一项评估曲普瑞林 6 个月制剂在中枢性性早熟儿科参与者中的疗效和安全性的研究。
2025年2月18日 更新者：Ipsen
一项 III 期、开放标签、多中心、单臂研究，以评估曲普瑞林 6 个月制剂在中国中枢性性早熟儿科参与者中的疗效和安全性。
该协议的目的是评估曲普瑞林 6 个月 PR（延长释放）制剂在静脉注射后将 LH（黄体生成素）水平抑制至青春期前水平（定义为峰值 LH ≤5 IU/L）的功效。
中国患有 CPP（中枢性早熟）的儿童在第 6 个月（第 169 天）时的 GnRH（促性腺激素释放激素）刺激。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100045
- Beijing Children's hospital, Capital Medical University
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Changchun、中国、130021
- No.1 Hospital of Jilin University (Bethune first hospital of Jilin University)
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Changhai、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Changsha、中国、410007
- Hunan Children's Hospital
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Chengdu、中国、610073
- Chengdu Women's & Children's Central Hospital
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Jinan、中国、250021
- Shandong Provincial Hospital
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Linyi、中国、276016
- Linyi Maternal and Child Health Care Hospital
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Nanchang、中国、330006
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
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Pingxiang、中国、337000
- Pingxiang Maternity and Child Care
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Suzhou、中国、215031
- Children's Hospital Of Soochow University
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Wuhan、中国、430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Wuhan、中国、430015
- Wuhan Children's Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
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Wuxi、中国、214023
- Wuxi Children's Hospital
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Zhengzhou、中国、450018
- Zhengzhou Children's Hospital , Henan Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者在曲普瑞林治疗开始时或签署知情同意书时年龄小于 9 岁（女孩）和小于 10 岁（男孩）。
- 参与者必须出示由以下人员记录的 CPP 证据：
- 女孩 8 岁和男孩 9 岁之前开始出现第二性征发育（根据 Tanner 方法，女孩乳房发育或男孩睾丸增大：第二阶段）。
- 青春期 LH 对两种性别的 GnRH 刺激试验（刺激峰值 LH ≥6 IU/L）的反应。
- 骨龄 (BA) 和 CA >1 年之间的差异。
- 乳房发育 Tanner 分期≥2 且子宫长度和/或卵巢体积增大并且在筛选访视时通过盆腔 B 型超声观察到的卵巢中最后 2 个直径 > 4 mm 的卵泡的女孩；在筛选访问时通过睾丸计观察到睾丸体积≥4 mL 的男孩。
- 已经有更年期/月经初潮的女孩必须按照当地法规的要求在第一次研究干预前 24 小时内进行阴性高度敏感（尿液）妊娠试验，并且在整个研究期间不应有怀孕的风险。
排除标准：
- 促性腺激素非依赖性（外周）性早熟：促性腺激素的垂体外分泌或促性腺激素非依赖性性腺或肾上腺性类固醇分泌。
- 非进展性孤立性早产。
- 存在不稳定的颅内肿瘤或需要神经外科手术或脑照射的颅内肿瘤。 不需要手术的错构瘤参与者符合条件。
- 先前或当前使用 GnRHa（促性腺激素释放激素激动剂）、醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子 1 (IGF 1) 进行治疗。在筛选访视前 2 周内使用抗凝剂（肝素和香豆素衍生物） .
