Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dipraglurantin (ADX48621) tutkiva tutkimus blefarospasmipotilaiden hoitoon

maanantai 1. marraskuuta 2021 päivittänyt: Addex Pharma S.A.

Tutkimusvaihe 2a satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus dipraglurantista (ADX48621) välittömästi vapautuvista tableteista potilailla, joilla on blefarospasmi

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan dipraglurantin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on blefarospasmi (BSP) (satunnaistettu 1:1:1 saamaan dipragluranttia 50 mg, 100 mg tai lumelääkettä) ja tutkia 50 mg:n ja 100 mg:n välittömästi vapautuvien tablettien tehoa. (verrattuna lumelääkkeeseen) BSP-oireiden vakavuudesta ja esiintymistiheydestä käyttämällä objektiivisia mittareita, kliinisiä arvioita ja potilaiden raportoimia tuloksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Emory University
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on todettu idiopaattinen hyvänlaatuinen essentiaalinen blefarospasmi
  • On täytynyt saada aikaisempi vaste botuliinitoksiinille (BoNT) raportoitu kahdella viimeisellä peräkkäisellä injektiosyklillä
  • Viimeinen BoNT-injektio vähintään 8 viikkoa ennen seulontaarviointia
  • Potilaalla on tutkimukseen tullessaan kohtalaisen vakavia/taajuisia luomihäiriön (BSP) piirteitä.

Poissulkemiskriteerit:

  • BSP, jonka tiedetään tai epäillään liittyvän tunnettuun syystä, kuten neuroleptialtistus, aivovamma tai vaurio, aivohalvaus, Parkinsonin tauti tai vastaava Parkinsonismi
  • Aiemmat kirurgiset toimenpiteet (esim. syväaivojen stimulaatio) tai orbitaalisen myektomia dystonian vuoksi
  • Silmäluomien avautumisen apraksian poistaminen käytöstä
  • Muu neurologinen sairaus (mukaan lukien psykiatrinen sairaus ja/tai kognitiivinen vajaatoiminta), joka tutkijan mielestä vaikuttaisi potilaan kykyyn suorittaa tutkimusarvioita.
  • Muu merkittävä sairaus, joka voi vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tai estää riittävän osallistumisen tutkimukseen.

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Lääke: Plasebo
Suun kautta yhteensopiva lumetabletti
KOKEELLISTA: Dipraglurantti 50 mg
Lääke: Dipraglurantti
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
  • ADX48621
KOKEELLISTA: Dipraglurantti 100 mg
Lääke: Dipraglurantti
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
  • ADX48621

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Dipraglurantin turvallisuus ja siedettävyys mitattuna haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
Ensisijainen tulos on dipraglurantin turvallisuuden ja siedettävyyden testaus potilailla, joilla on blefarospasmi potilaiden raportoimien ja/tai tutkijan tutkimuksen aikana tehtyjen kliinisten arvioiden perusteella tunnistamien haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella.
Lähtötilanne päivään 2
Tietokoneistettu Motor Objective Rater (CMOR) -analyysi vilkkumisesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
Riippumattoman arvioijan suorittama videoanalyysi silmän sulkemisajan keskimääräisestä osuudesta, silmänympäryskouristusten vakavuudesta ja silmänräpäyksistä. Lyhentynyt silmien sulkeutumisaika, silmänympäryskouristusten vakavuus ja silmänräpäystiheys osoittavat blefarospasmin oireiden paranemista.
Lähtötilanne päivään 2
Skintronicsin puettavat analyysit räpyttelyaktiivisuudesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
Skintronicsin puettavan laitteen räpyttelyaktiivisuuden analyysi. Vähentynyt silmänräpäys on merkki blefarospasmin oireiden paranemisesta.
Lähtötilanne päivään 2

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jankovic Rating Scale (JRS) -vakavuuspisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
JRS on kliinikon arvioima blefarospasmin asteikko. Silmäluomen kouristusten voimakkuus mitataan 5 pisteen luokitusjärjestelmällä, jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ole ja 4 tarkoittaa vakavimpia oireita.
Lähtötilanne päivään 2
Jankovic Rating Scale (JRS) -taajuuspisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
JRS on kliinikon arvioima blefarospasmin asteikko. Silmäluomen kouristusten esiintymistiheys mitataan 5 pisteen luokitusjärjestelmän perusteella, jossa 0 tarkoittaa, että ei oireita ja 4 tarkoittaa, että oireita esiintyy eniten.
Lähtötilanne päivään 2
Global Dystonia Severity Rating Scale (GDS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
GDS on kliinikon arvioima asteikko dystonian vakavuuden arvioimiseksi useilla kehon alueilla. Jokainen kehon alue on arvioitu asteikolla 0-10, jossa 0 tarkoittaa, ettei dystoniaa ole ja 10 tarkoittaa vakavaa dystoniaa.
Lähtötilanne päivään 2
Blefarospasmin fenotyyppityökalu (BPT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
BPT on kliinikkojen arvioima asteikko, joka arvioi 4 pääasiallista blefarospasmin fenotyyppistä elementtiä käyttämällä 4 pisteen vakavuutta ja esiintymistiheyttä koskevaa asteikkoa, jossa 0 ilmaisee, ettei oireita ole ja 4 tarkoittaa suurinta esiintymistiheyttä ja/tai vakavimpia oireita.
Lähtötilanne päivään 2
Blefarospasmin vakavuusluokitusasteikko (BSRS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
BSRS on kliinikon arvioima asteikko blefarospasmin vakavuuden arvioimiseksi tilan kuuden kliinisen ominaisuuden perusteella. Kokonaispistemäärä luodaan vakavuuden ja esiintymistiheyden yhdistetyn pistemäärän perusteella, ja korkeampi arvo osoittaa vakavampia oireita.
Lähtötilanne päivään 2
Kliinisen globaali vakavuusvaikutelma (CGI-S) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
Tutkija käyttää CGI-S-pistemäärää määrittääkseen globaalissa mielessä, kuinka vakava potilaiden blefarospasmi on muiden blefarospasmipotilaiden yhteydessä. Lisääntyneet pisteet osoittavat vakavampia oireita.
Lähtötilanne päivään 2
Blefarospasmivammaisuusindeksi (BSDI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
BSDI on 6 kohdan potilaiden arvioitu vammaisuusasteikko, joka mittaa, kuinka blefarospasmi vaikuttaa jokapäiväiseen elämään. Jokainen kohta pisteytetään 5 pisteen asteikolla, jolloin kokonaispistemääräksi saadaan jopa 30, jossa korkeampi yksittäisen kohteen pistemäärä ja korkeampi kokonaispistemäärä osoittavat potilaan suurempaa vammaa.
Lähtötilanne päivään 2
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
PGI-C-pistemäärä on potilaan raportoima tulos, joka arvioi, kuinka paljon blefarospasmin oireet ovat parantuneet tai pahentuneet. Pistemäärä 0 tarkoittaa, että muutosta ei ole tapahtunut, negatiiviset pisteet -3:een osoittavat pahenemista ja positiiviset pisteet jopa 3 osoittavat paranemista.
Lähtötilanne päivään 2

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Addex Pharma S.A.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 6. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 31. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 8. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ADX48621-203

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa