Estudo Exploratório de Dipraglurant (ADX48621) para o Tratamento de Pacientes com Blefaroespasmo
30 de setembro de 2025 atualizado por: Addex Pharma S.A.
Estudo Exploratório Fase 2a Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo de Dipraglurant (ADX48621) Comprimidos de Liberação Imediata em Pacientes com Blefaroespasmo
Este estudo foi concebido para avaliar a segurança e a tolerabilidade do dipraglurant em pacientes com blefaroespasmo (BSP) (randomizado 1:1:1 para receber dipraglurant 50 mg, 100 mg ou placebo) e explorar a eficácia de 50 mg e 100 mg comprimidos de liberação imediata (versus placebo) na gravidade e frequência dos sinais e sintomas da BSP usando medidas objetivas, classificações clínicas e resultados relatados pelo paciente.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Emory University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico estabelecido de blefaroespasmo essencial benigno idiopático
- Deve ter tido resposta anterior à toxina botulínica (BoNT) relatada nos últimos 2 ciclos consecutivos de injeção
- Última injeção de BoNT pelo menos 8 semanas antes das avaliações de triagem
- O paciente está apresentando características de blefaroespasmo (BSP) de gravidade/frequência moderada na entrada do estudo.
Critério de exclusão:
- BSP que é conhecido ou suspeito de estar associado a uma causa conhecida, como exposição a neurolépticos, lesão ou lesão cerebral, acidente vascular cerebral, doença de Parkinson ou parkinsonismos relacionados
- História de intervenção cirúrgica (por exemplo, estimulação cerebral profunda) ou miectomia orbital para distonia
- Desativando a apraxia de abertura palpebral
- Outra doença neurológica (incluindo doença psiquiátrica e/ou comprometimento cognitivo) que, na opinião do investigador, afetaria a capacidade do paciente de concluir as avaliações do estudo.
- Outra condição médica significativa que possa afetar a segurança do paciente ou impedir a participação adequada no estudo.
Outros critérios de inclusão e exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
|
Comprimido placebo oral correspondente
|
|
Experimental: DiPraglurant 50 mg
|
Comprimido oral
Outros nomes:
|
|
Experimental: DIPRAGLURANT 100 mg
|
Comprimido oral
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança e tolerabilidade do dipraglurant conforme medido pela incidência de eventos adversos
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
O resultado primário será testar a segurança e a tolerabilidade do dipraglurant em pacientes com blefaroespasmo com base na incidência de eventos adversos relatados pelos pacientes e/ou identificados pelo investigador com base nas avaliações clínicas realizadas durante o estudo.
|
Linha de base para o dia 2
|
|
Análise do avaliador objetivo motor computadorizado (CMOR) da atividade de piscar
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
Análise de vídeo, por um avaliador independente, da proporção média do tempo de fechamento dos olhos, gravidade dos espasmos perioculares e taxa de piscadas.
A diminuição do tempo de fechamento dos olhos, a gravidade dos espasmos perioculares e a taxa de piscadas indicam melhora dos sintomas de blefaroespasmo.
|
Linha de base para o dia 2
|
|
Análise de wearable Skintronics da atividade de piscar
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
Análise da atividade piscante registrada no dispositivo vestível Skintronics.
A diminuição da atividade do piscar indica melhora dos sintomas de blefaroespasmo.
|
Linha de base para o dia 2
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Pontuação de gravidade da Escala de Avaliação de Jankovic (JRS)
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
O JRS é uma escala avaliada por médicos para blefaroespasmo.
A intensidade dos espasmos palpebrais é medida com base em um sistema de classificação de 5 pontos, onde 0 indica nenhum sintoma e 4 indica os sintomas mais graves.
|
Linha de base para o dia 2
|
|
Pontuação de frequência da Escala de Classificação de Jankovic (JRS)
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
O JRS é uma escala avaliada por médicos para blefaroespasmo.
A frequência de espasmos palpebrais é medida com base em um sistema de classificação de 5 pontos, onde 0 indica nenhum sintoma e 4 indica sintomas de frequência mais alta.
|
Linha de base para o dia 2
|
|
Escala Global de Classificação de Gravidade da Distonia (GDS)
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
O GDS é uma escala avaliada por médicos para a avaliação da gravidade da distonia em várias regiões do corpo.
Cada região do corpo é classificada em uma escala de 0 a 10, onde 0 representa ausência de distonia e 10 representa distonia grave.
|
Linha de base para o dia 2
|
|
Ferramenta de Fenotipagem de Blefaroespasmo (BPT)
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
O BPT é uma escala avaliada por médicos que avalia os 4 principais elementos fenotípicos do blefaroespasmo usando uma escala de 4 pontos para gravidade e frequência, onde 0 indica ausência de sintomas e 4 indica a frequência mais alta e/ou sintomas mais graves.
|
Linha de base para o dia 2
|
|
Escala de classificação da gravidade do blefaroespasmo (BSRS)
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
A BSRS é uma escala avaliada por médicos para avaliar a gravidade do blefaroespasmo com base em 6 características clínicas da condição.
Uma pontuação total é gerada com base na pontuação combinada de gravidade e frequência e onde um valor mais alto indica sintomas mais graves.
|
Linha de base para o dia 2
|
|
Pontuação de Impressão Global de Gravidade do Médico (CGI-S)
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
A pontuação CGI-S é usada pelo investigador para determinar, em um sentido global, quão grave é o blefaroespasmo do paciente no contexto de outros pacientes com blefaroespasmo.
Pontuações aumentadas indicam sintomas mais graves.
|
Linha de base para o dia 2
|
|
Índice de Incapacidade de Blefaroespasmo (BSDI)
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
O BSDI é uma escala de incapacidade avaliada pelo paciente com 6 itens que mede como o blefaroespasmo afeta as atividades da vida diária.
Cada item é pontuado em uma escala de 5 pontos para produzir uma pontuação total de até 30, onde uma pontuação individual mais alta e uma pontuação total mais alta indicam maior incapacidade para o paciente.
|
Linha de base para o dia 2
|
|
Pontuação de impressão global de mudança do paciente (PGI-C)
Prazo: Linha de base para o dia 2
|
A pontuação PGI-C é um resultado relatado pelo paciente que avalia o quanto os sintomas de blefaroespasmo melhoraram ou pioraram.
Uma pontuação de 0 indica nenhuma mudança, pontuações negativas até -3 indicam piora e pontuações positivas de até 3 indicam melhora.
|
Linha de base para o dia 2
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Real)
27 de outubro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
27 de novembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
31 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
3 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de setembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ADX48621-203
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .