Verkennende studie van Dipraglurant (ADX48621) voor de behandeling van patiënten met blefarospasme
30 september 2025 bijgewerkt door: Addex Pharma S.A.
Verkennende fase 2a gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van Dipraglurant (ADX48621) tabletten met onmiddellijke afgifte bij patiënten met blefarospasme
Deze studie is opgezet om de veiligheid en verdraagbaarheid van dipraglurant te beoordelen bij patiënten met blefarospasme (BSP) (gerandomiseerd 1:1:1 om dipraglurant 50 mg, 100 mg of placebo te krijgen) en om de werkzaamheid van 50 mg en 100 mg tabletten met onmiddellijke afgifte te onderzoeken. (versus placebo) op de ernst en frequentie van tekenen en symptomen van BSP met behulp van objectieve maatstaven, klinische beoordelingen en door patiënten gerapporteerde resultaten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Emory University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met een vastgestelde diagnose van idiopathisch goedaardig essentieel blefarospasme
- Moet een eerdere reactie hebben gehad op botulinumtoxine (BoNT) gerapporteerd tijdens de laatste 2 opeenvolgende injectiecycli
- Laatste injectie van BoNT ten minste 8 weken voorafgaand aan screeningsbeoordelingen
- Patiënt ervaart kenmerken van blefarospasme (BSP) van matige ernst/frequentie bij aanvang van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- BSP waarvan bekend is of waarvan wordt vermoed dat het verband houdt met een bekende oorzaak, zoals blootstelling aan neuroleptica, hersenletsel of -laesie, beroerte, de ziekte van Parkinson of gerelateerde parkinsonismen
- Geschiedenis van chirurgische interventie (bijv. Diepe hersenstimulatie) of orbitale myectomie voor dystonie
- Apraxie bij het openen van het ooglid uitschakelen
- Andere neurologische aandoeningen (waaronder psychiatrische aandoeningen en/of cognitieve stoornissen) die, naar de mening van de onderzoeker, van invloed kunnen zijn op het vermogen van de patiënt om onderzoeksbeoordelingen te voltooien.
- Andere significante medische aandoeningen die de veiligheid van de patiënt kunnen beïnvloeden of een adequate deelname aan het onderzoek kunnen verhinderen.
Andere in het protocol gedefinieerde opname- en uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Orale bijpassende placebotablet
|
|
Experimenteel: Dipraglurant 50 mg
|
Orale tablet
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Dipraglurant 100 mg
|
Orale tablet
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van diraglurant zoals gemeten aan de hand van de incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
Het primaire resultaat is het testen van de veiligheid en verdraagbaarheid van diraglurant bij patiënten met blefarospasme op basis van de incidentie van bijwerkingen die door patiënten zijn gemeld en/of zoals geïdentificeerd door de onderzoeker op basis van klinische beoordelingen die tijdens het onderzoek zijn uitgevoerd.
|
Basislijn tot dag 2
|
|
Computerized Motor Objective Rater (CMOR) analyse van knipperactiviteit
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
Video-analyse, door een onafhankelijke beoordelaar, van het gemiddelde aandeel van de oogsluitingstijd, de ernst van perioculaire spasmen en de knipperfrequentie.
Verminderde oogsluitingstijd, ernst van perioculaire spasmen en knipperfrequentie duiden op verbetering van blefarospasme-symptomen.
|
Basislijn tot dag 2
|
|
Skintronics draagbare analyse van knipperactiviteit
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
Analyse van knipperactiviteit zoals vastgelegd op het draagbare Skintronics-apparaat.
Verminderde knipperactiviteit duidt op verbetering van symptomen van blefarospasme.
|
Basislijn tot dag 2
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jankovic Rating Scale (JRS) ernstscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
De JRS is een door een arts beoordeelde schaal voor blefarospasme.
De intensiteit van ooglidspasmen wordt gemeten op basis van een 5-punts beoordelingssysteem waarbij 0 geen symptomen aangeeft en 4 de ernstigste symptomen.
|
Basislijn tot dag 2
|
|
Jankovic Rating Scale (JRS) frequentiescore
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
De JRS is een door een arts beoordeelde schaal voor blefarospasme.
De frequentie van ooglidspasmen wordt gemeten op basis van een 5-punts beoordelingssysteem waarbij 0 geen symptomen aangeeft en 4 de meest voorkomende symptomen.
|
Basislijn tot dag 2
|
|
Wereldwijde Dystonia Severity Rating Scale (GDS)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
De GDS is een door de arts beoordeelde schaal voor de beoordeling van de ernst van dystonie in meerdere lichaamsregio's.
Elk lichaamsgebied wordt beoordeeld op een schaal van 0-10, waarbij 0 staat voor geen dystonie en 10 voor ernstige dystonie.
|
Basislijn tot dag 2
|
|
Blefarospasme fenotyperingstool (BPT)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
De BPT is een door een arts beoordeelde schaal die 4 belangrijke fenotypische elementen van blefarospasme beoordeelt met behulp van een 4-puntsschaal voor ernst en frequentie, waarbij 0 geen symptomen aangeeft en 4 de hoogste frequentie en/of meest ernstige symptomen aangeeft.
|
Basislijn tot dag 2
|
|
Blefarospasme Severity Rating Scale (BSRS)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
De BSRS is een door een arts beoordeelde schaal voor het beoordelen van de ernst van blefarospasme op basis van 6 klinische kenmerken van de aandoening.
Er wordt een totaalscore gegenereerd op basis van de gecombineerde score voor ernst en frequentie en waarbij een hogere waarde ernstigere symptomen aangeeft.
|
Basislijn tot dag 2
|
|
Clinician's Global Impression of Severity (CGI-S) score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
De CGI-S-score wordt door de onderzoeker gebruikt om globaal te bepalen hoe ernstig het blefarospasme van de patiënt is in de context van andere blefarospasme-patiënten.
Verhoogde scores duiden op ernstigere symptomen.
|
Basislijn tot dag 2
|
|
Blefarospasme invaliditeitsindex (BSDI)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
De BSDI is een door de patiënt beoordeelde invaliditeitsschaal met 6 items die meet hoe blefarospasme de activiteiten van het dagelijks leven beïnvloedt.
Elk item wordt gescoord op een 5-puntsschaal om een totaalscore van maximaal 30 te produceren, waarbij een hogere individuele itemscore en een hogere totaalscore duiden op een grotere handicap voor de patiënt.
|
Basislijn tot dag 2
|
|
Patient Global Impression of Change (PGI-C)-score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 2
|
De PGI-C-score is een door de patiënt gerapporteerde uitkomst die beoordeelt in welke mate de symptomen van blefarospasme zijn verbeterd of verergerd.
Een score van 0 geeft geen verandering aan, negatieve scores tot -3 duiden op verslechtering en positieve scores tot 3 duiden op verbetering.
|
Basislijn tot dag 2
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 oktober 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
27 oktober 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 november 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 juli 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 augustus 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
31 augustus 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
3 oktober 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 september 2025
Laatst geverifieerd
1 november 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ADX48621-203
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .