Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van de triptoreline-formulering van 6 maanden te beoordelen bij pediatrische deelnemers met centrale vroegrijpe puberteit.

18 februari 2025 bijgewerkt door: Ipsen

Een fase III, open-label, multicentrisch, eenarmig onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van de triptoreline-formulering van 6 maanden bij Chinese pediatrische deelnemers met centrale vroegrijpe puberteit.

Het doel van het protocol is het beoordelen van de werkzaamheid van de triptoreline 6 maanden PR (Prolonged Release) formulering bij het onderdrukken van LH (luteïniserend hormoon) niveaus tot prepuberale niveaus (gedefinieerd als een piek LH ≤5 IU/L) na i.v. GnRH-stimulatie (Gonadotropin-releasing Hormone) op maand 6 (dag 169) bij Chinese kinderen met CPP (Central Precocious Puberty).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

66

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
      • Changchun, China, 130021
        • No.1 Hospital of Jilin University (Bethune first hospital of Jilin University)
      • Changhai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Changsha, China, 410007
        • Hunan Children's Hospital
      • Chengdu, China, 610073
        • Chengdu Women's & Children's Central Hospital
      • Jinan, China, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
      • Linyi, China, 276016
        • Linyi Maternal and Child Health Care Hospital
      • Nanchang, China, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
      • Pingxiang, China, 337000
        • Pingxiang Maternity and Child Care
      • Suzhou, China, 215031
        • Children's Hospital of Soochow University
      • Wuhan, China, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
      • Wuhan, China, 430015
        • Wuhan Children's Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
      • Wuxi, China, 214023
        • Wuxi Children's Hospital
      • Zhengzhou, China, 450018
        • Zhengzhou Children's Hospital , Henan Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer is jonger dan 9 jaar voor meisjes en jonger dan 10 jaar voor jongens bij aanvang van de behandeling met triptoreline of op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemer moet bewijs van CPP overleggen, gedocumenteerd door:
  • Aanvang van de ontwikkeling van secundaire geslachtskenmerken (borstontwikkeling bij meisjes of vergroting van de testikels bij jongens volgens de Tanner-methode: stadium II) vóór de leeftijd van 8 jaar bij meisjes en 9 jaar bij jongens.
  • Pubertale respons van LH op GnRH-stimulatietest (gestimuleerde piek LH ≥6 IU/L) bij beide geslachten.
  • Verschil tussen botleeftijd (BA) en CA >1 jaar.
  • Meisjes met Tanner-stadiëring ≥2 voor borstontwikkeling en die een grotere lengte van de baarmoeder en/of ovariumvolume hebben en ten minste 2 follikels met een diameter > 4 mm in de eierstok, waargenomen door echografie type B van het bekken tijdens het screeningsbezoek; jongens met een testisvolume van ≥ 4 ml, waargenomen met een testiculaire orchidometer tijdens het screeningsbezoek.
  • Meisjes die al menofania/menarche hebben gehad, moeten een negatieve zeer gevoelige (urine) zwangerschapstest ondergaan, zoals vereist door de lokale regelgeving, binnen 24 uur vóór de eerste dosis van de studie-interventie en mogen gedurende de hele studieperiode geen risico lopen op zwangerschap.

Uitsluitingscriteria:

  • Gonadotropine-onafhankelijke (perifere) vroegrijpe puberteit: extrahypofyse-secretie van gonadotropines of gonadotropine-onafhankelijke secretie van gonadale of bijniersekssteroïden.
  • Niet-voortschrijdende geïsoleerde premature thelarche.
  • Aanwezigheid van een onstabiele intracraniale tumor of een intracraniale tumor die neurochirurgie of cerebrale bestraling vereist. Deelnemers met hamartomen waarvoor geen operatie nodig is, komen in aanmerking.
  • Eerdere of huidige behandeling met een GnRHa (Gonadotropin-releasing Hormone Agonist), medroxyprogesteronacetaat, groeihormoon of insulineachtige groeifactor 1 (IGF 1). Gebruik van anticoagulantia (heparine en cumarinederivaten) binnen de 2 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek .

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Triptoreline-formulering voor intramusculaire injectie (IM).
Geneesmiddel: Triptoreline pamoaat
Triptoreline 6 maanden formulering voor IM op dag 1 en maand 6.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met onderdrukking van het luteïniserend hormoon (LH).
Tijdsspanne: In maand 6
De LH-respons werd gedefinieerd als een piek-LH <=5 internationale eenheden per liter (IE/L) na intraveneuze (IV) gonadotropine-releasing hormoon (GnRH) stimulatie. De GnRH-stimulatietest werd uitgevoerd met behulp van een IV-injectie van gonadoreline (synthetisch GnRH) om de afgifte van gonadotrofine te stimuleren en er werden bloedmonsters verzameld na de gonadoreline-injectie voor centrale beoordeling van de serum-LH-waarden. Het responspercentage werd berekend door het aantal deelnemers in de opgegeven categorie te delen door het aantal deelnemers in de analysepopulatie vermenigvuldigd met 100.
In maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met LH-respons op GnRH-test
Tijdsspanne: In maand 3 en 12
De LH-respons werd gedefinieerd als een piek-LH <=5 IU/L na IV GnRH-stimulatie. De GnRH-stimulatietest werd uitgevoerd met behulp van een IV-injectie van gonadoreline (synthetisch GnRH) om de afgifte van gonadotrofine te stimuleren en er werden bloedmonsters verzameld na de gonadoreline-injectie voor centrale beoordeling van de serum-LH-waarden. Het responspercentage werd berekend door het aantal deelnemers in de opgegeven categorie te delen door het aantal deelnemers in de analysepopulatie vermenigvuldigd met 100.
In maand 3 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de niveaus van basaal serum LH en follikelstimulerend hormoon (FSH)
Tijdsspanne: Basislijn en in maand 3, 6, 9 en 12
Basale LH- en FSH-serumconcentraties werden centraal geanalyseerd. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarden voor LH en FSH op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste toegediende onderzoeksbehandeling.
Basislijn en in maand 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het piekserum-LH- en FSH-niveau na de GnRH-stimulatietest
Tijdsspanne: Basislijn en in maand 3, 6 en 12
Piek-LH- en FSH-serumconcentraties werden centraal geanalyseerd. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarden voor LH en FSH op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste toegediende onderzoeksbehandeling. Bloedmonsters werden verzameld vóór de injectie van gonadoreline (tijdstip TO) en 30 minuten (T30), 60 minuten (T60) en 90 minuten (T90) na een enkele IV-injectie van gonadoreline. Een onderdrukte LH-respons op de GnRH-stimulatietest werd gedefinieerd als piekserum-LH <=5 IU/L onder de vier tijdstippen (T0, T30, T60 en T90). De FSH-respons op GnRH-stimulatie was het maximale serum-FSH-niveau onder de vier tijdstippen (T0, T30, T60 en T90).
Basislijn en in maand 3, 6 en 12
Percentage deelnemers met LH-respons (piek LH <=5 IE/L) van maand 6 tot maand 12
Tijdsspanne: Maand 6 tot maand 12
De piek-LH-serumconcentratie werd centraal geanalyseerd. De LH-respons werd gedefinieerd als een piek-LH <=5 IU/L na IV GnRH-stimulatie. De GnRH-stimulatietest werd uitgevoerd met behulp van een IV-injectie van gonadoreline (synthetisch GnRH) om de afgifte van gonadotrofine te stimuleren en bloedmonsters werden verzameld na de gonadoreline-injectie voor centrale beoordeling van de piek-LH-niveaus. Het responspercentage werd berekend door het aantal deelnemers in de opgegeven categorie te delen door het aantal deelnemers in de analysepopulatie vermenigvuldigd met 100.
Maand 6 tot maand 12
Percentage deelnemers met prepuberale niveaus van geslachtssteroïden
Tijdsspanne: In maand 3, 6, 9 en 12
De prepuberale beoordeling van geslachtssteroïden omvatte estradiol bij vrouwelijke deelnemers en testosteron bij mannelijke deelnemers. Prepuberale geslachtshormonenniveaus werden gedefinieerd als: estradiol <=20 picogram (pg)/ milliliter (ml) bij vrouwelijke deelnemers en testosteron <=30 nanogram (ng)/deciliter (dL) bij mannelijke deelnemers. Het responspercentage werd berekend door het aantal deelnemers in de opgegeven categorie te delen door het aantal deelnemers in de analysepopulatie vermenigvuldigd met 100.
In maand 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddelde lengte voor leeftijd (Z-score)
Tijdsspanne: Basislijn en in maand 6 en 12
Z-scores worden berekend met behulp van Centers for Disease Control and Prevention (CDC) groeigrafieken. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarden voor de Z-score op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting die werd uitgevoerd voorafgaand aan de toediening van de onderzoeksbehandeling. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde.
Basislijn en in maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in percentiel voor lengte en leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn en in maand 6 en 12
Z-scores werden berekend met behulp van CDC-groeigrafieken, die Box-Cox-transformatie (L), de mediaan (M) en de gegeneraliseerde variatiecoëfficiënt (S) bevatten. Het percentiel werd verkregen met behulp van de volgende vergelijking M (1 + LSZ) ** (1/L), waarbij ** een exponent aangaf, zodat m (1+LSZ)** (1/L) verhoging betekende (1+LSZ) tot de (1/L)e macht en vervolgens de M vermenigvuldigen. Z was de Z-score die overeenkomt met het percentiel. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarden voor het percentiel van de Z-score op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste toegediende onderzoeksbehandeling.
Basislijn en in maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in groeisnelheid
Tijdsspanne: Basislijn en in maand 6 en 12
Groeisnelheidsanalyse was onderdeel van de auxologische parameter. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor elke auxologische parameter op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste toegediende onderzoeksbehandeling.
Basislijn en in maand 6 en 12
Percentage deelnemers met een botleeftijd (BA)/chronologische leeftijd (CA)-ratio die niet is gestegen
Tijdsspanne: In maand 6 en 12
BA werd bepaald met behulp van röntgenfoto's van de hand en pols volgens de Greulich en Pyle-methode. CA werd berekend als (bezoekdatum -geboortedatum + 1)/365,25. Het responspercentage werd berekend als n/N*100, waarbij n het aantal deelnemers in de opgegeven categorie was en N het aantal deelnemers in de analysepopulatie.
In maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in BA:CA-ratio
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6 en 12
BA werd bepaald met behulp van röntgenfoto's van de hand en pols volgens de Greulich en Pyle-methode. CA werd berekend als (bezoekdatum -geboortedatum + 1)/365,25. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarden voor de BA:CA-verhouding op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste toegediende onderzoeksbehandeling.
Basislijn, maanden 6 en 12
Percentage deelnemers met een gestabiliseerd puberteitstadium
Tijdsspanne: In maand 6 en 12
Parameters voor het puberteitstadium werden geanalyseerd met behulp van de Tanner-methode. Parameters voor het puberale stadium omvatten de genitale ontwikkelingsfase (GDS) bij mannelijke deelnemers, de borstontwikkelingsfase (BDS) bij vrouwelijke deelnemers en de schaamhaarontwikkelingsfase (PHD) bij beide geslachten. Het responspercentage werd berekend door het aantal deelnemers in de opgegeven categorie te delen door het aantal deelnemers in de analysepopulatie vermenigvuldigd met 100.
In maand 6 en 12
Percentage deelnemers met regressie van de baarmoederlengte
Tijdsspanne: In maand 6 en 12
De lengte van de baarmoeder werd bepaald door middel van transabdominale echografie. Het responspercentage werd berekend door het aantal deelnemers in de opgegeven categorie te delen door het aantal deelnemers in de analysepopulatie vermenigvuldigd met 100.
In maand 6 en 12
Percentage deelnemers zonder progressie van testisvolumes
Tijdsspanne: In maand 6 en 12
Het testisvolume was een klinische beoordeling met een orchideemeter. Het responspercentage werd berekend door het aantal deelnemers in de opgegeven categorie te delen door het aantal deelnemers in de analysepopulatie vermenigvuldigd met 100.
In maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de body mass index (BMI)
Tijdsspanne: Basislijn en in maand 6 en 12
BMI-analyse was onderdeel van de beoordeling van auxologische parameters. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor elke auxologische parameter op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste toegediende onderzoeksbehandeling.
Basislijn en in maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in gewicht
Tijdsspanne: Basislijn en in maand 6 en 12
Gewichtsanalyse was onderdeel van de beoordeling van auxologische parameters. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor elke auxologische parameter op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste toegediende onderzoeksbehandeling.
Basislijn en in maand 6 en 12
Plasmaconcentraties van Triptoreline
Tijdsspanne: Dag 1, 4 uur na injectie; Maand 3; Maand 6, predosis; Maand 6, 4 uur na injectie; en maand 12
Bloedmonsters werden op gespecificeerde tijdstippen verzameld.
Dag 1, 4 uur na injectie; Maand 3; Maand 6, predosis; Maand 6, 4 uur na injectie; en maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ipsen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 augustus 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 augustus 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D-CN-52014-244
  • 2022-003857-78 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van studiedeelnemers te beschermen.

Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingscommissie.

IPD-tijdsbestek voor delen

Waar van toepassing zijn gegevens van in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar 6 maanden nadat het bestudeerde geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU of nadat het primaire manuscript dat de resultaten beschrijft, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van wat later is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Meer details over Ipsen's criteria voor delen, onderzoeken die in aanmerking komen en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Centrale vroegrijpe puberteit

Klinische onderzoeken op Triptoreline pamoaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Japan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren