Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti 6měsíční formulace triptorelinu u pediatrických účastníků s centrální předčasnou pubertou.

18. února 2025 aktualizováno: Ipsen

Fáze III, otevřená, multicentrická, jednoramenná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti 6měsíční formulace triptorelinu u čínských pediatrických účastníků s centrální předčasnou pubertou.

Účelem protokolu je posoudit účinnost formulace triptorelinu s 6měsíčním PR (Prolonged Release) při supresi hladin LH (luteinizačního hormonu) na prepubertální hladiny (definované jako vrchol LH ≤5 IU/l) po i.v. GnRH (Gonadotropin-releasing Hormone) stimulace v 6. měsíci (den 169) u čínských dětí s CPP (centrální předčasná puberta).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changchun, Čína, 130021
        • No.1 Hospital of Jilin University (Bethune first hospital of Jilin University)
      • Changhai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Changsha, Čína, 410007
        • Hunan Children's Hospital
      • Chengdu, Čína, 610073
        • Chengdu Women's & Children's Central Hospital
      • Jinan, Čína, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
      • Linyi, Čína, 276016
        • Linyi Maternal and Child Health Care Hospital
      • Nanchang, Čína, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
      • Pingxiang, Čína, 337000
        • Pingxiang Maternity and Child Care
      • Suzhou, Čína, 215031
        • Children's Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Čína, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
      • Wuhan, Čína, 430015
        • Wuhan Children's Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
      • Wuxi, Čína, 214023
        • Wuxi Children's Hospital
      • Zhengzhou, Čína, 450018
        • Zhengzhou Children's Hospital , Henan Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Při zahájení léčby triptorelinem nebo v době podpisu informovaného souhlasu je účastníkovi méně než 9 let u dívek a méně než 10 let u chlapců.
  • Účastník musí předložit důkaz o CPP doložený:
  • Nástup vývoje sekundárních pohlavních znaků (vývoj prsou u dívek nebo zvětšení varlat u chlapců podle Tannerovy metody: Stádium II) do 8 let u dívek a 9 let u chlapců.
  • Pubertální odpověď LH na stimulační test GnRH (stimulovaný vrchol LH ≥6 IU/L) u obou pohlaví.
  • Rozdíl mezi kostním věkem (BA) a CA >1 rok.
  • Dívky s Tannerovým stagingem ≥2 pro vývoj prsou a které mají zvětšenou délku dělohy a/nebo objem vaječníků a alespoň 2 folikuly o průměru >4 mm ve vaječníku pozorované ultrazvukem pánve typu B při screeningové návštěvě; chlapci, kteří mají objem varlat ≥ 4 ml pozorovaný testikulárním orchidometrem při screeningové návštěvě.
  • Dívky, které již prodělaly menofanii/menarché, musí mít negativní vysoce citlivý (moč) těhotenský test, jak to vyžadují místní předpisy, do 24 hodin před první dávkou studijní intervence a nemělo by jim hrozit otěhotnění po celou dobu studie.

Kritéria vyloučení:

  • Předčasná puberta nezávislá na gonadotropinu (periferní): sekrece gonadotropinů mimo hypofýzu nebo sekrece gonadálních nebo adrenálních pohlavních steroidů nezávislá na gonadotropinu.
  • Nepostupující izolovaná předčasná thelarche.
  • Přítomnost nestabilního intrakraniálního tumoru nebo intrakraniálního tumoru vyžadujícího neurochirurgický zákrok nebo ozařování mozku. Účastníci s hamartomy nevyžadujícími operaci jsou způsobilí.
  • Předchozí nebo současná léčba GnRHa (agonista hormonu uvolňujícího gonadotropin), medroxyprogesteron acetát, růstový hormon nebo inzulínu podobný růstový faktor 1 (IGF 1). Užívání antikoagulancií (heparin a deriváty kumarinu) během 2 týdnů před screeningovou návštěvou .

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Formulace triptorelinu pro intramuskulární injekci (IM).
Lék: Triptorelin Pamoát
Triptorelin 6měsíční formulace pro IM v den 1 a měsíc 6.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků se supresí luteinizačního hormonu (LH).
Časové okno: V měsíci 6
Odpověď LH byla definována jako vrchol LH <=5 mezinárodních jednotek na litr (IU/L) po intravenózní (IV) stimulaci gonadotropin-uvolňujícím hormonem (GnRH). GnRH stimulační test byl proveden s použitím IV injekce gonadorelinu (syntetický GnRH) ke stimulaci uvolňování gonadotropinu a po injekci gonadorelinu byly odebrány vzorky krve pro centrální hodnocení hladin LH v séru. Procento odpovědi bylo vypočteno jako počet účastníků ve specifikované kategorii dělený počtem účastníků v analyzované populaci vynásobený 100.
V měsíci 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s odezvou LH na test GnRH
Časové okno: Ve 3. a 12. měsíci
Odpověď LH byla definována jako vrchol LH <=5 IU/l po IV stimulaci GnRH. GnRH stimulační test byl proveden s použitím IV injekce gonadorelinu (syntetický GnRH) ke stimulaci uvolňování gonadotropinu a po injekci gonadorelinu byly odebrány vzorky krve pro centrální hodnocení hladin LH v séru. Procento odpovědi bylo vypočteno jako počet účastníků ve specifikované kategorii dělený počtem účastníků v analyzované populaci vynásobený 100.
Ve 3. a 12. měsíci
Změna bazálních hladin LH a folikuly stimulujícího hormonu (FSH) od výchozích hodnot
Časové okno: Výchozí stav a v měsících 3, 6, 9 a 12
Bazální koncentrace LH a FSH v séru byly analyzovány centrálně. Změna od výchozí hodnoty byla definována jako hodnoty pro LH a FSH v uvedených časových bodech mínus hodnota na začátku. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první aplikovanou studijní léčbou.
Výchozí stav a v měsících 3, 6, 9 a 12
Změna od výchozí hodnoty v maximální sérové ​​hladině LH a FSH po stimulačním testu GnRH
Časové okno: Výchozí stav a v měsících 3, 6 a 12
Vrcholové koncentrace LH a FSH v séru byly analyzovány centrálně. Změna od výchozí hodnoty byla definována jako hodnoty pro LH a FSH v uvedených časových bodech mínus hodnota na začátku. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první aplikovanou studijní léčbou. Vzorky krve byly odebrány před injekcí gonadorelinu (časový bod TO) a 30 minut (T30), 60 minut (T60) a 90 minut (T90) po jediné IV injekci gonadorelinu. Potlačená reakce LH na stimulační test GnRH byla definována jako vrchol sérového LH <=5 IU/l mezi čtyřmi časovými body (TO, T30, T60 a T90). Odpověď FSH na stimulaci GnRH byla nejvyšší hladina FSH v séru mezi čtyřmi časovými body (TO, T30, T60 a T90).
Výchozí stav a v měsících 3, 6 a 12
Procento účastníků s odezvou LH (vrchol LH <=5 IU/L) od 6. do 12. měsíce
Časové okno: Měsíc 6 až měsíc 12
Vrcholová koncentrace LH v séru byla analyzována centrálně. Odpověď LH byla definována jako vrchol LH <=5 IU/l po IV stimulaci GnRH. GnRH stimulační test byl proveden s použitím IV injekce gonadorelinu (syntetický GnRH) ke stimulaci uvolňování gonadotropinu a po injekci gonadorelinu byly odebrány vzorky krve pro centrální hodnocení maximálních hladin LH. Procento odpovědi bylo vypočteno jako počet účastníků ve specifikované kategorii dělený počtem účastníků v analyzované populaci vynásobený 100.
Měsíc 6 až měsíc 12
Procento účastníků s předpubertálními hladinami pohlavních steroidů
Časové okno: V měsících 3, 6, 9 a 12
Předpubertální hodnocení pohlavních steroidů zahrnovalo estradiol u žen a testosteron u mužských účastníků. Prepubertální hladiny pohlavních steroidů byly definovány jako: estradiol <=20 pikogramů (pg)/mililitr (ml) u žen a testosteron <=30 nanogramů (ng)/decilitrů (dL) u mužských účastníků. Procento odpovědi bylo vypočteno jako počet účastníků ve specifikované kategorii dělený počtem účastníků v analyzované populaci vynásobený 100.
V měsících 3, 6, 9 a 12
Změna průměrné výšky pro věk (Z-skóre) od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Z-skóre se počítají pomocí růstových grafů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC). Změna od výchozí hodnoty byla definována jako hodnoty pro Z-skóre v uvedených časových bodech mínus hodnota na začátku. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před podáním studijní léčby. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr.
Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Změna od základní linie v percentilu pro výšku pro věk
Časové okno: Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Z-skóre byla vypočítána pomocí CDC růstových grafů, které obsahovaly Box-Coxovu transformaci (L), medián (M) a zobecněný variační koeficient (S). Percentil byl získán pomocí následující rovnice M (1 + LSZ) ** (1/L), kde ** označovalo exponent, takže m (1+LSZ)** (1/L) znamenalo zvýšení (1+LSZ) na (1/L)-tou mocninu a poté vynásobení M. Z bylo Z-skóre, které odpovídá percentilu. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr. Změna od výchozí hodnoty byla definována jako hodnoty percentilu Z-skóre v uvedených časových bodech mínus hodnota na začátku. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první aplikovanou studijní léčbou.
Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Změna od základní linie v rychlosti růstu
Časové okno: Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Analýza rychlosti růstu byla součástí auxologického parametru. Změna od výchozí hodnoty byla definována jako hodnota pro každý auxologický parametr v uvedených časových bodech mínus hodnota na výchozí hodnotě. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první aplikovanou studijní léčbou.
Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Procento účastníků s nezvýšeným poměrem kostního věku (BA)/chronologického věku (CA).
Časové okno: V 6. a 12. měsíci
BA byla stanovena pomocí rentgenových snímků ruky a zápěstí metodou Greulich a Pyle. CA byla vypočtena jako (datum návštěvy – datum narození + 1)/365,25. Procento odpovědi bylo vypočteno jako n/N*100, kde n byl počet účastníků ve specifikované kategorii a N byl počet účastníků v populaci analýzy.
V 6. a 12. měsíci
Změna od základní linie v poměru BA:CA
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6 a 12
BA byla stanovena pomocí rentgenových snímků ruky a zápěstí metodou Greulich a Pyle. CA byla vypočtena jako (datum návštěvy – datum narození + 1)/365,25. Změna od výchozí hodnoty byla definována jako hodnoty poměru BA:CA v uvedených časových bodech mínus hodnota na začátku. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první aplikovanou studijní léčbou.
Výchozí stav, měsíce 6 a 12
Procento účastníků se stabilizovanou pubertou
Časové okno: V 6. a 12. měsíci
Parametry pubertálního stadia byly analyzovány Tannerovou metodou. Parametry pubertálního stádia zahrnovaly stádium genitálního vývoje (GDS) u mužských účastníků, stádium vývoje prsů (BDS) u žen a stádium vývoje pubického ochlupení (PHD) u obou pohlaví. Procento odpovědi bylo vypočteno jako počet účastníků ve specifikované kategorii dělený počtem účastníků v analyzované populaci vynásobený 100.
V 6. a 12. měsíci
Procento účastníků s regresí délky dělohy
Časové okno: V 6. a 12. měsíci
Délka dělohy byla stanovena transabdominálním ultrazvukem. Procento odpovědi bylo vypočteno jako počet účastníků ve specifikované kategorii dělený počtem účastníků v analyzované populaci vynásobený 100.
V 6. a 12. měsíci
Procento účastníků s absencí progrese objemu varlat
Časové okno: V 6. a 12. měsíci
Objem varlat byl klinicky hodnocen pomocí orchidometru. Procento odpovědi bylo vypočteno jako počet účastníků ve specifikované kategorii dělený počtem účastníků v analyzované populaci vynásobený 100.
V 6. a 12. měsíci
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Analýza BMI byla součástí hodnocení auxologických parametrů. Změna od výchozí hodnoty byla definována jako hodnota pro každý auxologický parametr v uvedených časových bodech mínus hodnota na výchozí hodnotě. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první aplikovanou studijní léčbou.
Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Změna hmotnosti od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Hmotnostní analýza byla součástí hodnocení auxologických parametrů. Změna od výchozí hodnoty byla definována jako hodnota pro každý auxologický parametr v uvedených časových bodech mínus hodnota na výchozí hodnotě. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření provedené před první aplikovanou studijní léčbou.
Výchozí stav a v měsících 6 a 12
Plazmatické koncentrace triptorelinu
Časové okno: Den 1, 4 hodiny po injekci; 3. měsíc; 6. měsíc, před dávkou; 6. měsíc, 4 hodiny po injekci; a měsíc 12
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech.
Den 1, 4 hodiny po injekci; 3. měsíc; 6. měsíc, před dávkou; 6. měsíc, 4 hodiny po injekci; a měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. srpna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

21. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

13. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

31. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D-CN-52014-244
  • 2022-003857-78 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, anotovaného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.

Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo po přijetí primárního rukopisu popisujícího výsledky k publikaci, podle toho, co nastane později.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Centrální předčasná puberta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit