Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

AT1001 a COVID-19-hez kapcsolódó MIS-C kezelésére

2024. március 5. frissítette: Lael Yonker, M.D., Massachusetts General Hospital

2a. fázis (a koncepció bizonyítása), randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az AT1001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a COVID-19-hez kapcsolódó multiszisztémás gyulladásos szindróma gyermekeknél (MIS-C) kezelésében

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az AT1001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a placebóval szemben olyan SARS-CoV-2 fertőzésben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akiknél a MIS-C korai tünetei jelentkeznek, és akiknél nagy a progresszió kockázata.

Az AT1001 10 μg/ttkg/dózis 500 μg/dózisig (a legközelebbi 50 μg-ra kerekítve) vagy a megfelelő placebót naponta négyszer (QID) szájon át kell beadni a MIS-C kezelésének standardja szerint.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy fázis 2a (Proof of Concept), randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az AT1001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére MIS-C-vel diagnosztizált kórházi gyermekgyógyászati ​​betegeknél. A jogosult résztvevők (N=20) AT1001-gyel vagy megfelelő placebóval, naponta négyszer (QID) kapnak szájon át, legfeljebb 21 napig a standard ellátás kiegészítéseként.

A tanulmány három szakaszból áll:

  • Szűrés/Alapállapot: Ennek a fázisnak a fő célja annak megállapítása, hogy a résztvevő megfelel-e a belépési feltételeknek, miután megkapta a tájékozott beleegyezést, és megkapja az alaphelyzet értékelését.
  • Kezelés: A jogosult résztvevőket AT1001-gyel vagy megfelelő placebóval, 10 μg/kg/dózis QID-ig 500 μg/dózisig (a legközelebbi 50 μg-ra kerekítve) kezelik 21 napon keresztül a MIS-C standard ellátásának kiegészítéseként.
  • Nyomon követés 24 héten keresztül: A résztvevő az 1. héttől a 3. hétig tartó heti klinikai látogatások alkalmával, havi távorvoslási látogatásokkal a 4., 8., 16. és 20. héten, valamint klinikai látogatásokra tér vissza a héten. 12. és 24. hét.

A biztonsági ellenőrzést, beleértve a fizikális vizsgálatot, az életfontosságú értékeket és a klinikai laboratóriumi vizsgálatokat, a szűrési szakaszban, időszakonként a kezelési szakaszban és az utánkövetési szakaszban kell elvégezni. A nemkívánatos eseményeket és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket a vizsgálat teljes ideje alatt rögzítik.

A résztvevők vizsgálatban való részvételének teljes időtartama körülbelül 24 hét (21 napos kezelési időszakkal). A vizsgálat teljes időtartama előreláthatólag 12 hónap lesz, a beiratkozási ütemtervtől függően.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Gyermekbetegek komorbiditással vagy anélkül
  2. Életkor ≥ 1 hónap és < 21 év

  3. A MIS-C-t a CDC egészségügyi tanácsadója által részletezett jelek és tünetek (https://www.cdc.gov/mis-c/hcp/; 2020. május 14.)

    1. Tartós láz/hidegrázás (>38,0°C ≥24 órán keresztül, vagy ≥24 órán át tartó szubjektív lázról szóló jelentés); ÉS
    2. Egy vagy több laboratóriumi paraméter (gyulladásra utaló jel); ÉS,

    i) emelkedett C-reaktív fehérje (CRP) ii) emelkedett eritrocita ülepedési sebesség (ESR) iii) emelkedett ferritin iv) emelkedett tejsav-dehidrogenáz (LDH) v) emelkedett d-dimer vi) emelkedett fibrinogén vii) emelkedett prokalcitonin intervile viii) 6 (IL-6) ix) megnövekedett neutrofilszám x) csökkent limfociták száma xi) alacsony albuminszint c) Klinikailag súlyos, kórházi kezelést igénylő betegség bizonyítéka, többrendszeri (>2) szervi érintettséggel (szív, vese, légzőszervi, hematológiai, gyomor-bélrendszeri, bőrgyógyászati, ill. neurológiai) - KELL tartalmaznia a GI tüneteket, például hányingert, hányást, hasmenést és/vagy hasi fájdalmat; ÉS d) Nincsenek alternatív elfogadható diagnózisok; ÉS e) Pozitív a jelenlegi vagy közelmúltban előforduló SARS-CoV-2 fertőzésre RT-PCR, szerológiai vagy antigénteszt alapján

  4. Az alany (vagy törvényes meghatalmazott képviselője), aki képes megérteni és aláírni a tájékozott hozzájárulási űrlapot és adott esetben a hozzájárulási űrlapot.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes és/vagy szoptató női résztvevők.
  2. A résztvevő nő fogamzóképes, és nem hajlandó elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt.
  3. A résztvevőnek jelentős társbetegsége van, amely a vizsgáló megállapítása szerint a résztvevőt alkalmatlanná tenné a felvételre, ideértve az instabil egészségügyi állapotokat is.
  4. Bármilyen más klinikai vizsgálatban való részvétel kísérleti gyógyszer alkalmazásával a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy részt kíván venni egy másik klinikai vizsgálatban, miközben részt vesz az AT1001 MIS-C 101 vizsgálatban.
  5. Részt vett vér-/plazmaadáson, vagy 400 ml-nél nagyobb vérveszteség volt a 90 napon belül, vagy több mint 200 ml a szűrést megelőző 30 napon belül.
  6. Ismert túlérzékenység az AT1001 készítmény bármely összetevőjével szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
A megfelelő placebót napi négyszer (QID) szájon át adják be a MIS-C ápolási standardjának megfelelően.
Drog: Placebo
A megfelelő placebót napi négyszer (QID) szájon át adják be a MIS-C ápolási standardjának megfelelően.
Kísérleti: Larazotid-acetát
Az AT1001 10 μg/kg/dózis 500 μg/dózisig (a legközelebbi 50 μg-ra kerekítve) szájon át naponta négyszer (QID) kerül beadásra a MIS-C ápolási standardjának megfelelően.
Drog: Larazotid-acetát
Az AT1001 10 μg/ttkg/dózis 500 μg/dózisig (a legközelebbi 50 μg-ra kerekítve) szájon át naponta négyszer (QID) kerül beadásra a MIS-C ápolási standardjának megfelelően.
Más nevek:
  • AT1001

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az AT1001 hatékonyságát és biztonságosságát a placebóval szemben a MIS-C tüneteinek enyhítésében
Időkeret: 24 hét
• Az AT1001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a placebóval szemben olyan SARS-CoV-2 fertőzésben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akiknél a MIS-C korai tünetei jelentkeznek, és akiknél nagy a progresszió kockázata.
24 hét
Határozza meg azoknak a résztvevőknek az arányát, akiknél javultak a MIS-C-vel kapcsolatos GI-tünetek, és nem haladt előre a betegség
Időkeret: 24 hét

A GI-tünetek javulását a következőképpen határozzák meg:

  • A PedsQL GI tünetek javulása A skálák pontszáma ≥48 óra, a beteg vagy a gondozó válasza alapján.
  • ÉS a GI-tünetek klinikai megnyilvánulásának javulása, teljes fizikális vizsgálattal vagy klinikai értékeléssel és klinikai laboratóriumi tesztekkel vagy képalkotással dokumentálva.

A MIS-C előrehaladását a következőképpen határozzák meg:

  • A klinikai értékelés, valamint a klinikai laboratóriumi vizsgálatok vagy képalkotó vizsgálatok alapján nincs jelen további szervi érintettség.
  • ÉS nem jelentkeznek új vagy rosszabbodó GI-tünetek ≥48 órán keresztül, beleértve az émelygést, hányást, hasmenést, étvágytalanságot és/vagy hasi fájdalmat, amint azt a beteg vagy gondozó tüneti jelentése vagy a PedsQL GI Symptoms Skála pontszámának romlása határozza meg.
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Határozza meg az AT1001 hatását a MIS-C fertőző és gyulladásos markereire
Időkeret: 24 hét
A tanulmány másodlagos céljai közé tartozik az AT1001 hatásának meghatározása a MIS-C fertőző és gyulladásos markereire.
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását a MIS-C tünetek javulására legalább 48 órán keresztül, a beteg vagy gondozó MIS-C tünetkérdőíven szereplő tünetjelentése alapján.
Időkeret: 24 hét
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását a kórházi tartózkodás időtartamára (napok a kiindulási állapottól a hazabocsátásig).
Időkeret: 24 hét
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását a MISC-vel kapcsolatos tünetek orvosi ellátásban való ismételt bemutatására a hazabocsátás után.
Időkeret: 24 hét
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását a kiindulási értékhez képest a további szervrendszer(ek) érintettségében az akut prezentáció/hospitalizáció során, a klinikai értékelés és a klinikai laboratóriumi vizsgálatok alapján.
Időkeret: 24 hét
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását a SARS CoV-2 elleni IgM, IgG és IgA antitestek kiindulási értékhez képesti változására.
Időkeret: 24 hét
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását a gyulladásos markerek (CRP, d-dimer, ferritin) szintjének változására az alapvonalhoz képest.
Időkeret: 24 hét
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását a SARS-CoV-2 Spike, S1 és nukleokapszid normalizálására.
Időkeret: 24 hét
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását a zonulinszintek kiindulási értékhez viszonyított változására.
Időkeret: 24 hét
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását a halálozás változására (minden ok)
Időkeret: 24 hét
24 hét
Határozza meg az AT1001 hatását az ellátás fokozásának szükségességére (pl. áthelyezés a kórházi osztályról az intenzív osztályra; kiegészítő oxigén; gépi lélegeztetés).
Időkeret: 24 hét
Áthelyezés a kórházi osztályról az intenzív osztályra; kiegészítő oxigén; gépi szellőztetés.
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Massachusetts General Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 23.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2021P002143

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Covid19

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Germany

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel