Studio esplorativo di Dipraglurant (ADX48621) per il trattamento di pazienti con blefarospasmo
30 settembre 2025 aggiornato da: Addex Pharma S.A.
Studio esplorativo di fase 2a randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su compresse a rilascio immediato di Dipraglurant (ADX48621) in pazienti con blefarospasmo
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità del dipraglurant in pazienti con blefarospasmo (BSP) (randomizzati 1:1:1 per ricevere dipraglurant 50 mg, 100 mg o placebo) ed esplorare l'efficacia delle compresse a rilascio immediato da 50 mg e 100 mg (rispetto al placebo) sulla gravità e la frequenza dei segni e sintomi di BSP utilizzando misure oggettive, valutazioni cliniche e risultati riportati dai pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
15
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Emory University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi accertata di blefarospasmo essenziale benigno idiopatico
- Deve aver avuto una risposta precedente alla tossina botulinica (BoNT) segnalata negli ultimi 2 cicli di iniezione consecutivi
- Ultima iniezione di BoNT almeno 8 settimane prima delle valutazioni di screening
- Il paziente presenta caratteristiche di blefarospasmo (BSP) di moderata gravità/frequenza all'ingresso nello studio.
Criteri di esclusione:
- BSP noto o sospettato di essere associato a una causa nota come esposizione a neurolettici, lesioni o lesioni cerebrali, ictus, morbo di Parkinson o parkinsonismi correlati
- Storia di intervento chirurgico (ad esempio, stimolazione cerebrale profonda) o miectomia orbitale per distonia
- Disabilitante apertura delle palpebre aprassia
- Altre malattie neurologiche (incluse malattie psichiatriche e/o compromissione cognitiva) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influirebbero sulla capacità del paziente di completare le valutazioni dello studio.
- Altre condizioni mediche significative che possono influire sulla sicurezza del paziente o precludere un'adeguata partecipazione allo studio.
Possono essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Compressa orale corrispondente al placebo
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Sperimentale: Dipraglurant 50 mg
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Compressa orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Dipraglurant 100 mg
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Compressa orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza e tollerabilità del dipraglurant misurata dall'incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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L'esito primario sarà testare la sicurezza e la tollerabilità del dipraglurant nei pazienti con blefarospasmo sulla base dell'incidenza di eventi avversi riportati dai pazienti e/o identificati dallo sperimentatore sulla base delle valutazioni cliniche condotte durante lo studio.
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Dal basale al giorno 2
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Analisi CMOR (Computerized Motor Objective Rater) dell'attività di ammiccamento
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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Analisi video, da parte di un valutatore indipendente, della proporzione media del tempo di chiusura degli occhi, della gravità degli spasmi perioculari e della frequenza di ammiccamento.
La diminuzione del tempo di chiusura degli occhi, la gravità degli spasmi perioculari e la frequenza delle palpebre indicano un miglioramento dei sintomi del blefarospasmo.
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Dal basale al giorno 2
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Analisi indossabile Skintronics dell'attività lampeggiante
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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Analisi dell'attività di lampeggiamento registrata sul dispositivo indossabile Skintronics.
La diminuzione dell'attività delle palpebre indica un miglioramento dei sintomi del blefarospasmo.
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Dal basale al giorno 2
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio di gravità della Jankovic Rating Scale (JRS).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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Il JRS è una scala valutata dal medico per il blefarospasmo.
L'intensità degli spasmi palpebrali viene misurata sulla base di un sistema di classificazione a 5 punti in cui 0 indica nessun sintomo e 4 indica i sintomi più gravi.
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Dal basale al giorno 2
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Punteggio di frequenza della Jankovic Rating Scale (JRS).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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Il JRS è una scala valutata dal medico per il blefarospasmo.
La frequenza degli spasmi palpebrali viene misurata sulla base di un sistema di classificazione a 5 punti in cui 0 indica nessun sintomo e 4 indica la frequenza più alta dei sintomi.
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Dal basale al giorno 2
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Scala globale di valutazione della gravità della distonia (GDS)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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La GDS è una scala valutata dal medico per la valutazione della gravità della distonia in più regioni del corpo.
Ogni regione del corpo è valutata su una scala da 0 a 10 dove 0 rappresenta nessuna distonia e 10 rappresenta una grave distonia.
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Dal basale al giorno 2
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Strumento per la fenotipizzazione del blefarospasmo (BPT)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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La BPT è una scala valutata dal medico che valuta i 4 principali elementi fenotipici del blefarospasmo utilizzando una scala a 4 punti per gravità e frequenza, dove 0 indica assenza di sintomi e 4 indica la frequenza più alta e/o i sintomi più gravi.
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Dal basale al giorno 2
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Scala di valutazione della gravità del blefarospasmo (BSRS)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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Il BSRS è una scala valutata dal medico per valutare la gravità del blefarospasmo basata su 6 caratteristiche cliniche della condizione.
Viene generato un punteggio totale basato sul punteggio combinato per gravità e frequenza e dove un valore più alto indica sintomi più gravi.
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Dal basale al giorno 2
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Punteggio Global Impression of Severity (CGI-S) del medico
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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Il punteggio CGI-S viene utilizzato dallo sperimentatore per determinare, in senso globale, quanto sia grave il blefarospasmo del paziente nel contesto di altri pazienti con blefarospasmo.
Punteggi aumentati indicano sintomi più gravi.
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Dal basale al giorno 2
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Indice di disabilità del blefarospasmo (BSDI)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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La BSDI è una scala di disabilità valutata dal paziente a 6 elementi che misura gli effetti del blefarospasmo sulle attività della vita quotidiana.
Ogni elemento viene valutato su una scala a 5 punti per produrre un punteggio totale fino a 30, dove un punteggio individuale più alto e un punteggio totale più alto indicano una maggiore disabilità per il paziente.
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Dal basale al giorno 2
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Punteggio dell'impressione globale del cambiamento (PGI-C) del paziente
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
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Il punteggio PGI-C è un risultato riportato dal paziente che valuta quanto i sintomi del blefarospasmo sono migliorati o peggiorati.
Un punteggio pari a 0 indica nessun cambiamento, i punteggi negativi fino a -3 indicano un peggioramento e i punteggi positivi fino a 3 indicano un miglioramento.
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Dal basale al giorno 2
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 ottobre 2021
Completamento primario (Effettivo)
27 ottobre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
27 novembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 luglio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 agosto 2021
Primo Inserito (Effettivo)
31 agosto 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
3 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 settembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ADX48621-203
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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