E7820 在骨髓（骨髓）癌患者中的研究
E7820 用于剪接因子基因突变的复发/难治性髓系恶性肿瘤患者的 II 期临床试验。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami (Data Collection AND Specimen Analysis Only)
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New Jersey
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Basking Ridge、New Jersey、美国、07920
- Memorial Sloan Kettering Basking Ridge
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Middletown、New Jersey、美国、07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth
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Montvale、New Jersey、美国、07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen
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New York
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Commack、New York、美国、11725
- Memorial Sloan Kettering Commack
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Harrison、New York、美国、10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
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Uniondale、New York、美国、11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
1. 受试者在签署知情同意书时年满 18 岁 2. 受试者愿意并能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。 3. 受试者患有复发性或难治性 MDS、AML 或 CMML，且先前定义的 SF3B1、SRSF2、U2AF1 或 U2AF2 热点剪接因子突变（具有 OncoKB 定义的热点突变）或 ZRSR2 中的无义或移码突变。 在研究筛选前 6 个月内的任何时间点，需要在骨髓抽吸物或外周血的下一代测序中检测到剪接因子突变。
A。复发性 AML 定义为： i. 达到 CR（MRD 阳性或阴性）、CRh 或 CRi 后，骨髓或外周血中出现 5% 或更多的成髓细胞
1. 具有 FLT3、IDH1 或 IDH2 突变的患者在参加研究之前必须对 FDA 批准的 FLT3、IDH1 或 IDH2 抑制剂失败或不能耐受。
b.难治性 AML 定义为在以下方案之一后未能达到 CR、CRh 或 CRi：i。 两个周期的强化诱导化疗和含阿糖胞苷的方案（例如 7+3、MEC、HIDAC 等） ii. 两个周期的 HMA/venetoclax 或 LDAC/glasdegib iii。 4 个周期的 HMA 单一疗法 c． 复发性 MDS 定义为： i. 达到 IWG 定义的响应后的任何复发。 d. 难治性 MDS 定义为： i． 对于根据 IPSS-R 患有中度、高或极高风险疾病的患者，在 4 个周期的 HMA 单一疗法或 2 个周期的 HMA + venetoclax 后未能达到反应（根据 IWG 2006 标准）。
二. 对于极低风险和 IPSS-R 低风险疾病患者，在使用 ESAs、Luspatercept（用于具有环状铁粒幼细胞的 MDS）和来那度胺（用于具有 5q 的患者）等标准护理药物治疗后未能实现血液学改善或失去血液学改善-).
e.复发的 CMML 定义为： i. 达到 IWG 定义的响应后的任何复发。 F。 难治性 CMML 定义为： i. 4 个周期的 HMA 单一疗法或 2 个周期的 HMA + venetoclax 后未能达到反应（根据 IWG 2006 标准）。
4. 受试者的东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0-3 5. 受试者具有足够的器官功能，定义为：
- 血清天冬氨酸氨基转移酶/血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 (AST/SGOT) 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT/SGPT) ≤ 3 x ULN，除非由于患者骨髓恶性肿瘤的器官受累而考虑（在这种情况下，≤ 5 x ULN 的截止值将使用）
- 血清直接胆红素 < 1.5 x ULN。
- 根据 Cockroft-Gault 肾小球滤过率 (GFR) 估计，肌酐清除率 ≥ 60 mL/min。
有生育能力的女性可以参加，前提是她们在筛选时血清妊娠试验呈阴性，并且在开始治疗后 72 小时内血清或尿液妊娠试验呈阴性。 具有生育潜力的女性伴侣的女性和男性参与者也必须同意在研究期间和完成研究治疗后的 4 个月内避免性交或使用高效避孕方法。
6. 对入学的输血和/或生长因子支持没有限制。
7. 在白血病器官受累的情况下，肌酐清除率 > 30 ml/min 和胆红素 ≤ 2.0 x ULN 的患者将有资格被纳入。
排除标准：
- 急性早幼粒细胞白血病患者
- 受试者有其骨髓恶性肿瘤的直接危及生命的严重并发症，例如不受控制的出血、缺氧或休克肺炎和/或弥散性血管内凝血
- 受试者在研究治疗开始前 6 个月内患有严重的活动性心脏病，包括纽约心脏协会 (NYHA) III 级或 IV 级充血性心力衰竭；急性冠脉综合征 (ACS)；在研究治疗开始前 28 天内通过超声心动图 (ECHO) 或多门采集 (MUGA) 扫描获得的中风或左心室射血分数 (LVEF) <40%。
- 受试者患有人类免疫缺陷病毒（HIV）的活动性病毒感染，或乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）的活动性感染。 用 HAART 控制的 HIV 患者有资格参加。
- 已知受试者患有吞咽困难、短肠综合征、胃轻瘫或其他限制口服药物摄入或胃肠道吸收的病症。
- 受试者患有活动性不受控制的全身性真菌、细菌或病毒感染（定义为与感染相关的持续体征/症状，尽管使用了适当的抗生素、抗病毒疗法和/或其他治疗，但仍未改善）。
- 受试者在筛选时 QTc 间期（即 Fridericia 校正 [QTcF]）≥ 480 ms 或其他增加 QT 间期延长或心律失常事件风险的因素（例如，长 QT 间期综合征的心力衰竭家族史）。 具有 QTc 延长的左束支传导阻滞或右束支传导阻滞的患者将被允许在医疗监测员批准的情况下参加试验。
- 怀孕或哺乳期的女性受试者。
- 已知对磺胺类药物过敏的受试者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：E7820
每位患者将每天接受 E7820 给药。
每个患者的起始剂量为每天 100 毫克，但如果遇到过度毒性，随后可以减少剂量。
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100mg E7820 QD
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Median Overall Survival
大体时间：1 year
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To assess the 1 year Overall Survival (OS)
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1 year
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Eytan Stein, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 21-159
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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