AT1001 for behandling av COVID-19-relatert MIS-C
En fase 2a (Proof of Concept), randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til AT1001 for behandling av COVID-19-relatert multisysteminflammatorisk syndrom hos barn (MIS-C)
Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til AT1001 versus placebo hos pediatriske pasienter med SARS-CoV-2-infeksjon som opplever tidlige tegn på MIS-C og har høy risiko for progresjon.
AT1001 10 μg/kg/dose opp til 500 μg/dose (avrundet til nærmeste 50 μg) eller matchende placebo vil bli administrert oralt fire ganger daglig (QID) til standarden for omsorg for MIS-C.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2a (Proof of Concept), randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til AT1001 for bruk hos sykehusinnlagte pediatriske pasienter diagnostisert med MIS-C. Kvalifiserte deltakere (N=20) vil bli behandlet med AT1001 eller tilsvarende placebo oralt fire ganger daglig (QID) i opptil 21 dager som et tillegg til standardbehandling.
Studien omfatter tre faser:
- Screening/Baseline: Hovedformålet med denne fasen er å avgjøre om deltakeren oppfyller inngangskriteriet etter å ha innhentet informert samtykke og oppnå baseline-vurderinger.
- Behandling: Kvalifiserte deltakere vil bli behandlet med AT1001 eller matchende placebo 10 μg/kg/dose QID opp til 500 μg/dose (avrundet til nærmeste 50 μg) i 21 dager som et tillegg til standardbehandling for MIS-C.
- Oppfølging gjennom 24 uker: Deltakeren vil komme tilbake for et oppfølgingsbesøk under ukentlige klinikkbesøk i uke 1 til og med uke 3, med månedlige telemedisinbesøk i uke 4, uke 8, uke 16 og uke 20, og klinikkbesøk i uke 20. 12 og uke 24.
Sikkerhetsovervåking, inkludert fysisk undersøkelse, vitale legemidler og klinisk laboratorietesting vil bli utført i screeningsfasen, periodisk i behandlingsfasen og i oppfølgingsfasen. Bivirkninger og samtidige medisiner vil bli registrert under hele studien.
Total varighet av deltakernes deltakelse i studien er ca. 24 uker (med 21 dagers behandlingsperiode). Total varighet av studiet er anslått til å være 12 måneder, avhengig av påmeldingstidslinjen.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pediatriske pasienter med eller uten komorbiditet
- Alder ≥ 1 måned til < 21 år
Bekreftet MIS-C av tegn og symptomer som beskrevet av CDC Health Advisory (https://www.cdc.gov/mis-c/hcp/; 14. mai 2020)
- Vedvarende feber/frysninger (>38,0°C i ≥24 timer, eller rapport om subjektiv feber som varer ≥24 timer); OG
- En eller flere laboratorieparametre (bevis på betennelse); OG,
i) forhøyet C-reaktivt protein (CRP) ii) forhøyet erytrocyttsedimentasjonshastighet (ESR) iii) forhøyet ferritin iv) forhøyet melkesyredehydrogenase (LDH) v) forhøyet d-dimer vi) forhøyet fibrinogen vii) forhøyet prokalsitonin viii) forhøyet interleukin 6 (IL-6) ix) økte nøytrofiler x) reduserte lymfocytter xi) lavt albumin c) Bevis på klinisk alvorlig sykdom som krever sykehusinnleggelse, med multisystem (>2) organinvolvering (hjerte-, nyre-, respiratorisk, hematologisk, gastrointestinal, dermatologisk eller nevrologisk)-MÅ inkludere GI-symptomer, som kvalme, oppkast, diaré og/eller magesmerter; OG, d) Ingen alternative plausible diagnoser; OG e) Positiv for nåværende eller nylig SARS-CoV-2-infeksjon ved RT-PCR, serologi eller antigentest
- Subjekt (eller juridisk autorisert representant) som er i stand til å forstå og signere et informert samtykkeskjema og samtykkeskjema, når det er aktuelt.
Ekskluderingskriterier:
- Kvinnelige deltakere gravide og/eller ammende.
- Kvinnelig deltaker har fruktbarhet og er uvillig til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode i løpet av studien.
- Deltakeren har en betydelig komorbid sykdom som etter etterforskerens beslutning ville gjøre deltakeren uegnet for innmelding, inkludert ustabile medisinske tilstander.
- Deltakelse i enhver annen klinisk undersøkelse som bruker et eksperimentelt medikament innen 30 dager før screening eller har til hensikt å delta i en annen klinisk studie mens du deltar i AT1001 MIS-C 101-studien.
- Har deltatt i en blod-/plasmadonasjon eller blodtap større enn 400 ml innen 90 dager, eller mer enn 200 ml innen 30 dager før screening.
- Kjent overfølsomhet overfor noen av formuleringskomponentene i AT1001.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo vil bli administrert oralt fire ganger daglig (QID) til standarden for omsorg for MIS-C.
|
Matchende placebo vil bli administrert oralt fire ganger daglig (QID) til standarden for omsorg for MIS-C.
|
|
Eksperimentell: Larazotidacetat
AT1001 10 μg/kg/dose opp til 500 μg/dose (avrundet til nærmeste 50 μg) vil bli administrert oralt fire ganger daglig (QID) til standarden for omsorg for MIS-C.
|
AT1001 10 μg/kg/dose opp til 500 μg/dose (avrundet til nærmeste 50 μg) vil bli administrert oralt fire ganger daglig (QID) til standarden for omsorg for MIS-C.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer effektiviteten og sikkerheten til AT1001 versus placebo på dempende symptomer på MIS-C
Tidsramme: 24 uker
|
• For å evaluere effektiviteten og sikkerheten til AT1001 versus placebo hos pediatriske pasienter med SARS-CoV-2-infeksjon som opplever tidlige tegn på MIS-C og har høy risiko for progresjon.
|
24 uker
|
|
Bestem andelen deltakere med forbedring i MIS-C-relaterte GI-symptomer og ingen sykdomsprogresjon
Tidsramme: 24 uker
|
Forbedring av GI-symptomer er definert som:
Ingen progresjon av MIS-C er definert som:
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bestem virkningen av AT1001 på smittsomme og inflammatoriske markører av MIS-C
Tidsramme: 24 uker
|
Sekundære mål med denne studien inkluderer å bestemme virkningen av AT1001 på smittsomme og inflammatoriske markører for MIS-C.
|
24 uker
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på forbedring av MIS-C-symptomer i ≥48 timer, som bestemt av pasientens eller omsorgspersonens symptomrapport på MIS-C-symptomskjemaet.
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på lengden på sykehusoppholdet (dager fra baseline til utskrivningsberedskap).
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på representasjon til medisinsk behandling for MISC-relaterte symptomer etter utskrivning.
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på endring fra baseline i ytterligere organsystem(er) involvering under akutt presentasjon/hospitalisering, som identifisert ved klinisk vurdering og kliniske laboratorietester.
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på endring fra baseline i nivåer av IgM-, IgG- og IgA-antistoffer mot SARS CoV-2.
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på endring fra baseline i nivåer av inflammatoriske markører (CRP, d-dimer, ferritin).
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på normalisering av SARS-CoV-2 Spike, S1 og nukleokapsid.
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på endring fra baseline i nivåer av zonulin.
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på endring i dødelighet (alle årsaker)
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Bestem virkningen av AT1001 på behovet for opptrapping av omsorg (f.eks. overføring fra sykehusavdeling til intensivavdeling; ekstra oksygen; mekanisk ventilasjon).
Tidsramme: 24 uker
|
Overføring fra sykehusavdeling til intensivavdeling; ekstra oksygen; mekanisk ventilasjon.
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2021P002143
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .