Dipraglurant (ADX48621) 治疗眼睑痉挛患者的探索性研究
2025年9月30日 更新者：Addex Pharma S.A.
Dipraglurant (ADX48621) 速释片治疗眼睑痉挛患者的探索性 2a 期随机、双盲、安慰剂对照研究
本研究旨在评估眼睑痉挛 (BSP) 患者（按 1:1:1 随机接受 50 mg、100 mg 或安慰剂的 dipraglurant）的安全性和耐受性，并探索 50 mg 和 100 mg 速释片的疗效（与安慰剂相比）使用客观测量、临床评级和患者报告的结果来评估 BSP 体征和症状的严重程度和频率。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30329
- Emory University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 明确诊断为特发性良性原发性眼睑痉挛的患者
- 必须对过去 2 个连续注射周期报告的肉毒杆菌毒素 (BoNT) 有过反应
- 筛选评估前至少 8 周最后一次注射 BoNT
- 患者在研究开始时正在经历中等严重程度/频率的眼睑痉挛 (BSP) 特征。
排除标准：
- 已知或怀疑与已知原因相关的 BSP，例如抗精神病药物暴露、脑损伤或损伤、中风、帕金森病或相关帕金森病
- 手术干预史（例如，深部脑刺激）或肌张力障碍眼眶肌切除术史
- 禁用开眼睑失用症
- 研究者认为会影响患者完成研究评估的能力的其他神经系统疾病（包括精神疾病和/或认知障碍）。
- 其他可能影响患者安全或妨碍充分参与研究的重要医疗状况。
其他协议定义的包含和排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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口服匹配安慰剂片剂
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实验性的：二倍体50毫克
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口服片剂
其他名称：
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实验性的：二倍体100毫克
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口服片剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过不良事件发生率衡量的双丙氨酸的安全性和耐受性
大体时间：第 2 天的基线
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主要结果将是根据患者报告的不良事件发生率和/或研究者根据研究期间进行的临床评估确定的不良事件发生率，测试双丙氨酸在眼睑痉挛患者中的安全性和耐受性。
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第 2 天的基线
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眨眼活动的计算机化运动目标评分器 (CMOR) 分析
大体时间：第 2 天的基线
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由独立评分者对闭眼时间的平均比例、眼周痉挛的严重程度和眨眼率进行视频分析。
减少的闭眼时间、眼周痉挛的严重程度和眨眼率表明眼睑痉挛症状有所改善。
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第 2 天的基线
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眨眼活动的 Skintronics 可穿戴分析
大体时间：第 2 天的基线
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分析 Skintronics 可穿戴设备上记录的眨眼活动。
眨眼活动减少表明眼睑痉挛症状有所改善。
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第 2 天的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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扬科维奇评定量表 (JRS) 严重程度评分
大体时间：第 2 天的基线
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JRS 是临床医生评定的眼睑痉挛量表。
眼睑痉挛的强度是根据 5 点分级系统测量的，其中 0 表示没有症状，4 表示最严重的症状。
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第 2 天的基线
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扬科维奇评定量表 (JRS) 频率得分
大体时间：第 2 天的基线
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JRS 是临床医生评定的眼睑痉挛量表。
眼睑痉挛的频率是根据 5 点分级系统测量的，其中 0 表示没有症状，4 表示出现频率最高的症状。
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第 2 天的基线
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全球肌张力障碍严重程度评定量表 (GDS)
大体时间：第 2 天的基线
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GDS 是临床医生评定的量表，用于评估多个身体区域的肌张力障碍严重程度。
每个身体区域都按 0-10 的等级进行评分，其中 0 代表没有肌张力障碍，10 代表严重的肌张力障碍。
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第 2 天的基线
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眼睑痉挛表型分析工具 (BPT)
大体时间：第 2 天的基线
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BPT 是临床医生评定的量表，使用严重程度和频率的 4 分制量表评估眼睑痉挛的 4 种主要表型要素，其中 0 表示没有症状，4 表示频率最高和/或症状最严重。
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第 2 天的基线
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眼睑痉挛严重程度评定量表 (BSRS)
大体时间：第 2 天的基线
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BSRS 是一种临床医生评定量表，用于根据病症的 6 个临床特征对眼睑痉挛的严重程度进行评级。
总分是根据严重性和频率的综合得分生成的，其中较高的值表示更严重的症状。
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第 2 天的基线
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临床医生对严重性的总体印象 (CGI-S) 评分
大体时间：第 2 天的基线
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研究者使用 CGI-S 评分来确定在整体意义上，患者眼睑痉挛在其他眼睑痉挛患者的背景下有多严重。
分数增加表明症状更严重。
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第 2 天的基线
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眼睑痉挛残疾指数 (BSDI)
大体时间：第 2 天的基线
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BSDI 是一种 6 项患者评定的残疾量表，用于测量眼睑痉挛如何影响日常生活活动。
每个项目均以 5 分制评分，总分最高可达 30 分，其中较高的单项分数和较高的总分表示患者的残疾程度较高。
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第 2 天的基线
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患者总体印象变化 (PGI-C) 评分
大体时间：第 2 天的基线
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PGI-C 评分是患者报告的结果，用于评估眼睑痉挛症状改善或恶化的程度。
0 分表示没有变化，低至 -3 的负分表示恶化，高达 3 分的正分表示改善。
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第 2 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月6日
初级完成 (实际的)
2022年10月27日
研究完成 (实际的)
2022年11月27日
研究注册日期
首次提交
2021年7月29日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月24日
首次发布 (实际的)
2021年8月31日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月30日
最后验证
2021年11月1日
更多信息
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