A Dipraglurant (ADX48621) feltáró vizsgálata blefarospasmusos betegek kezelésére
2021. november 1. frissítette: Addex Pharma S.A.
Feltáró fázis 2a Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Dipraglurant (ADX48621) azonnali hatóanyag-leadású tablettáiról blefarospasmusban szenvedő betegeknél
Ez a vizsgálat célja a dipraglurant biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése blefarospasmusban (BSP) szenvedő betegeknél (randomizált 1:1:1 arányban 50 mg, 100 mg dipraglurant vagy placebót kapva), és feltárja az 50 mg-os és 100 mg-os azonnali hatóanyag-leadású tabletták hatékonyságát. (a placebóval szemben) a BSP jeleinek és tüneteinek súlyosságáról és gyakoriságáról objektív mérések, klinikai értékelések és a betegek által jelentett eredmények alapján.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
15
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Study Director
- Telefonszám: 877-409-1775
- E-mail: Clinical.Team@addexpharma.com
Tanulmányi helyek
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Toborzás
- Emory University
-
Kapcsolatba lépni:
- Hyder Jinnah
- Telefonszám: 404-712-9107
- E-mail: hjinnah@emory.edu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azok a betegek, akiknél idiopátiás jóindulatú esszenciális blepharospasmus diagnosztizált
- Előzetesen reagálnia kellett a botulinum toxinra (BoNT) az utolsó 2 egymást követő injekciós ciklusban
- Az utolsó BoNT injekció legalább 8 héttel a szűrővizsgálatok előtt
- A páciens a vizsgálatba való belépéskor mérsékelt súlyosságú/gyakoriságú blefarospasmus (BSP) jellemzőit tapasztalja.
Kizárási kritériumok:
- BSP, amelyről ismert vagy gyaníthatóan összefüggésbe hozható egy ismert ok, például neuroleptikus expozíció, agysérülés vagy elváltozás, stroke, Parkinson-kór vagy kapcsolódó Parkinson-kór
- Sebészeti beavatkozás (pl. mély agyi stimuláció) vagy orbitális myectomia kórtörténetében dystonia miatt
- A szemhéjnyitási apraxia letiltása
- Egyéb neurológiai betegség (beleértve a pszichiátriai betegséget és/vagy a kognitív károsodást), amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a páciens azon képességét, hogy elvégezze a vizsgálati értékeléseket.
- Egyéb jelentős egészségügyi állapot, amely befolyásolhatja a beteg biztonságát, vagy kizárhatja a megfelelő részvételt a vizsgálatban.
Más, a protokollban meghatározott felvételi és kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: HÁRMAS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
Orális illő placebo tabletta
|
|
KÍSÉRLETI: Dipraglurant 50 mg
|
Orális tabletta
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: Dipraglurant 100 mg
|
Orális tabletta
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A dipraglurant biztonságossága és tolerálhatósága a nemkívánatos események gyakoriságával mérve
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
Az elsődleges eredmény a dipraglurant biztonságosságának és tolerálhatóságának tesztelése lesz blepharospasmusban szenvedő betegeknél a betegek által jelentett és/vagy a vizsgáló által a vizsgálat során végzett klinikai értékelések alapján azonosított nemkívánatos események gyakorisága alapján.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
|
Számítógépes Motor Objective Rater (CMOR) elemzése a villogó tevékenységről
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
Független értékelő által végzett videóelemzés a szemzárási idő átlagos arányáról, a szemkörnyéki görcsök súlyosságáról és a pislogási gyakoriságról.
A csökkent szemzárási idő, a szemkörnyéki görcsök súlyossága és a pislogási gyakoriság a blepharospasmus tüneteinek javulását jelzi.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
|
A Skintronics viselhető elemzése a pislogó aktivitásról
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
A pislogási aktivitás elemzése a Skintronics hordható eszközön rögzített módon.
A csökkent pislogási aktivitás a blepharospasmus tüneteinek javulását jelzi.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Jankovic Rating Scale (JRS) súlyossági pontszáma
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
A JRS egy klinikus által minősített skála a blepharospasmusra.
A szemhéjgörcsök intenzitását 5 pontos osztályozási rendszer alapján mérik, ahol a 0 a tünetek hiányát, a 4 pedig a legsúlyosabb tüneteket jelzi.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
|
Jankovic Rating Scale (JRS) gyakorisági pontszám
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
A JRS egy klinikus által minősített skála a blepharospasmusra.
A szemhéjgörcsök gyakoriságát egy 5 pontos osztályozási rendszer alapján mérik, ahol a 0 a tünetek hiányát, a 4 pedig a legmagasabb gyakoriságú tüneteket jelzi.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
|
Globális dystonia súlyossági besorolási skála (GDS)
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
A GDS egy klinikus által minősített skála a dystonia súlyosságának felmérésére több testrégióban.
Minden testrész egy 0-tól 10-ig terjedő skálán van besorolva, ahol a 0 azt jelenti, hogy nincs disztónia, a 10 pedig súlyos dystonia.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
|
Blepharospasm fenotipizáló eszköz (BPT)
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
A BPT egy klinikus által minősített skála, amely a blepharospasmus 4 fő fenotípusos elemét értékeli egy 4 pontos skálán a súlyosságra és gyakoriságra vonatkozóan, ahol a 0 a tünetek hiányát, a 4 pedig a legmagasabb gyakoriságot és/vagy a legsúlyosabb tüneteket jelzi.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
|
Blepharospasmus Súlyossági Értékelő Skála (BSRS)
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
A BSRS egy klinikus által minősített skála a blepharospasmus súlyosságának értékelésére az állapot 6 klinikai jellemzője alapján.
Az összpontszám a súlyosságra és gyakoriságra vonatkozó kombinált pontszám alapján jön létre, ahol a magasabb érték súlyosabb tüneteket jelez.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
|
A klinikusok globális benyomása a súlyosságról (CGI-S) pontszáma
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
A CGI-S pontszámot a vizsgáló arra használja, hogy globális értelemben meghatározza, mennyire súlyos a betegek blepharospasmusa más blepharospasmusos betegek összefüggésében.
A megnövekedett pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
|
Blefarospasmus rokkantsági index (BSDI)
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
A BSDI egy 6 tételes, betegek által minősített rokkantsági skála, amely azt méri, hogy a blepharospasmus hogyan befolyásolja a mindennapi tevékenységeket.
Minden egyes elemet egy 5 pontos skálán értékelnek, hogy az összpontszám elérje a 30-at, ahol a magasabb egyedi tételpontszám és a magasabb összpontszám a beteg nagyobb fogyatékosságát jelzi.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
|
A betegek globális benyomása a változásról (PGI-C) pontszám
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
|
A PGI-C pontszám a betegek által jelentett eredmény, amely felméri, hogy a blepharospasmus tünetei mennyire javultak vagy rosszabbodtak.
A 0-s pontszám azt jelzi, hogy nincs változás, a -3-ig terjedő negatív pontszámok romlást, a legfeljebb 3-as pozitív pontszámok pedig javulást jeleznek.
|
Alapállás a 2. naphoz
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2021. október 6.
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
2021. december 1.
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
2021. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. július 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 24.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2021. augusztus 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2021. november 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. november 1.
Utolsó ellenőrzés
2021. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ADX48621-203
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .