Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Dipraglurant (ADX48621) feltáró vizsgálata blefarospasmusos betegek kezelésére

2025. szeptember 30. frissítette: Addex Pharma S.A.

Feltáró fázis 2a Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Dipraglurant (ADX48621) azonnali hatóanyag-leadású tablettáiról blefarospasmusban szenvedő betegeknél

Ez a vizsgálat célja a dipraglurant biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése blefarospasmusban (BSP) szenvedő betegeknél (randomizált 1:1:1 arányban 50 mg, 100 mg dipraglurant vagy placebót kapva), és feltárja az 50 mg-os és 100 mg-os azonnali hatóanyag-leadású tabletták hatékonyságát. (a placebóval szemben) a BSP jeleinek és tüneteinek súlyosságáról és gyakoriságáról objektív mérések, klinikai értékelések és a betegek által jelentett eredmények alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknél idiopátiás jóindulatú esszenciális blepharospasmus diagnosztizált
  • Előzetesen reagálnia kellett a botulinum toxinra (BoNT) az utolsó 2 egymást követő injekciós ciklusban
  • Az utolsó BoNT injekció legalább 8 héttel a szűrővizsgálatok előtt
  • A páciens a vizsgálatba való belépéskor mérsékelt súlyosságú/gyakoriságú blefarospasmus (BSP) jellemzőit tapasztalja.

Kizárási kritériumok:

  • BSP, amelyről ismert vagy gyaníthatóan összefüggésbe hozható egy ismert ok, például neuroleptikus expozíció, agysérülés vagy elváltozás, stroke, Parkinson-kór vagy kapcsolódó Parkinson-kór
  • Sebészeti beavatkozás (pl. mély agyi stimuláció) vagy orbitális myectomia kórtörténetében dystonia miatt
  • A szemhéjnyitási apraxia letiltása
  • Egyéb neurológiai betegség (beleértve a pszichiátriai betegséget és/vagy a kognitív károsodást), amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a páciens azon képességét, hogy elvégezze a vizsgálati értékeléseket.
  • Egyéb jelentős egészségügyi állapot, amely befolyásolhatja a beteg biztonságát, vagy kizárhatja a megfelelő részvételt a vizsgálatban.

Más, a protokollban meghatározott felvételi és kizárási kritériumok vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Orális illő placebo tabletta
Kísérleti: Dipraglurant 50 mg
Drog: Dipraglurant
Orális tabletta
Más nevek:
  • ADX48621
Kísérleti: Dipraglurant 100 mg
Drog: Dipraglurant
Orális tabletta
Más nevek:
  • ADX48621

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A dipraglurant biztonságossága és tolerálhatósága a nemkívánatos események gyakoriságával mérve
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
Az elsődleges eredmény a dipraglurant biztonságosságának és tolerálhatóságának tesztelése lesz blepharospasmusban szenvedő betegeknél a betegek által jelentett és/vagy a vizsgáló által a vizsgálat során végzett klinikai értékelések alapján azonosított nemkívánatos események gyakorisága alapján.
Alapállás a 2. naphoz
Számítógépes Motor Objective Rater (CMOR) elemzése a villogó tevékenységről
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
Független értékelő által végzett videóelemzés a szemzárási idő átlagos arányáról, a szemkörnyéki görcsök súlyosságáról és a pislogási gyakoriságról. A csökkent szemzárási idő, a szemkörnyéki görcsök súlyossága és a pislogási gyakoriság a blepharospasmus tüneteinek javulását jelzi.
Alapállás a 2. naphoz
A Skintronics viselhető elemzése a pislogó aktivitásról
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
A pislogási aktivitás elemzése a Skintronics hordható eszközön rögzített módon. A csökkent pislogási aktivitás a blepharospasmus tüneteinek javulását jelzi.
Alapállás a 2. naphoz

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Jankovic Rating Scale (JRS) súlyossági pontszáma
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
A JRS egy klinikus által minősített skála a blepharospasmusra. A szemhéjgörcsök intenzitását 5 pontos osztályozási rendszer alapján mérik, ahol a 0 a tünetek hiányát, a 4 pedig a legsúlyosabb tüneteket jelzi.
Alapállás a 2. naphoz
Jankovic Rating Scale (JRS) gyakorisági pontszám
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
A JRS egy klinikus által minősített skála a blepharospasmusra. A szemhéjgörcsök gyakoriságát egy 5 pontos osztályozási rendszer alapján mérik, ahol a 0 a tünetek hiányát, a 4 pedig a legmagasabb gyakoriságú tüneteket jelzi.
Alapállás a 2. naphoz
Globális dystonia súlyossági besorolási skála (GDS)
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
A GDS egy klinikus által minősített skála a dystonia súlyosságának felmérésére több testrégióban. Minden testrész egy 0-tól 10-ig terjedő skálán van besorolva, ahol a 0 azt jelenti, hogy nincs disztónia, a 10 pedig súlyos dystonia.
Alapállás a 2. naphoz
Blepharospasm fenotipizáló eszköz (BPT)
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
A BPT egy klinikus által minősített skála, amely a blepharospasmus 4 fő fenotípusos elemét értékeli egy 4 pontos skálán a súlyosságra és gyakoriságra vonatkozóan, ahol a 0 a tünetek hiányát, a 4 pedig a legmagasabb gyakoriságot és/vagy a legsúlyosabb tüneteket jelzi.
Alapállás a 2. naphoz
Blepharospasmus Súlyossági Értékelő Skála (BSRS)
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
A BSRS egy klinikus által minősített skála a blepharospasmus súlyosságának értékelésére az állapot 6 klinikai jellemzője alapján. Az összpontszám a súlyosságra és gyakoriságra vonatkozó kombinált pontszám alapján jön létre, ahol a magasabb érték súlyosabb tüneteket jelez.
Alapállás a 2. naphoz
A klinikusok globális benyomása a súlyosságról (CGI-S) pontszáma
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
A CGI-S pontszámot a vizsgáló arra használja, hogy globális értelemben meghatározza, mennyire súlyos a betegek blepharospasmusa más blepharospasmusos betegek összefüggésében. A megnövekedett pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek.
Alapállás a 2. naphoz
Blefarospasmus rokkantsági index (BSDI)
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
A BSDI egy 6 tételes, betegek által minősített rokkantsági skála, amely azt méri, hogy a blepharospasmus hogyan befolyásolja a mindennapi tevékenységeket. Minden egyes elemet egy 5 pontos skálán értékelnek, hogy az összpontszám elérje a 30-at, ahol a magasabb egyedi tételpontszám és a magasabb összpontszám a beteg nagyobb fogyatékosságát jelzi.
Alapállás a 2. naphoz
A betegek globális benyomása a változásról (PGI-C) pontszám
Időkeret: Alapállás a 2. naphoz
A PGI-C pontszám a betegek által jelentett eredmény, amely felméri, hogy a blepharospasmus tünetei mennyire javultak vagy rosszabbodtak. A 0-s pontszám azt jelzi, hogy nincs változás, a -3-ig terjedő negatív pontszámok romlást, a legfeljebb 3-as pozitív pontszámok pedig javulást jeleznek.
Alapállás a 2. naphoz

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Addex Pharma S.A.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. október 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. november 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 24.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 30.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ADX48621-203

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel