Étude exploratoire du dipraglurant (ADX48621) pour le traitement des patients atteints de blépharospasme
30 septembre 2025 mis à jour par: Addex Pharma S.A.
Étude exploratoire de phase 2a randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur les comprimés à libération immédiate de Dipraglurant (ADX48621) chez des patients atteints de blépharospasme
Cette étude est conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du dipraglurant chez les patients atteints de blépharospasme (BSP) (randomisés 1:1:1 pour recevoir du dipraglurant 50 mg, 100 mg ou un placebo) et explorer l'efficacité des comprimés à libération immédiate de 50 mg et 100 mg (par rapport à un placebo) sur la gravité et la fréquence des signes et symptômes de BSP à l'aide de mesures objectives, d'évaluations cliniques et des résultats rapportés par les patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
15
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Emory University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients avec un diagnostic établi de blépharospasme essentiel bénin idiopathique
- Doit avoir eu une réponse antérieure à la toxine botulique (BoNT) signalée lors des 2 derniers cycles d'injection consécutifs
- Dernière injection de BoNT au moins 8 semaines avant les évaluations de dépistage
- Le patient présente des caractéristiques de blépharospasme (BSP) de gravité/fréquence modérée à l'entrée dans l'étude.
Critère d'exclusion:
- BSP qui est connu ou suspecté d'être associé à une cause connue telle qu'une exposition aux neuroleptiques, une lésion ou une lésion cérébrale, un accident vasculaire cérébral, la maladie de Parkinson ou des parkinsonismes apparentés
- Antécédents d'intervention chirurgicale (par exemple, stimulation cérébrale profonde) ou de myectomie orbitaire pour dystonie
- Apraxie invalidante de l'ouverture des paupières
- Autre maladie neurologique (y compris une maladie psychiatrique et / ou une déficience cognitive) qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la capacité du patient à compléter les évaluations de l'étude.
- Autre condition médicale importante pouvant affecter la sécurité du patient ou empêcher une participation adéquate à l'étude.
D'autres critères d'inclusion et d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Comprimé placebo correspondant oral
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Expérimental: Dipraglurant 50 mg
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Comprimé oral
Autres noms:
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Expérimental: Dipraglurant 100 mg
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Comprimé oral
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité et tolérabilité du dipraglurant mesurées par l'incidence des événements indésirables
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Le résultat principal sera de tester l'innocuité et la tolérabilité du dipraglurant chez les patients atteints de blépharospasme en fonction de l'incidence des événements indésirables signalés par les patients et/ou identifiés par l'investigateur sur la base des évaluations cliniques menées au cours de l'étude.
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De la ligne de base au jour 2
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Analyse CMOR (Computerized Motor Objective Rater) de l'activité de clignotement
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Analyse vidéo, par un évaluateur indépendant, de la proportion moyenne de temps de fermeture des yeux, de la sévérité des spasmes périoculaires et de la fréquence des clignements.
Une diminution du temps de fermeture des yeux, de la sévérité des spasmes périoculaires et de la fréquence des clignements indique une amélioration des symptômes du blépharospasme.
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De la ligne de base au jour 2
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Analyse portable Skintronics de l'activité de clignotement
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Analyse de l'activité de clignotement enregistrée sur l'appareil portable Skintronics.
Une diminution de l'activité des clignements indique une amélioration des symptômes du blépharospasme.
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De la ligne de base au jour 2
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score de gravité de l'échelle d'évaluation de Jankovic (JRS)
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Le JRS est une échelle évaluée par un clinicien pour le blépharospasme.
L'intensité des spasmes des paupières est mesurée sur la base d'un système de notation en 5 points où 0 indique l'absence de symptômes et 4 indique les symptômes les plus graves.
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De la ligne de base au jour 2
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Score de fréquence de l'échelle d'évaluation de Jankovic (JRS)
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Le JRS est une échelle évaluée par un clinicien pour le blépharospasme.
La fréquence des spasmes des paupières est mesurée sur la base d'un système de notation en 5 points où 0 indique l'absence de symptômes et 4 indique les symptômes les plus fréquents.
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De la ligne de base au jour 2
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Échelle globale d'évaluation de la gravité de la dystonie (GDS)
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Le GDS est une échelle évaluée par un clinicien pour l'évaluation de la gravité de la dystonie dans plusieurs régions du corps.
Chaque région du corps est notée sur une échelle de 0 à 10, où 0 représente l'absence de dystonie et 10 représente une dystonie sévère.
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De la ligne de base au jour 2
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Outil de phénotypage du blépharospasme (BPT)
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Le BPT est une échelle évaluée par un clinicien évaluant 4 éléments phénotypiques majeurs du blépharospasme à l'aide d'une échelle de 4 points pour la gravité et la fréquence, où 0 indique l'absence de symptômes et 4 indique la fréquence la plus élevée et/ou les symptômes les plus graves.
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De la ligne de base au jour 2
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Échelle d'évaluation de la gravité du blépharospasme (BSRS)
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Le BSRS est une échelle évaluée par un clinicien pour évaluer la gravité du blépharospasme en fonction de 6 caractéristiques cliniques de la maladie.
Un score total est généré sur la base du score combiné de gravité et de fréquence et où une valeur plus élevée indique des symptômes plus graves.
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De la ligne de base au jour 2
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Score d'impression globale de gravité du clinicien (CGI-S)
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Le score CGI-S est utilisé par l'investigateur pour déterminer, dans un sens global, la gravité du blépharospasme du patient dans le contexte d'autres patients atteints de blépharospasme.
Des scores plus élevés indiquent des symptômes plus graves.
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De la ligne de base au jour 2
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Indice d'invalidité du blépharospasme (BSDI)
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Le BSDI est une échelle d'invalidité en 6 points évaluée par le patient qui mesure l'effet du blépharospasme sur les activités de la vie quotidienne.
Chaque élément est noté sur une échelle de 5 points pour produire un score total allant jusqu'à 30, où un score d'élément individuel plus élevé et un score total plus élevé indiquent une plus grande incapacité pour le patient.
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De la ligne de base au jour 2
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Score d'impression globale de changement du patient (PGI-C)
Délai: De la ligne de base au jour 2
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Le score PGI-C est un résultat rapporté par le patient qui évalue dans quelle mesure les symptômes du blépharospasme se sont améliorés ou aggravés.
Un score de 0 indique aucun changement, des scores négatifs jusqu'à -3 indiquent une aggravation et des scores positifs jusqu'à 3 indiquent une amélioration.
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De la ligne de base au jour 2
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 octobre 2021
Achèvement primaire (Réel)
27 octobre 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
27 novembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 juillet 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 août 2021
Première publication (Réel)
31 août 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
3 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 septembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ADX48621-203
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .