Průzkumná studie dipraglurantu (ADX48621) pro léčbu pacientů s blefarospasmem
30. září 2025 aktualizováno: Addex Pharma S.A.
Průzkumná fáze 2a Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie tablet Dipraglurantu (ADX48621) s okamžitým uvolňováním u pacientů s blefarospasmem
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a snášenlivost dipraglurantu u pacientů s blefarospazmem (BSP) (randomizovaných 1:1:1 pro příjem dipraglurantu 50 mg, 100 mg nebo placeba) a prozkoumala účinnost 50 mg a 100 mg tablet s okamžitým uvolňováním (oproti placebu) na závažnosti a frekvenci známek a symptomů BSP pomocí objektivních měření, klinických hodnocení a výsledků hlášených pacientem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Emory University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti se stanovenou diagnózou idiopatického benigního esenciálního blefarospasmu
- Musel mít předchozí reakci na botulotoxin (BoNT) hlášenou v posledních 2 po sobě jdoucích injekčních cyklech
- Poslední injekce BoNT alespoň 8 týdnů před screeningovým hodnocením
- Pacient má při vstupu do studie příznaky blefarospasmu (BSP) střední závažnosti/frekvence.
Kritéria vyloučení:
- BSP, o kterém je známo nebo existuje podezření, že je spojen se známou příčinou, jako je expozice neuroleptik, poranění nebo léze mozku, mrtvice, Parkinsonova choroba nebo související parkinsonismus
- Anamnéza chirurgické intervence (např. hluboká mozková stimulace) nebo orbitální myektomie pro dystonii
- Deaktivace apraxie otevírání očních víček
- Jiné neurologické onemocnění (včetně psychiatrického onemocnění a/nebo kognitivní poruchy), které by podle názoru zkoušejícího ovlivnilo schopnost pacienta dokončit hodnocení studie.
- Jiný významný zdravotní stav, který může ovlivnit bezpečnost pacienta nebo bránit adekvátní účasti ve studii.
Mohou platit další kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Perorální odpovídající placebo tableta
|
|
Experimentální: Digraglurant 50 mg
|
Perorální tableta
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: DiPraglurant 100 mg
|
Perorální tableta
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost dipraglurantu měřená výskytem nežádoucích účinků
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
Primárním výsledkem bude testování bezpečnosti a snášenlivosti dipraglurantu u pacientů s blefarospasmem na základě výskytu nežádoucích účinků hlášených pacienty a/nebo zjištěných zkoušejícím na základě klinických hodnocení provedených během studie.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
|
Analýza aktivity blikání pomocí počítačem řízeného motorického objektivního hodnocení (CMOR).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
Videoanalýza, provedená nezávislým hodnotitelem, průměrného podílu doby zavření oka, závažnosti periokulárních spazmů a frekvence mrkání.
Snížená doba zavření oka, závažnost periokulárních spazmů a frekvence mrkání svědčí o zlepšení symptomů blefarospasmu.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
|
Skintronics nositelná analýza aktivity blikání
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
Analýza aktivity mrkání zaznamenané na nositelném zařízení Skintronics.
Snížená aktivita mrkání indikuje zlepšení symptomů blefarospasmu.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre závažnosti Jankovic Rating Scale (JRS).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
JRS je klinicky hodnocená stupnice pro blefarospasmus.
Intenzita spazmů očních víček se měří na základě 5 bodového systému hodnocení, kde 0 znamená žádné příznaky a 4 znamená nejzávažnější příznaky.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
|
Frekvenční skóre Jankovic Rating Scale (JRS).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
JRS je klinicky hodnocená stupnice pro blefarospasmus.
Frekvence spasmů očních víček se měří na základě 5bodového systému hodnocení, kde 0 znamená žádné příznaky a 4 znamená příznaky nejvyšší frekvence.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
|
Globální stupnice závažnosti dystonie (GDS)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
GDS je klinicky hodnocená stupnice pro hodnocení závažnosti dystonie napříč více oblastmi těla.
Každá oblast těla je hodnocena na stupnici od 0 do 10, kde 0 představuje žádnou dystonii a 10 představuje těžkou dystonii.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
|
Nástroj pro fenotypování blefarospasmů (BPT)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
BPT je klinicky hodnocená škála hodnotící 4 hlavní fenotypové prvky blefarospazmu pomocí 4bodové škály závažnosti a frekvence, kde 0 znamená žádné příznaky a 4 znamená nejvyšší frekvenci a/nebo nejzávažnější příznaky.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
|
Stupnice závažnosti blefarospazmu (BSRS)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
BSRS je klinicky hodnocená stupnice pro hodnocení závažnosti blefarospazmu na základě 6 klinických příznaků stavu.
Celkové skóre je generováno na základě kombinovaného skóre závažnosti a frekvence a kde vyšší hodnota indikuje závažnější příznaky.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
|
Klinické skóre globálního dojmu závažnosti (CGI-S).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
Skóre CGI-S používá zkoušející k určení, v globálním smyslu, jak závažný je blefarospasmus pacientů v kontextu ostatních pacientů s blefarospasmem.
Zvýšené skóre naznačuje závažnější příznaky.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
|
Index postižení blefarospasmů (BSDI)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
BSDI je šestipoložková škála invalidity hodnocená pacientem, která měří, jak blefarospasmus ovlivňuje aktivity každodenního života.
Každá položka je hodnocena na 5bodové škále, aby se získalo celkové skóre až 30, kde vyšší skóre jednotlivé položky a vyšší celkové skóre indikují větší postižení pacienta.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
|
Skóre PGI-C (Patient Global Impression of Change).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
|
PGI-C skóre je pacientem hlášený výsledek, který hodnotí, jak moc se symptomy blefarospasmu zlepšily nebo zhoršily.
Skóre 0 znamená žádnou změnu, negativní skóre až -3 znamená zhoršení a pozitivní skóre až 3 znamená zlepšení.
|
Výchozí stav ke dni 2
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. října 2021
Primární dokončení (Aktuální)
27. října 2022
Dokončení studie (Aktuální)
27. listopadu 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
31. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
3. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. září 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ADX48621-203
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .