Utforskende studie av dipraglurant (ADX48621) for behandling av pasienter med blefarospasme
30. september 2025 oppdatert av: Addex Pharma S.A.
Utforskende fase 2a Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av dipraglurant (ADX48621) tabletter med umiddelbar frigivelse hos pasienter med blefarospasme
Denne studien er designet for å vurdere sikkerheten og toleransen til dipraglurant hos pasienter med blefarospasme (BSP) (randomisert 1:1:1 for å motta dipraglurant 50 mg, 100 mg eller placebo) og utforske effekten av 50 mg og 100 mg tabletter med umiddelbar frigjøring (versus placebo) om alvorlighetsgraden og frekvensen av BSP-tegn og -symptomer ved bruk av objektive mål, kliniske vurderinger og pasientrapporterte utfall.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Emory University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med etablert diagnose av idiopatisk benign essensiell blefarospasme
- Må ha hatt tidligere respons på botulinumtoksin (BoNT) rapportert på de siste 2 påfølgende injeksjonssyklusene
- Siste injeksjon av BoNT minst 8 uker før screeningsvurderinger
- Pasienten opplever funksjoner av blefarospasme (BSP) av moderat alvorlighetsgrad/hyppighet ved studiestart.
Ekskluderingskriterier:
- BSP som er kjent eller mistenkt å være assosiert med en kjent årsak som nevroleptisk eksponering, hjerneskade eller lesjon, hjerneslag, Parkinsons sykdom eller relaterte Parkinsonisms
- Historie med kirurgisk inngrep (f.eks. dyp hjernestimulering) eller orbital myektomi for dystoni
- Deaktiverer øyelokksåpningsapraksi
- Annen nevrologisk sykdom (inkludert psykiatrisk sykdom og/eller kognitiv svikt) som etter utrederens oppfatning vil påvirke pasientens evne til å gjennomføre studievurderinger.
- Andre betydelige medisinske tilstander som kan påvirke pasientens sikkerhet eller hindre tilstrekkelig deltakelse i studien.
Andre protokolldefinerte inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Oral matchende placebotablett
|
|
Eksperimentell: Dipraglurant 50 mg
|
Oral tablett
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Dipraglurant 100 mg
|
Oral tablett
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse for dipraglurant målt ved forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
Det primære resultatet vil være å teste sikkerheten og toleransen til dipraglurant hos pasienter med blefarospasme basert på forekomsten av bivirkninger rapportert av pasienter og/eller identifisert av etterforskeren basert på kliniske vurderinger utført under studien.
|
Grunnlinje til dag 2
|
|
Computerized Motor Objective Rater (CMOR) analyse av blinkende aktivitet
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
Videoanalyse, av en uavhengig vurderer, av gjennomsnittlig andel av øyelukketid, alvorlighetsgraden av periokulære spasmer og blinkfrekvens.
Redusert øyelukketid, alvorlighetsgraden av periokulære spasmer og blinkfrekvens indikerer bedring av blefarospasmesymptomer.
|
Grunnlinje til dag 2
|
|
Skintronics bærbar analyse av blinkeaktivitet
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
Analyse av blinkeaktivitet som registrert på den bærbare Skintronics-enheten.
Redusert blinkeaktivitet indikerer bedring av blefarospasmesymptomer.
|
Grunnlinje til dag 2
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Jankovic Rating Scale (JRS) alvorlighetsgrad
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
JRS er en klinikervurdert skala for blefarospasme.
Intensiteten til øyelokkspasmer måles basert på et 5-punkts graderingssystem der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer de mest alvorlige symptomene.
|
Grunnlinje til dag 2
|
|
Jankovic Rating Scale (JRS) frekvensscore
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
JRS er en klinikervurdert skala for blefarospasme.
Hyppigheten av øyelokkspasmer måles basert på et 5-punkts graderingssystem der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer høyest frekvens symptomer.
|
Grunnlinje til dag 2
|
|
Global Dystonia Severity Rating Scale (GDS)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
GDS er en klinikervurdert skala for vurdering av alvorlighetsgraden av dystoni på tvers av flere kroppsregioner.
Hver kroppsregion er vurdert på en skala fra 0-10 der 0 representerer ingen dystoni og 10 representerer alvorlig dystoni.
|
Grunnlinje til dag 2
|
|
Blefarospasme-fenotypingsverktøy (BPT)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
BPT er en skala med rangering av klinikere som vurderer 4 hovedfenotypiske elementer av blefarospasme ved å bruke en 4-punkts skala for alvorlighetsgrad og frekvens, der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer høyeste frekvens og/eller alvorligste symptomer.
|
Grunnlinje til dag 2
|
|
Blefarospasme Alvorlighetsskala (BSRS)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
BSRS er en klinikervurdert skala for vurdering av alvorlighetsgraden av blefarospasme basert på 6 kliniske trekk ved tilstanden.
En totalscore genereres basert på den kombinerte skåren for alvorlighetsgrad og frekvens og hvor en høyere verdi indikerer mer alvorlige symptomer.
|
Grunnlinje til dag 2
|
|
Klinikerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S) poengsum
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
CGI-S-skåren brukes av etterforskeren for å bestemme, i global forstand, hvor alvorlig pasientens blefarospasme er i sammenheng med andre blefarospasmepasienter.
Økt skår indikerer mer alvorlige symptomer.
|
Grunnlinje til dag 2
|
|
Blefarospasme Disability Index (BSDI)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
BSDI er en 6-punkts pasientvurdert funksjonshemmingsskala som måler hvordan blefarospasme påvirker dagliglivets aktiviteter.
Hvert element skåres på en 5-punkts skala for å gi en totalscore på opptil 30, der en høyere individuell elementscore og en høyere totalscore indikerer større funksjonshemming for pasienten.
|
Grunnlinje til dag 2
|
|
Patient Global Impression of Change (PGI-C) score
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
|
PGI-C-skåren er et pasientrapportert resultat som vurderer hvor mye blefarospasmesymptomene har forbedret eller forverret.
En skår på 0 indikerer ingen endring, negative skårer ned til -3 indikerer forverring, og positive skårer på opptil 3 indikerer forbedring.
|
Grunnlinje til dag 2
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. oktober 2021
Primær fullføring (Faktiske)
27. oktober 2022
Studiet fullført (Faktiske)
27. november 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2021
Først lagt ut (Faktiske)
31. august 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
3. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2025
Sist bekreftet
1. november 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ADX48621-203
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .