Estudio exploratorio de dipraglurant (ADX48621) para el tratamiento de pacientes con blefaroespasmo
30 de septiembre de 2025 actualizado por: Addex Pharma S.A.
Estudio de fase 2a exploratorio, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de dipraglurant (ADX48621) comprimidos de liberación inmediata en pacientes con blefaroespasmo
Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dipraglurant en pacientes con blefaroespasmo (BSP) (aleatorizados 1:1:1 para recibir dipraglurant 50 mg, 100 mg o placebo) y explorar la eficacia de las tabletas de liberación inmediata de 50 mg y 100 mg. (frente a placebo) sobre la gravedad y la frecuencia de los signos y síntomas de BSP utilizando medidas objetivas, calificaciones clínicas y resultados informados por los pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Emory University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con diagnóstico establecido de blefaroespasmo esencial benigno idiopático
- Debe haber tenido una respuesta previa a la toxina botulínica (BoNT) informada en los últimos 2 ciclos de inyección consecutivos
- Última inyección de BoNT al menos 8 semanas antes de las evaluaciones de detección
- El paciente experimenta características de blefaroespasmo (BSP) de gravedad/frecuencia moderada al ingresar al estudio.
Criterio de exclusión:
- BSP que se sabe o se sospecha que está asociado con una causa conocida, como exposición a neurolépticos, lesión o lesión cerebral, accidente cerebrovascular, enfermedad de Parkinson o parkinsonismos relacionados
- Antecedentes de intervención quirúrgica (p. ej., estimulación cerebral profunda) o miectomía orbitaria por distonía
- Inhabilitación de la apraxia de apertura de párpados
- Otra enfermedad neurológica (incluida la enfermedad psiquiátrica y/o el deterioro cognitivo) que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del paciente para completar las evaluaciones del estudio.
- Otra condición médica significativa que pueda afectar la seguridad del paciente o impedir la participación adecuada en el estudio.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Tableta de placebo oral equivalente
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Experimental: Dipraglurante 50 mg
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Tableta oral
Otros nombres:
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Experimental: Dipraglurante 100 mg
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Tableta oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad de dipraglurant medida por la incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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El resultado principal será probar la seguridad y la tolerabilidad de dipraglurant en pacientes con blefaroespasmo en función de la incidencia de eventos adversos informados por los pacientes y/o identificados por el investigador en función de las evaluaciones clínicas realizadas durante el estudio.
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Línea de base al día 2
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Análisis de la actividad de parpadeo del evaluador objetivo motor computarizado (CMOR)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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Análisis de video, realizado por un evaluador independiente, de la proporción media del tiempo de cierre del ojo, la gravedad de los espasmos perioculares y la frecuencia de parpadeo.
La disminución del tiempo de cierre de los ojos, la gravedad de los espasmos perioculares y la velocidad de parpadeo indican una mejora de los síntomas del blefaroespasmo.
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Línea de base al día 2
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Análisis portátil Skintronics de la actividad de parpadeo
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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Análisis de la actividad de parpadeo registrada en el dispositivo portátil Skintronics.
La disminución de la actividad de parpadeo indica una mejora de los síntomas del blefaroespasmo.
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Línea de base al día 2
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuación de gravedad de la escala de calificación de Jankovic (JRS)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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El JRS es una escala calificada por médicos para el blefaroespasmo.
La intensidad de los espasmos de los párpados se mide en base a un sistema de calificación de 5 puntos donde 0 indica ausencia de síntomas y 4 indica los síntomas más graves.
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Línea de base al día 2
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Puntuación de frecuencia de la escala de clasificación de Jankovic (JRS)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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El JRS es una escala calificada por médicos para el blefaroespasmo.
La frecuencia de los espasmos de los párpados se mide en base a un sistema de calificación de 5 puntos donde 0 indica ausencia de síntomas y 4 indica síntomas de mayor frecuencia.
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Línea de base al día 2
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Escala global de calificación de la gravedad de la distonía (GDS)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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El GDS es una escala calificada por médicos para la evaluación de la gravedad de la distonía en múltiples regiones del cuerpo.
Cada región del cuerpo se califica en una escala de 0 a 10, donde 0 representa ausencia de distonía y 10 representa distonía grave.
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Línea de base al día 2
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Herramienta de fenotipado de blefaroespasmo (BPT)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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El BPT es una escala calificada por médicos que evalúa 4 elementos fenotípicos principales del blefaroespasmo utilizando una escala de 4 puntos para la gravedad y la frecuencia, donde 0 indica ausencia de síntomas y 4 indica la frecuencia más alta y/o los síntomas más graves.
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Línea de base al día 2
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Escala de calificación de gravedad del blefaroespasmo (BSRS)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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La BSRS es una escala calificada por médicos para calificar la gravedad del blefaroespasmo en función de 6 características clínicas de la afección.
Se genera una puntuación total basada en la puntuación combinada de gravedad y frecuencia, y donde un valor más alto indica síntomas más graves.
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Línea de base al día 2
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Puntuación de la impresión global de gravedad del médico (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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El investigador utiliza la puntuación CGI-S para determinar, en un sentido global, qué tan grave es el blefaroespasmo del paciente en el contexto de otros pacientes con blefaroespasmo.
Las puntuaciones más altas indican síntomas más graves.
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Línea de base al día 2
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Índice de discapacidad por blefaroespasmo (BSDI)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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El BSDI es una escala de discapacidad calificada por el paciente de 6 ítems que mide cómo el blefaroespasmo afecta las actividades de la vida diaria.
Cada elemento se califica en una escala de 5 puntos para producir una puntuación total de hasta 30, donde una puntuación individual más alta y una puntuación total más alta indican una mayor discapacidad para el paciente.
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Línea de base al día 2
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Puntuación de la Impresión Global del Cambio del Paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
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La puntuación PGI-C es un resultado informado por el paciente que evalúa cuánto han mejorado o empeorado los síntomas del blefaroespasmo.
Una puntuación de 0 indica que no hay cambios, las puntuaciones negativas de hasta -3 indican un empeoramiento y las puntuaciones positivas de hasta 3 indican una mejora.
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Línea de base al día 2
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de octubre de 2021
Finalización primaria (Actual)
27 de octubre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
27 de noviembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
31 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
3 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ADX48621-203
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .