Изучение WVE-003 у пациентов с болезнью Гентингтона
23 июля 2025 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.
Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1b/2a интратекального введения WVE-003 пациентам с болезнью Гентингтона (SELECT-HD)
Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1b/2a для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакопеи WVE-003 у взрослых пациентов с ранней манифестной БХ, которые являются носителями целевого однонуклеотидного полиморфизма. СНП) - СНП3.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
47
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Австралия, 3168
- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Bochum, Германия, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
-
Muenster, Германия, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
-
Taufkirchen, Германия, 84416
- Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08041
- Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
-
Madrid, Испания, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
-
-
-
-
Verona, Италия
- Centro Ricerche Cliniche Di Verona
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Канада, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
-
-
-
-
Gdańsk, Польша, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Warsaw, Польша, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Соединенное Королевство, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Соединенное Королевство, G51 4TF
- Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
-
-
-
-
-
Créteil, Франция, 94010
- Hopital Henri Mondor - Hospital
-
Paris, Франция, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 25 лет до 60 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Наличие варианта A SNP3 на том же аллеле, что и патогенная экспансия триплета CAG.
- Амбулаторно, пациенты мужского и женского пола в возрасте от ≥25 до ≤60 лет
- Клинические диагностические двигательные признаки БГ, определяемые по унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS). Оценка достоверности диагностики = 4.
- Баллы общей функциональной емкости UHDRS ≥9 и ≤13
Критерий исключения:
- Злокачественное новообразование или лечение по поводу злокачественного новообразования, кроме пролеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи, в течение предшествующих 5 лет
Получал любой другой исследуемый препарат, включая исследуемый олигонуклеотид, в течение последнего 1 года или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше, за исключением следующего:
а. Получено WVE-120101 или WVE-120102 в течение последних 3 месяцев
- Имплантируемое устройство ЦНС, которое может помешать введению исследуемого препарата посредством люмбальной пункции или МРТ.
- Невозможность пройти МРТ головного мозга (с седацией или без нее)
- Кость, позвоночник, кровотечение или другое заболевание, которое подвергает пациента риску травмы или неудачной люмбальной пункции.
- Ранее получил томинерсен
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Грустно: объединенный плацебо
Плацебо
|
Одиночная доза плацебо
|
|
Экспериментальный: Грустно: 30 мг WVE-003
Единая восходящая доза - 30 мг WVE -003
|
Одиночная восходящая доза 30 мг WVE-003, аллель-селективные стереополизованные антисмысловые олигонуклеотид (ASO)
|
|
Экспериментальный: Грустная: 60 мг WVE-003
Единая восходящая доза - 60 мг WVE -003
|
Одиночная восходящая доза 60 мг WVE-003, аллель-селективные стереополизованные антисмысловые олигонуклеотид (ASO)
|
|
Экспериментальный: Грустно: 90 мг WVE-003
Единая восходящая доза - 90 мг WVE -003
|
Одиночная восходящая доза 90 мг WVE-003, аллель-селективные стереополисные антисмысловые олигонуклеотид (ASO)
|
|
Плацебо Компаратор: МД: Плацебо
Плацебо
|
Три дозы плацебо Q8WK
|
|
Экспериментальный: MD: 30 мг WVE-003
Многократная доза - 30 мг WVE -003
|
Три дозы 30 мг WVE-003 Q8WK Аллель-селективная стереопара, антисмысловая олигонуклеотид (ASO)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность: доля пациентов с возникающими нежелательными явлениями лечения (TEAE), связанных с изучением препарата
Временное ограничение: День с 1 по 24 недели (период восходящей дозы 1); День с 1 по 28 неделе (период много дозы 2)
|
Основным результатом этого исследования была безопасность и сообщается, как доля пациентов с TEAE, связанными с изучением препарата.
|
День с 1 по 24 недели (период восходящей дозы 1); День с 1 по 28 неделе (период много дозы 2)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетика WVE-003 в плазме
Временное ограничение: День 1 (период восходящей дозы 1); День 1 и день 113 (период много дозы 2)
|
Параметр проанализирован: AUC0-6 = область под кривой времени концентрации от времени от 0 до 6 часов
|
День 1 (период восходящей дозы 1); День 1 и день 113 (период много дозы 2)
|
|
Фармакокинетика WVE-003 в плазме
Временное ограничение: День 1 (период восходящей дозы 1); День 1 и день 113 (период много дозы 2)
|
Параметр проанализирован: CMAX = максимальная наблюдаемая концентрация.
|
День 1 (период восходящей дозы 1); День 1 и день 113 (период много дозы 2)
|
|
Концентрация WVE-003 в спинномозговой жидкости (CSF)
Временное ограничение: 28 дней после дозы в период 1 (P1: Day29); 28 дней после последней дозы в период 2 (P2: Day141)
|
Концентрация WVE-003 в спинномозговой жидкости (CSF) сообщается в NG/мл.
|
28 дней после дозы в период 1 (P1: Day29); 28 дней после последней дозы в период 2 (P2: Day141)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 мая 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
24 мая 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 сентября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 июля 2025 г.
Последняя проверка
1 июля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Психические расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейрокогнитивные расстройства
- Когнитивные расстройства
- Слабоумие
- Нейродегенеративные заболевания
- Двигательные расстройства
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания базальных ганглиев
- Дискинезии
- Хорея
- Болезнь Гентингтона
Другие идентификационные номера исследования
- WVE-003-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .