Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eksplorativ undersøgelse af dipraglurant (ADX48621) til behandling af patienter med blefarospasme

1. november 2021 opdateret af: Addex Pharma S.A.

Eksplorativ fase 2a Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af dipraglurant (ADX48621) tabletter med øjeblikkelig frigivelse hos patienter med blefarospasme

Denne undersøgelse er designet til at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​dipraglurant hos patienter med blefarospasme (BSP) (randomiseret 1:1:1 til at modtage dipraglurant 50 mg, 100 mg eller placebo) og undersøge effektiviteten af ​​50 mg og 100 mg tabletter med øjeblikkelig frigivelse (versus placebo) om sværhedsgraden og hyppigheden af ​​BSP-tegn og -symptomer ved hjælp af objektive mål, kliniske vurderinger og patientrapporterede resultater.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Emory University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en etableret diagnose af idiopatisk benign essentiel blefarospasme
  • Skal have haft tidligere respons på botulinumtoksin (BoNT) rapporteret på de sidste 2 på hinanden følgende injektionscyklusser
  • Sidste injektion af BoNT mindst 8 uger før screeningsvurderinger
  • Patienten oplever træk af blefarospasme (BSP) af moderat sværhedsgrad/hyppighed ved start af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • BSP, der vides eller mistænkes for at være forbundet med en kendt årsag såsom neuroleptisk eksponering, hjerneskade eller læsion, slagtilfælde, Parkinsons sygdom eller relaterede Parkinsonismer
  • Anamnese med kirurgisk indgreb (f.eks. dyb hjernestimulering) eller orbital myektomi for dystoni
  • Inaktiverer øjenlågsåbningsapraksi
  • Anden neurologisk sygdom (herunder psykiatrisk sygdom og/eller kognitiv svækkelse), der efter investigators opfattelse vil påvirke patientens evne til at gennemføre undersøgelsesvurderinger.
  • Anden væsentlig medicinsk tilstand, der kan påvirke patientens sikkerhed eller udelukke tilstrækkelig deltagelse i undersøgelsen.

Andre protokoldefinerede inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Medicin: Placebo
Oral matchende placebotablet
EKSPERIMENTEL: Dipraglurant 50 mg
Medicin: Dipraglurant
Oral tablet
Andre navne:
  • ADX48621
EKSPERIMENTEL: Dipraglurant 100 mg
Medicin: Dipraglurant
Oral tablet
Andre navne:
  • ADX48621

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af dipraglurant målt ved forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til dag 2
Det primære resultat vil være at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​dipraglurant hos patienter med blefarospasme baseret på forekomsten af ​​bivirkninger rapporteret af patienter og/eller som identificeret af investigator baseret på kliniske vurderinger udført under undersøgelsen.
Baseline til dag 2
Computerized Motor Objective Rater (CMOR) analyse af blinkende aktivitet
Tidsramme: Baseline til dag 2
Videoanalyse af en uafhængig vurderer af den gennemsnitlige andel af øjets lukketid, sværhedsgraden af ​​periokulære spasmer og blinkhastighed. Nedsat øjenlukketid, sværhedsgraden af ​​periokulære spasmer og blinkhastighed indikerer forbedring af blefarospasmesymptomer.
Baseline til dag 2
Skintronics wearable analyse af blinkende aktivitet
Tidsramme: Baseline til dag 2
Analyse af blinkeaktivitet som registreret på den bærbare Skintronics-enhed. Nedsat blinkaktivitet indikerer forbedring af blefarospasmesymptomer.
Baseline til dag 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Jankovic Rating Scale (JRS) sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline til dag 2
JRS er en kliniker vurderet skala for blefarospasme. Intensiteten af ​​øjenlågsspasmer måles ud fra et 5-punktssystem, hvor 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer de mest alvorlige symptomer.
Baseline til dag 2
Jankovic Rating Scale (JRS) frekvensscore
Tidsramme: Baseline til dag 2
JRS er en kliniker vurderet skala for blefarospasme. Hyppigheden af ​​øjenlågsspasmer måles ud fra et 5-punkts graderingssystem, hvor 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer højest hyppige symptomer.
Baseline til dag 2
Global Dystonia Severity Rating Scale (GDS)
Tidsramme: Baseline til dag 2
GDS er en kliniker vurderet skala til vurdering af sværhedsgraden af ​​dystoni på tværs af flere kropsregioner. Hver kropsregion vurderes på en skala fra 0-10, hvor 0 repræsenterer ingen dystoni og 10 repræsenterer svær dystoni.
Baseline til dag 2
Blefarospasme fænotypeværktøj (BPT)
Tidsramme: Baseline til dag 2
BPT er en kliniker vurderet skala, der vurderer 4 vigtige fænotypiske elementer af blefarospasme ved hjælp af en 4-punkts skala for sværhedsgrad og hyppighed, hvor 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer den højeste hyppighed og/eller mest alvorlige symptomer.
Baseline til dag 2
Blefarospasme-sværhedsgradsskala (BSRS)
Tidsramme: Baseline til dag 2
BSRS er en kliniker vurderet skala til vurdering af sværhedsgraden af ​​blefarospasme baseret på 6 kliniske træk ved tilstanden. En samlet score genereres baseret på den kombinerede score for sværhedsgrad og hyppighed, og hvor en højere værdi indikerer mere alvorlige symptomer.
Baseline til dag 2
Klinikerens Global Impression of Severity (CGI-S) score
Tidsramme: Baseline til dag 2
CGI-S-scoren bruges af investigator til at bestemme, i global forstand, hvor alvorlig patientens blefarospasme er i sammenhæng med andre blefarospasmepatienter. Øget score indikerer mere alvorlige symptomer.
Baseline til dag 2
Blefarospasme Disability Index (BSDI)
Tidsramme: Baseline til dag 2
BSDI er en 6-punkts patientvurderet handicapskala, der måler, hvordan blefarospasme påvirker dagligdagens aktiviteter. Hvert emne bedømmes på en 5-punktsskala for at give en samlet score på op til 30, hvor en højere individuel emnescore og en højere totalscore indikerer større handicap for patienten.
Baseline til dag 2
Patient Global Impression of Change (PGI-C) score
Tidsramme: Baseline til dag 2
PGI-C-scoren er et patientrapporteret resultat, der vurderer, hvor meget blefarospasmesymptomerne er forbedret eller forværret. En score på 0 indikerer ingen ændring, negative score ned til -3 indikerer forværring, og positive score på op til 3 indikerer forbedring.
Baseline til dag 2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Addex Pharma S.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

6. oktober 2021

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2021

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2021

Først opslået (FAKTISKE)

31. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ADX48621-203

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystoni

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner