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AT1001 pour le traitement du MIS-C lié au COVID-19

5 mars 2024 mis à jour par: Lael Yonker, M.D., Massachusetts General Hospital

Une étude de phase 2a (preuve de concept), randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AT1001 pour le traitement du syndrome inflammatoire multisystémique lié au COVID-19 chez les enfants (MIS-C)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité d'AT1001 par rapport à un placebo chez des patients pédiatriques infectés par le SRAS-CoV-2 qui présentent des signes précoces de MIS-C et qui présentent un risque élevé de progression.

AT1001 10 μg/kg/dose jusqu'à 500 μg/dose (arrondi aux 50 μg les plus proches) ou un placebo correspondant sera administré par voie orale quatre fois par jour (QID) selon la norme de soins pour le MIS-C.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2a (preuve de concept), randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AT1001 pour une utilisation chez les patients pédiatriques hospitalisés diagnostiqués avec le MIS-C. Les participants éligibles (N = 20) seront traités avec AT1001 ou un placebo correspondant par voie orale quatre fois par jour (QID) pendant jusqu'à 21 jours en complément de la norme de soins.

L'étude comprend trois phases :

  • Dépistage/Base : L'objectif principal de cette phase est de déterminer si le participant répond aux critères d'entrée après avoir obtenu un consentement éclairé et d'obtenir des évaluations de base.
  • Traitement : les participants éligibles seront traités avec AT1001 ou un placebo correspondant à 10 μg/kg/dose QID jusqu'à 500 μg/dose (arrondi aux 50 μg les plus proches) pendant 21 jours en complément de la norme de soins pour le MIS-C.
  • Suivi sur 24 semaines : le participant reviendra pour des visites de suivi lors des visites hebdomadaires à la clinique de la semaine 1 à la semaine 3, avec des visites mensuelles de télémédecine à la semaine 4, à la semaine 8, à la semaine 16 et à la semaine 20, et des visites à la clinique à la semaine 12 et Semaine 24.

La surveillance de la sécurité, y compris l'examen physique, les signes vitaux et les tests de laboratoire clinique, sera effectuée pendant la phase de dépistage, périodiquement pendant la phase de traitement et lors de la phase de suivi. Les événements indésirables et les médicaments concomitants seront enregistrés pendant toute la durée de l'étude.

La durée totale de la participation des participants à l'étude est d'environ 24 semaines (avec une période de traitement de 21 jours). La durée totale de l'étude devrait être de 12 mois, en fonction du calendrier d'inscription.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients pédiatriques avec ou sans comorbidité
  2. Âge ≥ 1 mois à < 21 ans

  3. MIS-C confirmé par des signes et des symptômes comme détaillé par l'avis de santé du CDC (https://www.cdc.gov/mis-c/hcp/ ; 14 mai 2020)

    1. Fièvre/frissons persistants (> 38,0 °C pendant ≥ 24 heures, ou signalement d'une fièvre subjective durant ≥ 24 heures) ; ET
    2. Un ou plusieurs paramètres de laboratoire (preuve d'inflammation); ET,

    i) protéine C-réactive (CRP) élevée ii) vitesse de sédimentation érythrocytaire (VS) élevée iii) ferritine élevée iv) déshydrogénase lactique élevée (LDH) v) d-dimères élevés vi) fibrinogène élevé vii) procalcitonine élevée viii) interleukine élevée 6 (IL-6) ix) augmentation des neutrophiles x) réduction des lymphocytes xi) faible taux d'albumine c) Preuve d'une maladie cliniquement grave nécessitant une hospitalisation, avec atteinte multisystémique (>2) des organes (cardiaque, rénal, respiratoire, hématologique, gastro-intestinal, dermatologique ou neurologique) - DOIT inclure des symptômes gastro-intestinaux, tels que nausées, vomissements, diarrhée et/ou douleurs abdominales ; ET, d) Aucun autre diagnostic plausible ; ET e) Positif pour une infection actuelle ou récente par le SRAS-CoV-2 par RT-PCR, sérologie ou test antigénique

  4. Sujet (ou représentant légal autorisé) capable de comprendre et de signer un formulaire de consentement éclairé et un formulaire d'assentiment, le cas échéant.

