WVE-003在亨廷顿病患者中的研究
2025年7月23日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 1b/2a 期 WVE-003 鞘内注射亨廷顿舞蹈病患者的研究 (SELECT-HD)
这是一项 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 WVE-003 在携带靶向单核苷酸多态性的早期表现 HD 成年患者中的安全性、耐受性、PK 和 PD（ SNP)-SNP3。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
47
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、2100
- Rigshospitalet
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
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Bochum、德国、44791
- Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
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Muenster、德国、48149
- George-Huntington-Institut GmbH
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Taufkirchen、德国、84416
- Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
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Verona、意大利
- Centro Ricerche Cliniche Di Verona
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Créteil、法国、94010
- Hopital Henri Mondor - Hospital
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Paris、法国、75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
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Gdańsk、波兰、80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
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Warsaw、波兰、02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Westmead Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Monash Health
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3050
- Royal Melbourne Hospital
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Liverpool、英国、L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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Devon
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Exeter、Devon、英国、EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
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Glasgow City
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Glasgow、Glasgow City、英国、G51 4TF
- Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
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Wales
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Cardiff、Wales、英国、CF14 4XW
- Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
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Leiden、荷兰、2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Maastricht、荷兰、6229 HX
- Maastricht University Medical Center
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Barcelona、西班牙、08041
- Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
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Madrid、西班牙、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
25年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在与致病性 CAG 三联体扩增相同的等位基因上存在 SNP3 的 A 变体
- 年龄≥25 岁至≤60 岁的门诊男性或女性患者
- HD 的临床诊断运动特征，定义为统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 诊断置信度评分 = 4
- UHDRS 总功能能力得分≥9 且≤13
排除标准：
- 在过去 5 年内患有恶性肿瘤或接受过恶性肿瘤治疗，但治疗过的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外
在过去 1 年或药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过任何其他研究药物，包括研究性寡核苷酸，但以下情况除外：
一种。在过去 3 个月内收到 WVE-120101 或 WVE-120102
- 植入式 CNS 装置可能会干扰通过腰椎穿刺或进行 MRI 扫描来管理研究药物的能力
- 无法进行脑部 MRI（有或没有镇静）
- 使患者面临受伤或腰椎穿刺不成功风险的骨骼、脊柱、出血或其他疾病
- 以前收到 tominersen
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：悲伤：合并安慰剂
安慰剂
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单剂安慰剂
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实验性的：悲伤：30mg WVE-003
单升剂量-30mg WVE -003
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单升剂量为30mg WVE-003，一种等位基因选择的立体反义寡核苷酸（ASO）
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实验性的：悲伤：60mg WVE-003
单升剂量-60mg WVE -003
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单升剂量为60mg WVE-003，一种等位基因选择的立体反义寡核苷酸（ASO）
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实验性的：悲伤：90mg WVE-003
单升剂量-90mg WVE -003
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单升剂量为90mg WVE-003，一种等位基因选择性的反义寡核苷酸（ASO）
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安慰剂比较：MD：安慰剂
安慰剂
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三剂安慰剂Q8WK
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实验性的：MD：30mg WVE-003
多剂量-30mg WVE -003
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三剂30mg WVE-003 Q8WK一个等位基因选择的立体，反义寡核苷酸（ASO）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全：治疗与研究药物有关的治疗出现不良事件（TEAE）的患者比例
大体时间：第1天至第24周（单次升剂期1）；第1天到第28周（多剂量周期2）
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这项研究的主要结果是安全性，据报道是与研究药物相关的TEAE患者的比例。
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第1天至第24周（单次升剂期1）；第1天到第28周（多剂量周期2）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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等离子体中WVE-003的药代动力学
大体时间：第1天（单次剂量1）；第1天和第113天（多剂量周期2）
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分析的参数：AUC0-6 =浓度时间曲线下的区域从时间0到6小时
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第1天（单次剂量1）；第1天和第113天（多剂量周期2）
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等离子体中WVE-003的药代动力学
大体时间：第1天（单次剂量1）；第1天和第113天（多剂量周期2）
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分析的参数：CMAX =最大观察到的浓度。
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第1天（单次剂量1）；第1天和第113天（多剂量周期2）
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脑脊液（CSF）中WVE-003的浓度
大体时间：剂量后28天（p1：day29）；最后剂量28天（p2：day141）
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Ng/mL报道了脑脊液（CSF）中的WVE-003浓度。
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剂量后28天（p1：day29）；最后剂量28天（p2：day141）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、Wave Life Sciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月6日
初级完成 (实际的)
2024年5月24日
研究完成 (实际的)
2024年5月24日
研究注册日期
首次提交
2021年8月18日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月26日
首次发布 (实际的)
2021年9月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月23日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
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