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：用于肌内注射 (IM) 的曲普瑞林制剂。
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第 1 天和第 6 个月用于 IM 的曲普瑞林 6 个月制剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患有黄体生成激素 (LH) 抑制的参与者的百分比
大体时间：第 6 个月
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LH 反应定义为静脉 (IV) 促性腺激素释放激素 (GnRH) 刺激后峰值 LH <= 5 国际单位/升 (IU/L)。
GnRH刺激试验通过静脉注射戈那瑞林（合成GnRH）刺激促性腺激素释放进行，注射戈那瑞林后收集血样用于集中评估血清LH水平。
响应百分比的计算方法是指定类别的参与者人数除以分析群体的参与者人数乘以 100。
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第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对 GnRH 测试有 LH 反应的参与者百分比
大体时间：第 3 个月和第 12 个月
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LH 反应定义为 IV GnRH 刺激后峰值 LH <= 5 IU/L。
GnRH刺激试验通过静脉注射戈那瑞林（合成GnRH）刺激促性腺激素释放进行，注射戈那瑞林后收集血样用于集中评估血清LH水平。
响应百分比的计算方法是指定类别的参与者人数除以分析群体的参与者人数乘以 100。
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第 3 个月和第 12 个月
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基础血清 LH 和卵泡刺激素 (FSH) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线以及第 3、6、9 和 12 个月
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集中分析基础 LH 和 FSH 血清浓度。
相对于基线的变化定义为指定时间点的 LH 和 FSH 值减去基线值。
基线定义为在第一次研究治疗之前进行的最后一次非缺失测量。
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基线以及第 3、6、9 和 12 个月
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GnRH 刺激测试后血清峰值 LH 和 FSH 水平相对于基线的变化
大体时间：基线以及第 3、6 和 12 个月
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集中分析峰值 LH 和 FSH 血清浓度。
相对于基线的变化定义为指定时间点的 LH 和 FSH 值减去基线值。
基线定义为在第一次研究治疗之前进行的最后一次非缺失测量。
在注射戈那瑞林之前（时间点T0）以及单次静脉注射戈那瑞林后30分钟（T30）、60分钟（T60）和90分钟（T90）收集血样。
对 GnRH 刺激试验的 LH 反应抑制被定义为四个时间点（T0、T30、T60 和 T90）中血清 LH 峰值 <= 5 IU/L。
FSH 对 GnRH 刺激的反应是四个时间点（T0、T30、T60 和 T90）中血清 FSH 水平的峰值。
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基线以及第 3、6 和 12 个月
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第 6 个月至第 12 个月有 LH 反应（峰值 LH <=5 IU/L）的参与者百分比
大体时间：第 6 个月至第 12 个月
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集中分析峰值 LH 血清浓度。
LH 反应定义为 IV GnRH 刺激后峰值 LH <= 5 IU/L。
通过静脉注射戈那瑞林（合成 GnRH）刺激促性腺激素释放进行 GnRH 刺激试验，并在注射戈那瑞林后收集血样以集中评估峰值 LH 水平。
响应百分比的计算方法是指定类别的参与者人数除以分析群体的参与者人数乘以 100。
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第 6 个月至第 12 个月
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青春期前性类固醇水平的参与者百分比
大体时间：第 3、6、9 和 12 个月
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青春期前性类固醇评估包括女性参与者的雌二醇和男性参与者的睾酮。
青春期前性类固醇水平定义为：女性参与者中雌二醇<=20皮克(pg)/毫升(mL)，男性参与者中睾酮<=30纳克(ng)/分升(dL)。
响应百分比的计算方法是指定类别的参与者人数除以分析群体的参与者人数乘以 100。
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第 3、6、9 和 12 个月
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年龄平均身高相对于基线的变化（Z 分数）
大体时间：基线以及第 6 个月和第 12 个月
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Z 分数是使用疾病控制和预防中心 (CDC) 生长图表计算的。
相对于基线的变化定义为指定时间点的 Z 分数值减去基线值。
基线定义为在研究治疗给药之前进行的最后一次非缺失测量。
负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。
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基线以及第 6 个月和第 12 个月
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年龄身高百分位数相对基线的变化
大体时间：基线以及第 6 个月和第 12 个月
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Z 分数使用 CDC 生长图计算，其中包含 Box-Cox 变换 (L)、中位数 (M) 和广义变异系数 (S)。
使用以下公式获得百分位数 M (1 + LSZ) ** (1/L)，其中 ** 表示指数，使得 m (1+LSZ)** (1/L) 表示提高 (1+LSZ)到 (1/L) 次方，然后乘以 M。Z 是对应于百分位数的 Z 分数。
负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。
相对于基线的变化定义为指定时间点 Z 分数的百分位数值减去基线值。
基线定义为在第一次研究治疗之前进行的最后一次非缺失测量。
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基线以及第 6 个月和第 12 个月
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生长速度相对基线的变化
大体时间：基线以及第 6 个月和第 12 个月
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生长速度分析是生长学参数的一部分。
相对于基线的变化被定义为每个生长学参数在指定时间点的值减去基线值。
基线定义为在第一次研究治疗之前进行的最后一次非缺失测量。
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基线以及第 6 个月和第 12 个月
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骨龄 (BA)/实足年龄 (CA) 比率未上升的参与者百分比
大体时间：第 6 个月和第 12 个月
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BA是通过Greulich和Pyle方法使用手和手腕的X射线测定的。
CA 的计算公式为（就诊日期 - 出生日期 + 1）/365.25。
响应百分比计算为 n/N*100，其中 n 是指定类别中的参与者数量，N 是分析人群中的参与者数量。
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第 6 个月和第 12 个月
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BA:CA 比率相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月和第 12 个月
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BA是通过Greulich和Pyle方法使用手和手腕的X射线测定的。
CA 的计算公式为（就诊日期 - 出生日期 + 1）/365.25。
相对于基线的变化定义为指定时间点的 BA:CA 比率值减去基线值。
基线定义为在第一次研究治疗之前进行的最后一次非缺失测量。
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基线，第 6 个月和第 12 个月
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青春期阶段稳定的参与者的百分比
大体时间：第 6 个月和第 12 个月
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使用Tanner方法分析青春期参数。
青春期阶段参数包括男性参与者的生殖器发育阶段（GDS）、女性参与者的乳房发育阶段（BDS）和两性的阴毛发育阶段（PHD）。
响应百分比的计算方法是指定类别的参与者人数除以分析群体的参与者人数乘以 100。
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第 6 个月和第 12 个月
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子宫长度回归的参与者百分比
大体时间：第 6 个月和第 12 个月
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通过经腹超声确定子宫长度。
响应百分比的计算方法是指定类别的参与者人数除以分析群体的参与者人数乘以 100。
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第 6 个月和第 12 个月
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睾丸体积没有进展的参与者的百分比
大体时间：第 6 个月和第 12 个月
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睾丸体积是用睾丸计进行的临床评估。
响应百分比的计算方法是指定类别的参与者人数除以分析群体的参与者人数乘以 100。
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第 6 个月和第 12 个月
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体重指数 (BMI) 相对于基线的变化
大体时间：基线以及第 6 个月和第 12 个月
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BMI 分析是生长学参数评估的一部分。
相对于基线的变化被定义为每个生长学参数在指定时间点的值减去基线值。
基线定义为在第一次研究治疗之前进行的最后一次非缺失测量。
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基线以及第 6 个月和第 12 个月
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体重相对基线的变化
大体时间：基线以及第 6 个月和第 12 个月
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体重分析是生长学参数评估的一部分。
相对于基线的变化被定义为每个生长学参数在指定时间点的值减去基线值。
基线定义为在第一次研究治疗之前进行的最后一次非缺失测量。
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基线以及第 6 个月和第 12 个月
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曲普瑞林的血浆浓度
大体时间：第 1 天，注射后 4 小时；第三个月；第 6 个月，给药前；第 6 个月，注射后 4 小时；和第 12 个月
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在指定时间点采集血样。
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第 1 天，注射后 4 小时；第三个月；第 6 个月，给药前；第 6 个月，注射后 4 小时；和第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Ipsen Medical Director、Ipsen
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年8月10日
初级完成 (实际的)
2022年8月21日
研究完成 (实际的)
2023年2月13日
研究注册日期
首次提交
2021年8月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月25日
首次发布 (实际的)
2021年8月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月18日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- D-CN-52014-244
- 2022-003857-78 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护研究参与者的隐私。
任何请求都应提交给 www.vivli.org 供独立的科学审查委员会评估。
IPD 共享时间框架
在适用的情况下，在研究药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月或在描述结果的主要手稿被接受发表后 6 个月（以较晚者为准），可获得合格研究的数据。
IPD 共享访问标准
有关 Ipsen 的共享标准、符合条件的研究和共享过程的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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