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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la formulation de la triptoréline sur 6 mois chez les participants pédiatriques atteints de puberté précoce centrale.

18 février 2025 mis à jour par: Ipsen

Une étude de phase III, ouverte, multicentrique, à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la formulation de triptoréline sur 6 mois chez des participants pédiatriques chinois atteints de puberté précoce centrale.

Le but du protocole est d'évaluer l'efficacité de la formulation de triptoréline 6 mois PR (libération prolongée) dans la suppression des niveaux de LH (hormone lutéinisante) à des niveaux prépubères (définis comme un pic de LH ≤ 5 UI/L) après i.v. Stimulation de la GnRH (Gonadotropin-releasing Hormone) au mois 6 (jour 169) chez les enfants chinois atteints de CPP (puberté précoce centrale).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

66

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changchun, Chine, 130021
        • No.1 Hospital of Jilin University (Bethune first hospital of Jilin University)
      • Changhai, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Changsha, Chine, 410007
        • Hunan Children's Hospital
      • Chengdu, Chine, 610073
        • Chengdu Women's & Children's Central Hospital
      • Jinan, Chine, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
      • Linyi, Chine, 276016
        • Linyi Maternal and Child Health Care Hospital
      • Nanchang, Chine, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
      • Pingxiang, Chine, 337000
        • Pingxiang Maternity and Child Care
      • Suzhou, Chine, 215031
        • Children's Hospital of Soochow University
      • Wuhan, Chine, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
      • Wuhan, Chine, 430015
        • Wuhan Children's Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
      • Wuxi, Chine, 214023
        • Wuxi Children's Hospital
      • Zhengzhou, Chine, 450018
        • Zhengzhou Children's Hospital , Henan Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant a moins de 9 ans pour les filles et moins de 10 ans pour les garçons au début du traitement par la triptoréline ou au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Le participant doit présenter une preuve de CPP documentée par :
  • Début du développement des caractères sexuels secondaires (développement mammaire chez la fille ou grossissement testiculaire chez le garçon selon la méthode de Tanner : stade II) avant l'âge de 8 ans chez la fille et de 9 ans chez le garçon.
  • Réponse pubertaire de la LH au test de stimulation de la GnRH (pic de LH stimulée ≥ 6 UI/L) chez les deux sexes.
  • Différence entre âge osseux (BA) et CA > 1 an.
  • Filles avec un stade de Tanner ≥ 2 pour le développement mammaire et qui ont une longueur utérine et/ou un volume ovarien agrandis et au moins 2 follicules d'un diamètre> 4 mm dans l'ovaire observés par échographie pelvienne de type B lors de la visite de dépistage ; garçons qui ont un volume testiculaire ≥ 4 ml observé par orchidomètre testiculaire lors de la visite de dépistage.
  • Les filles qui ont déjà eu une ménophanie/ménarche doivent avoir un test de grossesse très sensible (urine) négatif comme l'exigent les réglementations locales dans les 24 heures précédant la première dose de l'intervention à l'étude et ne doivent pas être à risque de grossesse pendant toute la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Puberté précoce (périphérique) indépendante des gonadotrophines : sécrétion extra-hypophysaire de gonadotrophines ou sécrétion de stéroïdes sexuels gonadiques ou surrénales indépendante des gonadotrophines.
  • Thélarche prématuré isolé non évolutif.
  • Présence d'une tumeur intracrânienne instable ou d'une tumeur intracrânienne nécessitant une neurochirurgie ou une irradiation cérébrale. Les participants atteints d'hamartomes ne nécessitant pas de chirurgie sont éligibles.
  • Traitement antérieur ou actuel avec un GnRHa (gonadotropin-releasing Hormone Agonist), l'acétate de médroxyprogestérone, l'hormone de croissance ou le facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF 1). Utilisation d'anticoagulants (héparine et dérivés de la coumarine) dans les 2 semaines précédant la visite de dépistage .

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Formulation de triptoréline pour injection intramusculaire (IM).
Médicament: Pamoate de triptoréline
Formulation de triptoréline 6 mois pour IM le jour 1 et le mois 6.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant une suppression de l'hormone lutéinisante (LH)
Délai: Au mois 6
La réponse à la LH a été définie comme un pic de LH <= 5 unités internationales par litre (UI/L) après une stimulation intraveineuse (IV) de l'hormone de libération des gonadotrophines (GnRH). Le test de stimulation de la GnRH a été réalisé en utilisant une injection IV de gonadoréline (GnRH synthétique) pour stimuler la libération de gonadotrophines et des échantillons de sang ont été prélevés après l'injection de gonadoréline pour une évaluation centrale des taux sériques de LH. Le pourcentage de réponse a été calculé par le nombre de participants dans la catégorie spécifiée divisé par le nombre de participants dans la population analysée multiplié par 100.
Au mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant une réponse LH au test GnRH
Délai: Aux mois 3 et 12
La réponse LH a été définie comme un pic de LH <= 5 UI/L après une stimulation IV par la GnRH. Le test de stimulation de la GnRH a été réalisé en utilisant une injection IV de gonadoréline (GnRH synthétique) pour stimuler la libération de gonadotrophines et des échantillons de sang ont été prélevés après l'injection de gonadoréline pour une évaluation centrale des taux sériques de LH. Le pourcentage de réponse a été calculé par le nombre de participants dans la catégorie spécifiée divisé par le nombre de participants dans la population analysée multiplié par 100.
Aux mois 3 et 12
Changement par rapport à la valeur initiale des taux sériques basaux de LH et d'hormone folliculo-stimulante (FSH)
Délai: Au départ et aux mois 3, 6, 9 et 12
Les concentrations sériques basales de LH et de FSH ont été analysées de manière centralisée. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme les valeurs de LH et de FSH aux moments indiqués moins la valeur de base. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant le premier traitement à l'étude administré.
Au départ et aux mois 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux sériques maximaux de LH et de FSH après le test de stimulation de la GnRH
Délai: Au départ et aux mois 3, 6 et 12
Les concentrations sériques maximales de LH et de FSH ont été analysées de manière centralisée. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme les valeurs de LH et de FSH aux moments indiqués moins la valeur de base. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant le premier traitement à l'étude administré. Des échantillons de sang ont été prélevés avant l'injection de gonadoréline (point temporel T0) et 30 minutes (T30), 60 minutes (T60) et 90 minutes (T90) après une seule injection IV de gonadoréline. Une réponse supprimée de la LH au test de stimulation de la GnRH a été définie comme un pic de LH sérique <= 5 UI/L parmi les quatre points temporels (T0, T30, T60 et T90). La réponse FSH à la stimulation par la GnRH était le taux sérique maximal de FSH parmi les quatre points temporels (T0, T30, T60 et T90).
Au départ et aux mois 3, 6 et 12
Pourcentage de participants présentant une réponse à la LH (pic de LH <= 5 UI/L) du mois 6 au mois 12
Délai: Mois 6 au mois 12
La concentration sérique maximale de LH a été analysée de manière centralisée. La réponse LH a été définie comme un pic de LH <= 5 UI/L après une stimulation IV par la GnRH. Le test de stimulation de la GnRH a été réalisé en utilisant une injection IV de gonadoréline (GnRH synthétique) pour stimuler la libération de gonadotrophines et des échantillons de sang ont été prélevés après l'injection de gonadoréline pour une évaluation centrale des niveaux maximaux de LH. Le pourcentage de réponse a été calculé par le nombre de participants dans la catégorie spécifiée divisé par le nombre de participants dans la population analysée multiplié par 100.
Mois 6 au mois 12
Pourcentage de participants présentant des niveaux prépubères de stéroïdes sexuels
Délai: Aux mois 3, 6, 9 et 12
L'évaluation des stéroïdes sexuels prépubères incluait l'estradiol chez les participantes et la testostérone chez les participants masculins. Les niveaux de stéroïdes sexuels prépubères ont été définis comme : estradiol <=20 picogramme (pg)/millilitre (mL) chez les participantes et testostérone <=30 nanogrammes (ng)/décilitre (dL) chez les participants masculins. Le pourcentage de réponse a été calculé par le nombre de participants dans la catégorie spécifiée divisé par le nombre de participants dans la population analysée multiplié par 100.
Aux mois 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base de la taille moyenne en fonction de l'âge (z-score)
Délai: Au départ et aux mois 6 et 12
Les scores Z sont calculés à l’aide des courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme les valeurs du score Z aux moments indiqués moins la valeur de la ligne de base. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant l'administration du traitement à l'étude. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne.
Au départ et aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base en centile pour la taille et l'âge
Délai: Au départ et aux mois 6 et 12
Les scores Z ont été calculés à l'aide des courbes de croissance CDC, contenant la transformation Box-Cox (L), la médiane (M) et le coefficient de variation généralisé (S). Le centile a été obtenu à l'aide de l'équation suivante M (1 + LSZ) ** (1/L), où ** indiquait un exposant, tel que m (1+LSZ)** (1/L) signifiait augmenter (1+LSZ) à la (1/L)ième puissance, puis en multipliant le M. Z était le score Z qui correspond au centile. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme les valeurs du percentile du score Z aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant le premier traitement à l'étude administré.
Au départ et aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base de la vitesse de croissance
Délai: Au départ et aux mois 6 et 12
L'analyse de la vitesse de croissance faisait partie du paramètre auxologique. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de chaque paramètre auxologique aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant le premier traitement à l'étude administré.
Au départ et aux mois 6 et 12
Pourcentage de participants dont le rapport âge osseux (BA)/âge chronologique (CA) n'a pas augmenté
Délai: Aux mois 6 et 12
BA a été déterminé à l'aide de radiographies de la main et du poignet par la méthode de Greulich et Pyle. Le CA a été calculé comme suit : (date de visite - date de naissance + 1)/365,25. Le pourcentage de réponse a été calculé sous la forme n/N*100, où n était le nombre de participants dans la catégorie spécifiée et N le nombre de participants dans la population analysée.
Aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base du ratio BA:CA
Délai: Référence, mois 6 et 12
BA a été déterminé à l'aide de radiographies de la main et du poignet par la méthode de Greulich et Pyle. Le CA a été calculé comme suit : (date de visite - date de naissance + 1)/365,25. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme les valeurs du rapport BA: CA aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant le premier traitement à l'étude administré.
Référence, mois 6 et 12
Pourcentage de participants ayant un stade pubertaire stabilisé
Délai: Aux mois 6 et 12
Les paramètres du stade pubertaire ont été analysés à l’aide de la méthode Tanner. Les paramètres du stade pubertaire comprenaient le stade de développement génital (GDS) chez les participants masculins, le stade de développement mammaire (BDS) chez les participantes et le stade de développement des poils pubiens (PHD) chez les deux sexes. Le pourcentage de réponse a été calculé par le nombre de participants dans la catégorie spécifiée divisé par le nombre de participants dans la population analysée multiplié par 100.
Aux mois 6 et 12
Pourcentage de participantes présentant une régression de la longueur utérine
Délai: Aux mois 6 et 12
La longueur utérine a été déterminée par échographie transabdominale. Le pourcentage de réponse a été calculé par le nombre de participants dans la catégorie spécifiée divisé par le nombre de participants dans la population analysée multiplié par 100.
Aux mois 6 et 12
Pourcentage de participants avec absence de progression des volumes de testicules
Délai: Aux mois 6 et 12
Le volume des testicules était une évaluation clinique avec un orchidomètre. Le pourcentage de réponse a été calculé par le nombre de participants dans la catégorie spécifiée divisé par le nombre de participants dans la population analysée multiplié par 100.
Aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: Au départ et aux mois 6 et 12
L'analyse de l'IMC faisait partie de l'évaluation des paramètres auxologiques. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de chaque paramètre auxologique aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant le premier traitement à l'étude administré.
Au départ et aux mois 6 et 12
Changement de poids par rapport à la ligne de base
Délai: Au départ et aux mois 6 et 12
L'analyse du poids faisait partie de l'évaluation des paramètres auxologiques. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de chaque paramètre auxologique aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant le premier traitement à l'étude administré.
Au départ et aux mois 6 et 12
Concentrations plasmatiques de triptoréline
Délai: Jour 1, 4 heures après l'injection ; Mois 3 ; Mois 6, prédose ; Mois 6, 4 heures après l'injection ; et mois 12
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis.
Jour 1, 4 heures après l'injection ; Mois 3 ; Mois 6, prédose ; Mois 6, 4 heures après l'injection ; et mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ipsen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 août 2021

Achèvement primaire (Réel)

21 août 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

13 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2021

Première publication (Réel)

31 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D-CN-52014-244
  • 2022-003857-78 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toute modification, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.

Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d'examen scientifique indépendant.

Délai de partage IPD

Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après que le médicament étudié et l'indication ont été approuvés aux États-Unis et dans l'UE ou après que le manuscrit principal décrivant les résultats a été accepté pour publication, selon la date la plus tardive.

Critères d'accès au partage IPD

De plus amples détails sur les critères de partage d'Ipsen, les études éligibles et le processus de partage sont disponibles ici (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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