Critère d'exclusion:

  1. Participantes enceintes et/ou allaitantes.
  2. La participante a le potentiel de procréer et ne veut pas utiliser une méthode de contraception acceptable pendant la durée de l'étude.
  3. Le participant a une maladie comorbide importante qui, selon la détermination de l'enquêteur, rendrait le participant inapte à l'inscription, y compris des conditions médicales instables.
  4. Participation à toute autre investigation clinique utilisant un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou intention de participer à une autre étude clinique tout en participant à l'étude AT1001 MIS-C 101.
  5. Avoir participé à un don de sang/plasma ou à une perte de sang supérieure à 400 ml dans les 90 jours ou supérieure à 200 ml dans les 30 jours précédant le dépistage.
  6. Hypersensibilité connue à l'un des composants de la formulation d'AT1001.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Un placebo correspondant sera administré par voie orale quatre fois par jour (QID) selon la norme de soins pour MIS-C.
Médicament: Placebo
Le placebo correspondant sera administré par voie orale quatre fois par jour (QID) selon la norme de soins pour le MIS-C.
Expérimental: Acétate de larazotide
AT1001 10 μg/kg/dose jusqu'à 500 μg/dose (arrondis aux 50 μg les plus proches) seront administrés par voie orale quatre fois par jour (QID) selon la norme de soins pour MIS-C.
Médicament: Acétate de Larazotide
AT1001 10 μg/kg/dose jusqu'à 500 μg/dose (arrondi aux 50 μg les plus proches) sera administré par voie orale quatre fois par jour (QID) selon la norme de soins pour le MIS-C.
Autres noms:
  • AT1001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AT1001 par rapport au placebo sur l'atténuation des symptômes du MIS-C
Délai: 24 semaines
• Évaluer l'efficacité et l'innocuité d'AT1001 par rapport à un placebo chez des patients pédiatriques infectés par le SRAS-CoV-2 qui présentent des signes précoces de MIS-C et qui présentent un risque élevé de progression.
24 semaines
Déterminer la proportion de participants présentant une amélioration des symptômes gastro-intestinaux liés au MIS-C et aucune progression de la maladie
Délai: 24 semaines

L'amélioration des symptômes gastro-intestinaux est définie comme :

  • Amélioration du score PedsQL GI Symptoms Scales ≥48 heures, tel que déterminé par la réponse du patient ou du soignant.
  • ET amélioration de la manifestation clinique des symptômes gastro-intestinaux, documentée par un examen physique complet ou une évaluation clinique et des tests de laboratoire clinique ou une imagerie.

Aucune progression du MIS-C n'est définie comme :

  • Aucune implication d'atteinte d'organe supplémentaire, identifiée par l'évaluation clinique et les tests de laboratoire clinique ou l'imagerie.
  • ET aucun nouveau symptôme gastro-intestinal nouveau ou aggravé pendant ≥ 48 heures, y compris nausées, vomissements, diarrhée, perte d'appétit et/ou douleur abdominale, tel que déterminé par le rapport de symptômes du patient ou du soignant ou l'aggravation des scores de l'échelle des symptômes gastro-intestinaux PedsQL.
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Déterminer l'impact d'AT1001 sur les marqueurs infectieux et inflammatoires du MIS-C
Délai: 24 semaines
Les objectifs secondaires de cette étude incluent la détermination de l'impact d'AT1001 sur les marqueurs infectieux et inflammatoires du MIS-C.
24 semaines
Déterminer l'impact d'AT1001 sur l'amélioration des symptômes MIS-C pendant ≥ 48 heures, tel que déterminé par le rapport des symptômes du patient ou du soignant sur le questionnaire sur les symptômes MIS-C.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Déterminer l'impact de l'AT1001 sur la durée du séjour à l'hôpital (jours entre le départ et la préparation à la sortie).
Délai: 24 semaines
24 semaines
Déterminer l'impact de l'AT1001 sur la re-présentation aux soins médicaux pour les symptômes liés au MISC après la sortie.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Déterminer l'impact de l'AT1001 sur le changement par rapport à la ligne de base de l'implication de systèmes d'organes supplémentaires pendant la présentation/l'hospitalisation aiguë, tel qu'identifié par l'évaluation clinique et les tests de laboratoire clinique.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Déterminez l'impact d'AT1001 sur le changement par rapport au niveau de référence des niveaux d'anticorps IgM, IgG et IgA contre le SRAS CoV-2.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Déterminer l'impact d'AT1001 sur le changement par rapport à la ligne de base des niveaux de marqueurs inflammatoires (CRP, d-dimères, ferritine).
Délai: 24 semaines
24 semaines
Déterminez l'impact d'AT1001 sur la normalisation de SARS-CoV-2 Spike, S1 et de la nucléocapside.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Déterminer l'impact d'AT1001 sur le changement par rapport à la ligne de base des niveaux de zonuline.
Délai: 24 semaines
24 semaines
Déterminer l'impact d'AT1001 sur l'évolution de la mortalité (toutes causes confondues)
Délai: 24 semaines
24 semaines
Déterminer l'impact de l'AT1001 sur le besoin d'escalade des soins (par exemple, transfert du service hospitalier à l'USI ; oxygène supplémentaire ; ventilation mécanique).
Délai: 24 semaines
Transfert du service d'hôpital à l'unité de soins intensifs ; oxygène supplémentaire; ventilation mécanique.
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Massachusetts General Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 août 2021

Première publication (Réel)

26 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2021P002143

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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