Étude de WVE-003 chez des patients atteints de la maladie de Huntington
23 juillet 2025 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.
Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1b/2a sur le WVE-003 administré par voie intrathécale à des patients atteints de la maladie de Huntington (SELECT-HD)
Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 1b/2a, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD de WVE-003 chez des patients adultes atteints de MH à manifestation précoce porteurs du polymorphisme mononucléotidique ciblé ( SNP) - SNP3.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
47
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bochum, Allemagne, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
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Muenster, Allemagne, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
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Taufkirchen, Allemagne, 84416
- Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- Westmead Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australie, 3168
- Monash Health
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Melbourne, Victoria, Australie, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canada, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Rigshospitalet
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Barcelona, Espagne, 08041
- Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
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Madrid, Espagne, 28034
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
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Créteil, France, 94010
- Hopital Henri Mondor - Hospital
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Paris, France, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
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Verona, Italie
- Centro Ricerche Cliniche Di Verona
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Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Maastricht, Pays-Bas, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
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Gdańsk, Pologne, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
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Warsaw, Pologne, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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Liverpool, Royaume-Uni, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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Devon
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Exeter, Devon, Royaume-Uni, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
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Glasgow City
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Glasgow, Glasgow City, Royaume-Uni, G51 4TF
- Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
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Wales
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Cardiff, Wales, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
25 ans à 60 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Présence du variant A de SNP3 sur le même allèle que l'expansion pathogène du triplet CAG
- Patients ambulatoires, hommes ou femmes âgés de ≥25 à ≤60 ans
- Caractéristiques motrices diagnostiques cliniques de la MH, définies par l'échelle d'évaluation de la maladie de Huntington unifiée (UHDRS) Score de confiance diagnostique = 4
- Scores de capacité fonctionnelle totale UHDRS ≥9 et ≤13
Critère d'exclusion:
- Malignité ou traitement reçu pour une malignité, autre qu'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau traité, au cours des 5 années précédentes
A reçu tout autre médicament à l'étude, y compris un oligonucléotide expérimental, au cours de la dernière année ou des 5 demi-vies du médicament, selon la plus longue des deux, à l'exception des cas suivants :
un. WVE-120101 ou WVE-120102 reçu au cours des 3 derniers mois
- Dispositif implantable du SNC pouvant interférer avec la capacité d'administrer le médicament à l'étude via une ponction lombaire ou subir une IRM
- Incapacité à subir une IRM cérébrale (avec ou sans sédation)
- Os, colonne vertébrale, saignement ou autre trouble qui expose le patient à un risque de blessure ou à une ponction lombaire infructueuse
- Tominersen précédemment reçu
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Triste: Placebo en commun
Placebo
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Dose unique de placebo
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Expérimental: Triste: 30mg WVE-003
Dose ascendante unique - 30 mg WVE-003
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Dose ascendante unique de 30 mg WVE-003, un oligonucléotide antisens stéréopure sélectif allèle (ASO)
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Expérimental: Triste: 60 mg WVE-003
Dose ascendante unique - 60 mg WVE-003
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Dose ascendante unique de 60 mg WVE-003, un oligonucléotide antisens stéréopure sélectif allèle (ASO)
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Expérimental: Triste: 90 mg WVE-003
Dose ascendante unique - 90 mg WVE-003
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Dose ascendante unique de 90 mg WVE-003, un oligonucléotide antisens stéréopure sélectif allèle (ASO)
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Comparateur placebo: MD: Placebo
Placebo
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Trois doses de placebo Q8wk
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Expérimental: MD: 30mg WVE-003
Dose multiple - 30 mg WVE-003
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Trois doses de 30 mg WVE-003 Q8WK une stéréopure sélective allèle, oligonucléotide antisens (ASO)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité: proportion de patients atteints d'événements indésirables émergents du traitement (TEAES) liés au médicament à l'étude
Délai: Jour 1 à la semaine 24 (période de dose ascendante unique 1); Jour 1 à la semaine 28 (période multi-dose 2)
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Le principal résultat de cette étude était la sécurité et est signalé comme la proportion de patients atteints de TEAE liés au médicament d'étude.
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Jour 1 à la semaine 24 (période de dose ascendante unique 1); Jour 1 à la semaine 28 (période multi-dose 2)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pharmacocinétique de WVE-003 dans le plasma
Délai: Jour 1 (période de dose ascendante unique 1); Jour 1 et Jour 113 (période multi-dose 2)
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Paramètre analysé: AUC0-6 = zone sous la courbe de concentration de concentration du temps 0 à 6 heures
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Jour 1 (période de dose ascendante unique 1); Jour 1 et Jour 113 (période multi-dose 2)
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Pharmacocinétique de WVE-003 dans le plasma
Délai: Jour 1 (période de dose ascendante unique 1); Jour 1 et Jour 113 (période multi-dose 2)
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Paramètre analysé: CMAX = concentration maximale observée.
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Jour 1 (période de dose ascendante unique 1); Jour 1 et Jour 113 (période multi-dose 2)
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Concentration de WVE-003 dans le liquide céphalo-rachidien (CSF)
Délai: 28 jours après la dose pendant la période 1 (P1: Day29); 28 jours après la dernière dose pendant la période 2 (P2: jour141)
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La concentration de WVE-003 dans le liquide céphalo-rachidien (CSF) est rapportée dans NG / ML.
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28 jours après la dose pendant la période 1 (P1: Day29); 28 jours après la dernière dose pendant la période 2 (P2: jour141)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 septembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
24 mai 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
24 mai 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 août 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2021
Première publication (Réel)
2 septembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 août 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 juillet 2025
Dernière vérification
1 juillet 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Les troubles mentaux
- Maladies génétiques, innées
- Troubles neurocognitifs
- Troubles cognitifs
- Démence
- Maladies neurodégénératives
- Troubles du mouvement
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies des noyaux gris centraux
- Dyskinésies
- Chorée
- Maladie de Huntington
Autres numéros d'identification d'étude
- WVE-003-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .