Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utforskande studie av dipraglurant (ADX48621) för behandling av patienter med blefarospasm

1 november 2021 uppdaterad av: Addex Pharma S.A.

Utforskande fas 2a Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av dipraglurant (ADX48621) tabletter med omedelbar frisättning hos patienter med blefarospasm

Denna studie är utformad för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av dipraglurant hos patienter med blefarospasm (BSP) (randomiserad 1:1:1 för att få dipraglurant 50 mg, 100 mg eller placebo) och utforska effekten av 50 mg och 100 mg tabletter med omedelbar frisättning (versus placebo) om svårighetsgraden och frekvensen av BSP-tecken och symtom med objektiva mått, kliniska betyg och patientrapporterade resultat.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Emory University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en etablerad diagnos av idiopatisk benign essentiell blefarospasm
  • Måste ha haft tidigare svar på botulinumtoxin (BoNT) som rapporterats under de senaste 2 på varandra följande injektionscyklerna
  • Sista injektionen av BoNT minst 8 veckor före screeningbedömningar
  • Patienten upplever egenskaper av blefarospasm (BSP) av måttlig svårighetsgrad/frekvens vid studiestart.

Exklusions kriterier:

  • BSP som är känd eller misstänkt vara associerad med en känd orsak som exponering för neuroleptika, hjärnskada eller lesion, stroke, Parkinsons sjukdom eller relaterade parkinsonismer
  • Historik av kirurgiskt ingrepp (t.ex. djup hjärnstimulering) eller orbital myektomi för dystoni
  • Inaktiverar ögonlocksöppningsapraxi
  • Annan neurologisk sjukdom (inklusive psykiatrisk sjukdom och/eller kognitiv funktionsnedsättning) som enligt utredarens uppfattning skulle påverka patientens förmåga att genomföra studiebedömningar.
  • Annat betydande medicinskt tillstånd som kan påverka patientens säkerhet eller förhindra adekvat deltagande i studien.

Andra protokolldefinierade inkluderings- och uteslutningskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Läkemedel: Placebo
Oral matchande placebotablett
EXPERIMENTELL: Dipraglurant 50 mg
Läkemedel: Dipraglurant
Oral tablett
Andra namn:
  • ADX48621
EXPERIMENTELL: Dipraglurant 100 mg
Läkemedel: Dipraglurant
Oral tablett
Andra namn:
  • ADX48621

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för dipraglurant mätt som förekomst av biverkningar
Tidsram: Baslinje till dag 2
Det primära resultatet kommer att vara att testa säkerheten och toleransen av dipraglurant hos patienter med blefarospasm baserat på förekomsten av biverkningar som rapporterats av patienter och/eller som identifierats av utredaren baserat på kliniska bedömningar som utförts under studien.
Baslinje till dag 2
Computerized Motor Objective Rater (CMOR) analys av blinkande aktivitet
Tidsram: Baslinje till dag 2
Videoanalys, av en oberoende bedömare, av den genomsnittliga andelen ögonstängningstid, svårighetsgraden av periokulära spasmer och blinkfrekvens. Minskad ögonstängningstid, svårighetsgraden av periokulära spasmer och blinkfrekvens indikerar förbättring av blefarospasmsymtom.
Baslinje till dag 2
Skintronics bärbar analys av blinkande aktivitet
Tidsram: Baslinje till dag 2
Analys av blinkande aktivitet som registrerats på den bärbara Skintronics-enheten. Minskad blinkaktivitet indikerar förbättring av symtom på blefarospasm.
Baslinje till dag 2

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jankovic Rating Scale (JRS) svårighetspoäng
Tidsram: Baslinje till dag 2
JRS är en klinikerklassad skala för blefarospasm. Intensiteten av ögonlocksspasmer mäts baserat på ett 5-poängssystem där 0 indikerar inga symtom och 4 indikerar de allvarligaste symtomen.
Baslinje till dag 2
Jankovic Rating Scale (JRS) frekvenspoäng
Tidsram: Baslinje till dag 2
JRS är en klinikerklassad skala för blefarospasm. Frekvensen av ögonlocksspasmer mäts baserat på ett 5-poängssystem där 0 anger inga symtom och 4 anger högsta frekvens.
Baslinje till dag 2
Global Dystonia Severity Rating Scale (GDS)
Tidsram: Baslinje till dag 2
GDS är en klinikerklassad skala för bedömning av svårighetsgraden av dystoni över flera kroppsregioner. Varje kroppsregion bedöms på en skala från 0-10 där 0 representerar ingen dystoni och 10 representerar allvarlig dystoni.
Baslinje till dag 2
Blefarospasmfenotypningsverktyg (BPT)
Tidsram: Baslinje till dag 2
BPT är en skala för kliniker som bedömer 4 huvudsakliga fenotypiska element av blefarospasm med hjälp av en 4-gradig skala för svårighetsgrad och frekvens, där 0 anger inga symtom och 4 anger högsta frekvens och/eller allvarligaste symtom.
Baslinje till dag 2
Blefarospasm Severity Rating Scale (BSRS)
Tidsram: Baslinje till dag 2
BSRS är en klinikerklassad skala för bedömning av svårighetsgraden av blefarospasm baserat på 6 kliniska egenskaper hos tillståndet. En totalpoäng genereras baserat på den kombinerade poängen för svårighetsgrad och frekvens och där ett högre värde indikerar allvarligare symtom.
Baslinje till dag 2
Klinikerns Global Impression of Severity (CGI-S) poäng
Tidsram: Baslinje till dag 2
CGI-S-poängen används av utredaren för att bestämma, i en global mening, hur allvarlig patientens blefarospasm är i samband med andra blefarospasmpatienter. Ökade poäng tyder på allvarligare symtom.
Baslinje till dag 2
Blepharospasm Disability Index (BSDI)
Tidsram: Baslinje till dag 2
BSDI är en 6 punkters patientklassad handikappskala som mäter hur blefarospasm påverkar aktiviteter i det dagliga livet. Varje objekt poängsätts på en 5-poängsskala för att ge en totalpoäng på upp till 30, där en högre individuell punktpoäng och en högre totalpoäng indikerar större funktionshinder för patienten.
Baslinje till dag 2
Patient Global Impression of Change (PGI-C) poäng
Tidsram: Baslinje till dag 2
PGI-C-poängen är ett patientrapporterat resultat som bedömer hur mycket blefarospasmsymtomen har förbättrats eller förvärrats. En poäng på 0 indikerar ingen förändring, negativa poäng ner till -3 indikerar försämring och positiva poäng på upp till 3 indikerar förbättring.
Baslinje till dag 2

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Addex Pharma S.A.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

6 oktober 2021

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 december 2021

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2021

Första postat (FAKTISK)

31 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

8 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ADX48621-203

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dystoni

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera