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet kirjataan koko tutkimuksen ajan.
Osallistujien tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto on noin 24 viikkoa (21 päivän hoitojaksolla). Tutkimuksen kokonaiskestoksi on arvioitu 12 kuukautta ilmoittautumisajankohdasta riippuen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapsipotilaat, joilla on samanaikainen sairaus tai ei
- Ikä ≥ 1 kk - < 21 vuotta
Vahvistettu MIS-C oireilla, kuten CDC Health Advisory (https://www.cdc.gov/mis-c/hcp/; 14. toukokuuta 2020)
- Jatkuva kuume/vilunväristykset (>38,0°C ≥24 tuntia tai raportti subjektiivisesta kuumeesta, joka kestää ≥24 tuntia); JA
- Yksi tai useampi laboratorioparametri (todiste tulehduksesta); JA,
i) kohonnut C-reaktiivinen proteiini (CRP) ii) kohonnut erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR) iii) kohonnut ferritiini iv) kohonnut maitohappodehydrogenaasi (LDH) v) kohonnut d-dimeeri vi) kohonnut fibrinogeeni vii) kohonnut prokalsitoniinin interlekin taso viii) 6 (IL-6) ix) lisääntyneet neutrofiilit x) vähentyneet lymfosyytit xi) alhainen albumiini c) Todisteet kliinisesti vakavasta sairaalahoitoa vaativasta sairaudesta, johon liittyy useiden elinten (> 2) vaikutus (sydän-, munuais-, hengitys-, hematologinen, maha-suolikanavan, dermatologinen tai neurologiset) - TÄYTYY sisältää GI-oireita, kuten pahoinvointia, oksentelua, ripulia ja/tai vatsakipua; JA, d) ei vaihtoehtoisia uskottavia diagnooseja; JA e) Positiivinen nykyisen tai äskettäisen SARS-CoV-2-infektion suhteen RT-PCR:llä, serologialla tai antigeenitestillä
- Tutkittava (tai laillinen valtuutettu edustaja), joka kykenee ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen ja suostumuslomakkeen tarvittaessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Naispuoliset osallistujat raskaana ja/tai imettävät.
- Naispuolinen osallistuja on hedelmällisessä iässä, eikä hän ole halukas käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.
- Osallistujalla on merkittävä rinnakkaissairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekisi osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen, mukaan lukien epävakaat sairaudet.
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen käyttäen kokeellista lääkettä 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai aikoo osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen osallistuessaan AT1001 MIS-C 101 -tutkimukseen.
- Olet osallistunut veren/plasman luovutukseen tai yli 400 ml:n verenhukkaan 90 päivän aikana tai yli 200 ml:n 30 päivän aikana ennen seulontaa.
- Tunnettu yliherkkyys jollekin AT1001:n koostumuksen aineosista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta neljä kertaa päivässä (QID) MIS-C:n hoidon standardien mukaisesti.
|
Vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta neljä kertaa päivässä (QID) MIS-C:n hoidon standardien mukaisesti.
|
|
Kokeellinen: Laratsotidiasetaatti
AT1001 10 μg/kg/annos 500 μg/annos asti (pyöristettynä lähimpään 50 μg:aan) annetaan suun kautta neljä kertaa päivässä (QID) MIS-C:n hoitostandardin mukaisesti.
|
AT1001 10 μg/kg/annos 500 μg/annos asti (pyöristettynä lähimpään 50 μg:aan) annetaan suun kautta neljä kertaa päivässä (QID) MIS-C:n hoitostandardin mukaisesti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi AT1001:n tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna MIS-C:n oireiden lievittämisessä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
• Arvioida AT1001:n tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna SARS-CoV-2-infektiota sairastavilla lapsipotilailla, joilla on varhaisia MIS-C:n merkkejä ja joilla on suuri riski etenemään.
|
24 viikkoa
|
|
Selvitä niiden osallistujien osuus, joiden MIS-C:hen liittyvät GI-oireet paranivat ja joilla ei ole taudin etenemistä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
GI-oireiden paraneminen määritellään seuraavasti:
MIS-C:n etenemistä ei määritellä seuraavasti:
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selvitä AT1001:n vaikutus MIS-C:n tarttuviin ja tulehdusmarkkereihin
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Tämän tutkimuksen toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu AT1001:n vaikutuksen määrittäminen MIS-C:n tarttuviin ja tulehdusmarkkereihin.
|
24 viikkoa
|
|
Määritä AT1001:n vaikutus MIS-C-oireiden paranemiseen ≥48 tunnin ajan potilaan tai hoitajan MIS-C-oirekyselyn oireraportin perusteella.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Selvitä AT1001:n vaikutus sairaalahoidon kestoon (päiviä lähtötilanteesta kotiutukseen).
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Selvitä AT1001:n vaikutus MISC:hen liittyvien oireiden uudelleen esittämiseen lääketieteellisessä hoidossa kotiutuksen jälkeen.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Selvitä AT1001:n vaikutus muutokseen lähtötilanteesta muissa elinjärjestelmissä akuutin esittelyn/sairaalahoidon aikana, mikä on tunnistettu kliinisissä arvioinneissa ja kliinisissä laboratoriotutkimuksissa.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Selvitä AT1001:n vaikutus SARS CoV-2 -taudin IgM-, IgG- ja IgA-vasta-aineiden tason muutoksiin lähtötasosta.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Määritä AT1001:n vaikutus tulehdusmerkkiaineiden (CRP, d-dimeeri, ferritiini) tason muutoksiin lähtötasosta.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Määritä AT1001:n vaikutus SARS-CoV-2-piikin, S1:n ja nukleokapsidin normalisoitumiseen.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Määritä AT1001:n vaikutus zonuliinitasojen muutokseen lähtötilanteesta.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Selvitä AT1001:n vaikutus kuolleisuuden muutokseen (kaikki syyt)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
24 viikkoa
|
|
|
Selvitä AT1001:n vaikutus hoidon lisääntymisen tarpeeseen (esim. siirto sairaalaosastolta teho-osastolle; lisähappi; koneellinen ventilaatio).
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Siirto sairaalan osastolta teho-osastolle; lisähappi; mekaaninen ilmanvaihto.
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021P002143
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .